葛兰素史克撤回曾获政界人士推崇的自闭症潜在治疗药物申请

葛兰素史克已于4月9日撤回其叶酸类药物Wellcovorin（亚叶酸钙）的一项申报。该药物此前曾被美国前政府及卫生部长小罗伯特·F·肯尼迪宣传为自闭症的潜在治疗选项。

药品标签变更：获准用于罕见疾病，不适用于自闭症

上月，美国食品药品监督管理局批准了Wellcovorin标签的更新，允许该药物的仿制版本用于治疗一种名为“脑叶酸缺乏症”的罕见遗传性神经系统疾病。这种病症会影响脑内叶酸的输送，患者常表现出与自闭症相似的症状。

然而，FDA明确指出，此项批准并非用于自闭症的治疗。FDA局长马蒂·马卡里博士在声明中仅表示，该药物“可能对部分伴有自闭症特征的发育迟缓且患有FOLR1相关脑叶酸转运缺乏症的患者有益”。

FDA官员：针对自闭症的证据尚不充分

据FDA高级官员透露，该机构目前缺乏足够的证据来确认亚叶酸钙对更广泛自闭症人群的有效性。

这与去年9月白宫新闻发布会的宣传基调形成了鲜明反差。当时，卫生部长小肯尼迪称亚叶酸钙是一种“令人振奋的治疗方法”，可能对自闭症儿童有帮助。

GSK的被动立场

据报道，GSK已经撤回了相关申请。GSK首席执行官艾玛·沃姆斯利此前表示，公司此举是回应FDA的“行政要求”，并强调“我们在此事上没有商业利益，没有科学研究，也没有主动推动它”。FDA的此次批准是基于对已发表病例报告和真实世界证据的系统性审查，而非传统的临床试验。

据统计，脑叶酸缺乏症（FOLR1基因变异型）的发病率约为百万分之一。

责任编辑：张俊 SF065

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