AI制药新锐落子临安，以RNA技术破局“不可成药”难题

创新驱动，活力涌动。“三型”发展之路上，临安该如何阔步前行？《科技先导·遇见临安人工智能》系列报道第三期，让我们一同探寻当AI邂逅生物制药，将会激荡出怎样的智慧火花。

“新药研发向来面临投入高、周期漫长、成功率偏低的困境。”寻鲸生科人工智能总监邵燕秋指出，过去制药领域将主要精力聚焦于蛋白质靶点，但这条路径正日益收窄。人类基因组内编码蛋白质的基因仅占约1.5%，而其中与疾病相关的蛋白又只占极小比例，目前已获批药物能够靶向的蛋白尚不足700种。有限的靶点资源造成研发同质化严重、大量“难以成药”蛋白所引发的疑难杂症长期缺乏有效干预手段。

邵燕秋进一步阐释，传统药物研发的核心逻辑，是锁定致病蛋白质，再设计药物加以抑制。“然而蛋白质结构极为复杂，不少致病蛋白表面光滑，缺少药物结合所必需的‘口袋’，小分子药物难以附着，而大分子药物又难以穿透细胞膜抵达靶点。”这些“难以成药”的蛋白靶点，正是众多难治性疾病的症结所在。

为此，寻鲸生科开辟了一条截然不同的路径：绕开蛋白质正面交锋，转而调控其“上游开关”。邵燕秋形象比喻：“RNA作为蛋白质的上游分子，恰似调控蛋白表达的‘开关’，通过干预RNA，可从源头遏制致病蛋白的产生，从而对疑难病症实施'降维打击'。”

这一路径蕴含的科学空间更为辽阔。人类基因组中RNA相关序列占比高达70%，众多非编码RNA已被证实深度参与各类疾病的发生演进。靶向RNA能够将可成药的基因组范畴拓展至少两个数量级，往日无药可医的疾病，瞬间涌现出大量潜在靶点。与此同时，靶向RNA的药物形态也更为丰富，为更多病种提供了治疗可能。

然而，RNA药物研发同样遭遇严峻瓶颈：RNA结构不够稳定、解析难度大，传统实验方法难以规模化筛选有效分子。而AI的横空出世，恰恰为破解这一困境提供了关键的“钥匙”。

“寻鲸生科凭借自主研发的全球领先AI技术平台，自主搭建了全球规模最大的RNA结构组学数据库及多模态RNA大模型，达成了从靶点识别到药物设计的全流程智能化飞跃。”邵燕秋介绍，传统手段筛选一万个化合物未必能觅得有效分子，而依托这套AI模型，命中率跃升约200倍，让“大海捞针”升级为“精准制导”，显著缩短了研发周期并降低成本。

借助AI“导航”，寻鲸生科锁定了两片“无人区”。其一为脊髓小脑共济失调3型（SCA3），即俗称的“企鹅病”。患者平衡能力逐步丧失，行走姿态如企鹅般摇晃不稳，最终陷入言语模糊、行动受限的境地，目前全球尚无任何药物能够延缓或逆转该病。其二为Myc驱动的泛肿瘤，同样由“难以成药”蛋白所主导，Myc在多种癌症中异常活跃，然而三四十年来鲜有药物成功将其靶向。

在先进人工智能与RNA生物技术干湿实验融合的研发模式加持下，两条管线均已收获积极成果。其中，针对SCA3的药物管线已遴选出临床前候选化合物，预计于2027年递交临床试验申请。

寻鲸生科于2023年在北京创立，2025年11月迁址临安。一家由清华与北大教授联合打造的企业，为何将总部从北京迁至青山湖科技城？

青山湖科技城是杭州城西科创大走廊的关键节点，2025年8月，膜生物学全国重点实验室膜结构及人工智能生物学分室率先在此落户。2026年6月，临安启动环青山湖创新生态圈建设，发布三年行动方案，勾勒“一圈一街十单元多集群”空间蓝图，重点布局AI生命健康谷等“双创”单元。一片科创“热带雨林”正加速孕育而生。

扎根临安后，公司快速完成经营主体迁移，组建起完整的技术团队与实验平台。一方面与膜生物学全国重点实验室深度协同，另一方面携手浙大邵逸夫医院入选浙江省“尖兵计划”，获得资金、临床样本及医学专家资源，推动AI制药加速从实验室迈向临床。

“展望前路，寻鲸生科将持续扎根青山湖，聚焦‘AI+生命健康’核心赛道，锻造从数据、算法到药物验证的全链条能力，加速自研管线推进。”邵燕秋表示，“与此同时，我们将开放技术平台，赋能区域创新企业，深化产学研医协作，吸引上下游伙伴汇聚，我们更为长远的愿景，是构建生命世界模型，让生命可解析、可推演，让疾病研究与治疗愈发精准。”

青山湖畔

这家年轻的AI制药企业

正尝试以代码与算法

重新勾勒药物研发的疆界