礼来基因编辑疗法展现强劲疗效：单次给药可令坏胆固醇降低62%
这家医药巨头公布了其在研基因编辑疗法VERVE-102的1b期临床试验的积极结果。通过单次碱基编辑操作，患者体内低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）最高降幅达62%，PCSK9蛋白水平下降88%，且治疗效果在随访期间保持稳定。更值得关注的是，研究期间未发现与治疗相关的严重不良事件。该公司宣布将于今年内启动2期临床试验。若后续研究顺利推进，该疗法有望为家族性高胆固醇血症等患者提供“一针长效”的突破性治疗方案。
这家医药巨头公布了其在研基因编辑疗法VERVE-102的1b期临床试验的积极结果。通过单次碱基编辑操作，患者体内低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）最高降幅达62%，PCSK9蛋白水平下降88%，且治疗效果在随访期间保持稳定。更值得关注的是，研究期间未发现与治疗相关的严重不良事件。该公司宣布将于今年内启动2期临床试验。若后续研究顺利推进，该疗法有望为家族性高胆固醇血症等患者提供“一针长效”的突破性治疗方案。