Silence Therapeutics 披露 divesiran 新数据：疗效持久且具同类最优前景

Silence Therapeutics 于本周在 2026 年欧洲血液学协会年会期间，发布了其研发中的 siRNA 药物 divesiran 在 1 期 SANRECO 试验中的最新跟踪结果。数据表明，该药针对真性红细胞增多症患者展现出长效治疗作用，即便停止用药仍能维持红细胞压积稳定，并大幅缓解疾病相关症状及提升患者生活质量。

此项 1 期临床试验共招募了 21 名需依赖放血疗法的真性红细胞增多症病患。治疗前半年内，这群患者累计接受了 80 次放血操作。然而在长达 34 周的主动治疗阶段，放血次数锐减至仅 5 次，且均出现在基线红细胞压积超过 45% 的个案中。尤为引人注目的是，在最后一次给药后的 16 周观察期内，仅记录到 4 次放血。而在 14 名拥有更长期跟踪数据的受试者中，首次需要放血的中位时间推迟到了 287 天。

除放血需求大幅下降外，多数患者的 MPN-10 总体症状评分从基线到第 34 周均呈现好转趋势，显示出疾病相关症状与整体生活质量的显著提升。安全性方面，divesiran 表现出良好的耐受性，未发现剂量限制性毒性；治疗期间最常见的不良事件为轻微且短暂的注射部位反应，未见与治疗相关的严重不良事件或因副作用导致的停药案例。

Silence Therapeutics 首席医学官 Curtis Rambaran 博士指出，1 期研究中观察到的持续红细胞压积控制、症状缓解以及放血负担显著且持久的降低，进一步验证了低频给药方案的可行性。目前正在进行中的 2 期 SANRECO 研究正评估每六周与每十二周两种给药频率，共纳入 48 名依赖放血治疗的患者，预计顶线数据将于 2026 年 8 月揭晓。

真性红细胞增多症是一种以红细胞异常过度增殖为特征的罕见血液恶性肿瘤。现行标准疗法包括反复放血及使用细胞减灭剂，但尚缺乏专门针对红细胞及红细胞压积控制的获批药物。Divesiran 作为一款靶向 TMPRSS6 的“首创”siRNA 疗法，通过调控铁代谢机制来抑制红细胞过度生成，已获美国食品药品监督管理局授予的真性红细胞增多症快速通道资格及孤儿药认定。

责任编辑：张俊 SF065

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