AI赋能医药研发现状研究·分报告③智能制药与生物医药创新
AI 医疗行业研究报告·分报告③
AI 制药与生物医药研发
（报告日期：2026 年 8 月 5 日；数据口径截至 2026 年上半年，关键节点均经检索核验。）
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一、板块定位与范围
本板块聚焦人工智能在药物发现、分子设计、靶点识别、化合物筛选、制剂与递送优化、临床试验设计及真实世界证据生成等场景的应用。其监管体系遵循NMPA/CDE药品审评与FDA/EMA药品GxP框架，与"医疗器械"及"医疗服务"领域相区分。核心价值体现为缩短研发周期、削减试错成本、提高临床试验成功率。
二、发展现状（港交所"AI 制药三小龙"齐聚）
2024至2026年间，AI制药企业密集登陆港交所，逐步形成"三足鼎立"格局：晶泰科技（2024年6月挂牌，18C首只上市标的，2025年营收8.03亿元、同比增长201.2%、首次实现盈利）、英矽智能（2025年12月港交所募资近23亿港元，累计BD规模近75亿美元，自主研发的Rentosertib（特发性肺纤维化药物）IIa期数据刊载于Nature Medicine、2026年第三季度启动III期试验）、剂泰科技（2026年5月港交所上市，NanoForge递送技术平台，MTS-004完成III期临床）。此外，Isomorphic Labs（DeepMind旗下）2026年上半年完成约21亿美元B轮融资，成为上半年最大规模的AI制药融资事件。
三、细分赛道
细分领域
核心任务
代表性技术/平台
靶点发现
疾病靶点挖掘、老药新用
图神经网络、组学数据建模
分子生成与设计
先导化合物生成、分子结构优化
生成式分子模型
制剂与递送
纳米递送系统、剂型优化
剂泰NanoForge平台
晶型预测
药物晶体结构预测
晶泰晶体预测技术
临床试验优化
受试者筛选、方案设计、终点预测
真实世界数据建模
蛋白结构与相互作用
蛋白折叠预测、结合位点分析
AlphaFold系列、Isomorphic
四、头部企业（AI原生新锐vs 传统药企转型）
（一）AI 原生创新企业
企业
成立/上市情况
关键运营数据（公开）
业务定位
晶泰科技（02228.HK）
2024年6月上市（18C首股）
2025年营收8.03亿元（同比+201.2%），首度盈利
AI制药及晶型预测
英矽智能
2025年12月港交所挂牌
募资近23亿港元；累计BD近75亿美元
AI创新药（Rentosertib）
剂泰科技
2026年5月港交所上市
MTS-004完成III期临床
AI递送与制剂
Isomorphic Labs
DeepMind孵化企业
2026年上半年约21亿美元B轮融资
蛋白结构与药物设计
华深智药
AI原生企业
累计融资约7.87亿美元
AI生物计算
（二）行业巨头转型/ 传统药企 AI 化
传统大型药企通过自建AI平台或对外合作研发切入赛道，将人工智能嵌入既有研发管线；CRO企业同样引入AI技术以优化临床试验设计与受试者招募流程。其优势体现在丰富的临床资源与注册申报经验，短板则在于算法开发与数据工程能力，多通过与AI原生企业的BD合作弥补不足。
五、融资情况
2026年上半年全球医疗健康领域融资规模约320亿美元（同比增长16%），生物医药板块以390笔交易、184亿美元（占比57.5%）成为最大融资领域；人工智能赛道以228起、约80亿美元登顶热门关键词榜首。AI制药领域单笔大额融资表现突出：华深智药获约7.87亿美元融资、Isomorphic完成约21亿美元B轮融资。资本更倾向于流向具备临床候选物且BD合作已获验证的企业主体。
六、法律法规与监管
AI制药产品最终以"药品"身份接受NMPA/CDE及FDA/EMA监管，AI仅作为研发辅助手段。关键合规要点包括：
· 数据完整性与验证：FDA/EMA于2026年1月联合发布AI用于药品研发的GxP十项原则，着重强调数据完整性、模型验证与可审计性；
· 训练及使用数据合规：涉及人类遗传资源（含基因与基因组数据）的，须遵循科技部令第21号相关规定，数据出境须事先报告并接受安全审查；
· 临床试验合规：AI优化的临床试验方案须符合GCP规范，患者数据与隐私保护须遵循PIPL及GDPR要求；
· 知识产权：AI生成的分子与化合物的专利适格性及权属归属须提前进行战略布局。
七、与传统药物研发的区分及可替代性
区分要点：传统药物研发依赖高通量实验与专家经验积累，研发周期长、投入成本高；AI研发以计算与数据驱动为核心，显著提速并降低成本。可替代性方面：靶点发现、分子生成、老药新用等"前端"环节可被AI大幅提效（中等至高替代性）；但临床前验证、临床试验、监管审批及最终责任承担仍须依赖人工与机构完成（低替代性或受限）。AI定位为"研发加速引擎"而非"审批替代方案"。
八、优劣分析
核心优势：缩短研发周期、降低试错成本、拓展化学与靶点探索空间、赋能老药新用。主要劣势：训练数据质量参差及潜在偏倚、模型可解释性不足、临床转化不确定性较高、"AI赋能"叙事易过度包装、监管层面对数据完整性要求严苛。
九、风险图谱
风险类别
典型表现
风险等级
应对策略
数据与HGR风险
基因数据违规出境、数据完整性不足
高
HGR审批、数据治理体系
监管验证风险
模型未充分验证、GxP合规缺失
高
遵循FDA/EMA GxP十项原则
临床转化风险
AI候选物临床试验失败
高
审慎立项、组合管线策略
知识产权风险
AI分子专利适格性争议
中至高
前瞻性专利布局
叙事与估值风险
"AI制药"概念泡沫、过度承诺
中
以临床数据与BD证据说话
十、可持续合规发展建议
1. 数据合规：构建研发数据治理与HGR出境审批流程，保障数据完整性；
2. 模型验证：依据FDA/EMA GxP十项原则开展模型验证、留痕记录与可审计性建设；
3. 临床锚定：以真实临床候选物与BD合作（如英矽智能近75亿美元BD规模）佐证价值，避免纯算法叙事；
4. 知识产权：前瞻性布局AI生成分子的专利申请与权属分配策略；
5. 生态协作：AI原生企业与传统药企/CRO形成互补，弥补临床资源与注册申报短板；
6. 国际合规：跨境研发数据须遵循属地法规，统筹规划数据本地化与跨境审批。
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说明：本分报告中的事实数据来源于公开行业研究、企业财报及公告、监管与立法文件以及权威媒体报道，关键节点均经检索核验。