AI造药中国突破：18个月冲刺全球首款

一款新药，平均花10年时间、耗资10亿美元——这就是制药界的"双十定律"。

现在，这个魔咒正在被打破。

2026年6月，英矽智能宣布即将启动全球首个完全由AI驱动发现的创新药物Rentosertib的三期临床试验，由钟南山院士牵头，北京协和医院、上海市肺科医院等35家顶级临床中心联合参与，计划招募320名特发性肺纤维化患者。

这个消息的分量，远超任何一次例行临床公告。它意味着：AI造药，第一次真正站到了最终上市的门槛前。

要理解这件事有多震撼，得先知道传统新药研发是多难的事。

从靶点发现到临床前研究，再到一、二、三期临床，最后等待监管审批——平均走完这条路要超过10年，成本从2013年的约13亿美元飙升到2024年的22亿美元以上。更困难的是，全球头部药企的研发回报率已从2010年的10.1%跌至2024年的5.9%。

也就是说，花更多钱、等更长时间，成功率却越来越低。

Rentosertib的出现，让人看到了另一种可能。

这款用于治疗特发性肺纤维化（IPF）的口服小分子药物，靶点和分子结构全部由AI驱动发现与设计，早期研发仅耗时18个月，只合成并测试了不到80种小分子——而传统路径通常需要4.5年、筛选成千上万种化合物。

更关键的是，它已经跑通了从AI设计到临床验证的全程。2025年6月，Rentosertib的IIa期临床数据登上顶级医学期刊《自然·医学》，数据显示接受60mg每日一次治疗的患者，用力肺活量（FVC）平均改善98.4毫升，而对照组下降了20.3毫升——效果清晰可见。

这是全球AI制药史上，第一次完成从"AI发现"到"临床有效"的概念验证。

过去几年，AI已经从制药的"辅助工具"升级为"核心引擎"，渗透到靶点发现、分子设计、临床试验预测等几乎每个环节。

根据波士顿咨询公司的报告，AI生成的药物分子在I期临床试验中成功率高达80%至90%，远高于传统药物40%至65%的历史平均水平。截至目前，全球已有超过3000种由AI辅助开发或再利用的候选药物，而五年前这个数字几乎为零。

辉瑞、强生、赛诺菲、诺华等全球前20大药企，已全部与AI公司展开合作。2025年，全球医药领域AI相关交易总金额达434亿美元，同比增长270%。2026年1月，礼来与英伟达宣布五年投资10亿美元，在旧金山湾区联合打造AI药物研发实验室。

资本的逻辑很简单：谁能把"双十定律"压缩一半，谁就能在制药赛道上赢得未来。

在这场全球竞赛里，中国跑得比很多人预想的快。

2019年到2024年，中国AI制药市场规模从0.7亿元增长到7.3亿元，年复合增速达47.8%；预计2025年至2028年，市场规模将进一步从12.1亿元扩张到58.6亿元，复合增速高达68.3%。

中国的临床资源规模也是全球独一档。2024年，中国在全球启动的临床试验中占比30%，仅次于美国（35%），超过了欧洲所有国家的总和（21%）。

除英矽智能外，国内也有更多玩家在不同赛道提速：晶泰科技与DoveTree达成了59.9亿美元的合作，成为2025年中国AI医药金额最大的单笔交易；德睿智药的GLP-1受体激动剂MDR-001已启动III期临床，研发周期同样压缩至4.5年；华为以"盘古大模型+昇腾AI"为核心，正在构建覆盖药物研发的全场景AI医疗生态。

中国不再只是跟跑者。在原创靶点发现领域，Rentosertib是第一个真正走到全球前列的中国案例。

特发性肺纤维化是一种凶险的疾病，确诊后中位生存时间仅3至5年，目前市面上的药物只能延缓病程，无法逆转。Rentosertib如果最终上市，不只是AI制药的里程碑，对数百万患者来说，可能是真正的希望。

从18个月发现靶点，到登上《自然·医学》，再到三期临床，Rentosertib走过的每一步，都在用数据告诉所有人：AI造药，不是科幻，是现在进行时。

新的时代，正在到来。

参考资料：