钟南山领衔AI新药III期，AI制药迎来终极图灵测试

2026年8月7日，英矽智能传来捷报：其研发的新药正式迈入III期临床试验阶段。若仅视为医药新闻的常规更新，略显平淡。但这回不同——靶点由AI锁定，分子结构由AI生成，连临床方案都经过AI优化。人类科学家退居二线，化身为“验证官”，而把关人正是钟南山。

如今，全行业目光聚焦于此。这不仅关乎一款药物成败，更是一场行业的“图灵测试”：AI设计的药物，究竟能否真正治愈患者？

一、一款被AI“从零造”出来的药

先来了解这款药物。

Rentosertib，代号ISM001-055，主要针对特发性肺纤维化（IPF）。IPF堪称呼吸科的“绝症之王”——肺组织不明缘由地纤维化、硬化、失去弹性，患者呼吸困难，平均生存期仅2至4年，凶险程度不亚于多数癌症。目前全球仅有两款获批药物（吡非尼酮和尼达尼布），疗效有限且副作用大，只能延缓病情无法逆转。

该领域急需一种“改变病程”的药物——不仅是延长寿命，更是重塑病程。Rentosertib瞄准了这一缺口。其靶点TNIK，是纤维化驱动通路中的核心激酶，同时调控Wnt、TGF-β、Hippo/YAP-TAZ等多条信号通路。

但核心不在于TNIK本身，而在于它是如何被发现的。传统研发依赖科学家读文献、做实验、凭直觉筛选，耗时两三年。而Rentosertib的靶点源自英矽智能PandaOmics平台“算”出来的——整合多组学数据、生物网络、因果推断、文献专利及衰老评分，在海量信息中筛选出TNIK这个“最优解”。

确立了靶点后，分子设计同样由AI全权负责。英矽智能的Chemistry42引擎从零生成了全新小分子结构——非从库中筛选，而是像AI写作般从化学空间“创作”出自然界不存在的新分子。

随后，该AI分子经合成，在细胞、动物及I、II期临床中均表现积极。

2025年6月，IIa期GENESIS-IPF研究登上了Nature Medicine。核心数据：每日60mg Rentosertib治疗12周，患者用力肺活量（FVC）平均提升98.4毫升；安慰剂组同期平均下降20.3毫升。在FVC不可逆下降的疾病中，肺活量不降反升，哪怕仅是12周的小样本趋势，也是重要信号。更重要的是，从算法开发到II期的全AI路径已获Nature Biotechnology认可。

如今，从II期跨越到III期，是这条路上最关键也最凶险的关卡。

二、III期：制药业的真正分水岭

业内有言：I期看安全性，II期看有效性，III期看能否上市。III期是大样本、随机双盲、安慰剂对照的最终验证。历史数据显示，倒在III期的药物数不胜数，即便II期数据良好，失败率仍超40%。

Rentosertib的III期设计严谨：前瞻性、随机、双盲、安慰剂对照。由中国医学科学院北京协和医院徐作军教授牵头，钟南山院士与上海肺科医院陈昶院长联合负责。全国47个中心，计划招募320名患者，以52周FVC年下降率为主要终点。

钟南山院士的领衔本身就是强烈信号，代表中国呼吸学界的高度期待。但期望不等于结果。II期数据的辉煌无法保证III期大样本试验的胜利。加之IPF异质性高、病程难测、安慰剂效应难排除，挑战巨大。

对AI制药而言，这是场硬仗。此前叙事逻辑是“平台能设计更好分子”，若最先进分子无法在III期证明“治病能力”，行业估值基础或被撼动。

这便是“图灵测试”的深意。

三、AI制药正在全面渗透

将视角拉远，Rentosertib并非孤例。2026年上半年，全球170余条AI设计或优化的管线进入临床，十余款冲刺III期。AI制药正从“独角戏”变为“集体赛跑”。

而在研发链条各环节，AI渗透方式各异：分子设计端（英矽智能全栈自研）；临床开发端（Pathos AI挑选优化）；制剂开发端（剂泰科技AiTEM平台）；临床前实验端（一湾生命科技BehaviorAtlas，台大医院骨髓抹片AI）；市场端（英矽智能营收，“三小龙”格局）。

AI制药不再是“PPT概念”，正逐步在靶点发现、临床开发、制剂、诊断全链条兑现。

四、投资视角：从“讲故事”到“交答卷”

过去估值逻辑是“平台能造多少分子”，2026年正转向“分子能否过III期”。

Pathos AI的30亿估值印证了这一点：市场看重的是实际交易和临床策略，而非PPT模型。

从商业模式看，AI制药分化为三条路径：全栈型（英矽智能，卖药）；平台赋能型（剂泰科技，卖铲人）；资产运营型（Pathos AI，私募股权模式）。

一条关键风险提示：III期失败率仍高。若成功，AI制药叙事重写；若失败，市场将质疑其他分子。

但无论结果，英矽智能已将“AI全流程驱动新药”推向人类未至之境。

五、一幅未来的画面

最后，请想象这样一个场景：

2015年AI制药概念刚出时，主流叙事是“用计算替代实验，颠覆传统”。当时多数人不信，少数人半信半疑。十年后，一款由AI“发明”的小分子，正在中国47家医院接受320名患者的终极检验。而为其“验货”的，是中国呼吸学界最有分量的一群专家。

无论你是否信奉AI制药，这一画面本身，已是一个答案。

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