AI将怎样重塑医药研发

2026年2月3日，由大湾区人工智能应用研究院和中国科学技术大学北京校友会共同举办的“AI将怎样重塑医药研发”2026人工智能应用前沿研讨会在北京顺利召开。会议邀请了人工智能和生物医药领域的知名专家、学者及产业人士，共同讨论AI技术将如何改写药物研发的未来图景。

分子之心创始人、国际计算生物学会（ISCB）会士、蛋白质结构与AI计算生物学领域著名学者许锦波教授，以及英矽智能联合CEO兼首席科学官任峰博士分别带来了主题演讲。许锦波教授围绕“生成式AI重构大分子药物设计”展开分享，提出AI真正具有颠覆意义的地方在于蛋白质设计，而不只是结构预测，并介绍了AI在长效抗体与蛋白疫苗设计等前沿方向上的实践案例。任峰博士则以“从生成式人工智能到临床：人工智能驱动的端到端药物发现与开发”为主题，阐述了AI如何显著压缩新药研发周期、减少研发投入，并结合英矽智能的案例展示了AI制药从实验研究迈向临床验证的完整路径。

随后，大湾区人工智能应用研究院理事、特聘专家刘劲主持了圆桌讨论。三位嘉宾围绕AI制药的商业模式、中美竞争态势以及未来发展机遇等问题展开了深入探讨，为现场听众带来了多层次、多角度的行业观察。

《生成式AI重构大分子药物设计

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为什么AI可以为生物学赋能？

AI与生物学融合主要源于两方面核心动力。其一，现代测序技术能够产出海量高通量生物数据，而AI正擅长从大规模数据中提炼规律。其二，地球上的生物彼此之间存在内在的进化联系——不同物种并不是孤立存在，而是在演化过程中彼此关联。正因如此，AI能够通过数据分析学习分子之间，甚至细胞层面的进化关联性。

许锦波教授结合行业数据表示，过去十年大分子药物市场始终保持高速扩张，已经成为创新药研发的重要核心赛道之一。借助AI蛋白质设计技术，研究人员能够在计算空间中高效探索自然进化难以覆盖的蛋白质序列与结构组合，这为大分子药物研发打开了全新空间。AI蛋白设计的关键价值就在于，它可以跨越自然进化所需的漫长时间，在计算环境中探索自然界尚未到达的蛋白质空间。

许锦波教授，分子之心创始人、国际计算生物学会（ISCB）会士、蛋白质结构与AI计算生物学领域著名学者

AI带来的颠覆式变化

许锦波教授强调，与结构预测相比，AI在蛋白质“设计”层面的意义更具革命性，因为设计直接影响创新分子的产生效率与成功概率。对于自然界中已经存在的蛋白质，研究者总能通过实验解析其结构——只是需要投入更多时间和经费；但在新蛋白设计中，候选分子数量近乎无限，不可能逐一通过湿实验加以验证。

蛋白质设计面临的根本难题在于搜索空间极其庞大。以一个仅包含100个氨基酸的蛋白质为例，由于每个位点都有20种氨基酸可选，其潜在序列组合高达20的100次方。同时，药物级蛋白设计通常还要同时满足多重约束——如亲和力、成药性和安全性等多个目标必须兼顾。

在AI技术支持下，研究者可以在计算机中快速完成结构预测与功能预测——过去在实验室设计一个蛋白质往往要耗费数年时间，而且只能处理较为简单的分子；如今借助AI，能够在很短时间内生成并筛选大量具有正确折叠潜力的蛋白候选序列，而且分子复杂度也能显著提高，达到数百个氨基酸的规模。

蛋白设计的现实应用场景

许锦波教授介绍了AI蛋白设计的两个代表性案例。其一是延长抗体半衰期：针对慢性病患者需要频繁给药的问题，分子之心团队利用AI设计了pH敏感型抗体——在酸性环境下亲和力显著下降，而在中性环境中仍保持较高亲和力。借助这种设计，抗体半衰期得到明显延长，具备降低给药频次的潜力。团队筛选出的候选分子在中性和酸性条件下的亲和力差异达到60倍，这是传统筛选方法经过长时间也很难实现的。其二是蛋白疫苗设计：在疫苗抗原设计中，研究者通常希望蛋白维持结合前构象。传统方式多通过引入二硫键稳定构象，但这一方法已受到专利保护。分子之心团队则采用AI改造蛋白序列，并在动物模型中获得了良好的免疫原性结果。

为了支撑这些创新场景，分子之心正在打造一套融合算法、数据和协同研发能力的AI大分子设计平台MoleculeOS。平台整体分为四层：底层为基础数据与大模型；能力层包括结构预测、功能预测、蛋白生成等多类算法；通用层提供面向抗体、酶等方向的技术平台；最上层则是高附加值专有技术平台，如长效双抗设计、药物精准递送、蛋白耐极端环境设计等。平台支持自然语言交互，用户可以通过对话形式布置任务，同时也支持团队实时协同和数据同步，从而大幅提高研发效率。

许锦波教授总结认为，下一代药物研发有望从传统的试错模式，转向以计算与生成式AI为核心驱动的理性设计模式，最终显著提升创新药研发的成功率。

《从算法到临床：生成式AI驱动的端到端药物研发》

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传统药物研发的三大难题

任峰博士在开场时指出，传统药物研发正面临效率不断下滑的挑战。平均一款新药上市通常需要12至15年的研发周期，投入超过20亿美元，而从靶点到临床获批的整体成功率不足5%，也就是说95%的项目最终会失败。

任峰博士基于14年传统药物研发经验，总结出导致低效率的三个关键瓶颈：第一，生物学层面的靶点发现——主要依赖人的知识储备和经验判断，难以系统且高效地找到与疾病高度相关并且可靠的创新靶点；第二，化学层面的分子设计——难以为每个项目设计出成药性优、活性强且毒性低的分子；第三，临床试验层面——难以制定最优方案并精准找到最合适的患者人群。目前，大多数AI制药公司都在围绕这三大问题展开布局。

任峰博士，英矽智能联合CEO兼首席科学官

英矽智能的AI平台布局

针对上述三大瓶颈，英矽智能搭建了三个核心AI平台。

第一个是Biology42，整合了超过1000万组多组学数据以及大量文献和专利信息，借助20多种AI与生物信息学算法帮助识别与疾病相关的靶点。以克罗恩病为例，传统方法往往需要查阅大量文献，而在PandaOmics中输入疾病名称后，系统就能自动分析患者与健康人之间的多组学差异，并进一步开展综合荟萃分析以识别潜在靶点，显著提升研究效率。

第二个是Chemistry42，内置40多种生成式AI模型，能够依据靶点蛋白结构从零起步设计小分子药物。系统学习了大量蛋白—小分子共晶结构，因此当给定一个新的结合口袋时，就可以设计出与其匹配的候选分子。

第三个是面向临床试验的精准医疗平台Medicine42-Science42-数据仓库一体化体系。

AI制药的临床验证：从靶点发现到临床二期突破

任峰博士通过一个First-in-Class项目完整展示了AI赋能制药的全流程价值。特发性肺纤维化是一种罕见疾病，全球影响70多万患者，被称为“不叫癌症的癌症”——患者确诊后的平均生存期仅为3至5年，用力肺活量每年约下降6.8%。目前已有两款上市十年的药物，但只能延缓病情进展，而且约40%的患者因难以耐受副作用而无法持续用药。

在靶点发现阶段，AI平台通过比较纤维化患者与健康人群的多组学数据差异，识别出全新靶点TNIK，并进一步通过湿实验验证其与纤维化信号通路相关。在分子设计阶段，由于这是First-in-Class项目，没有现成化学结构可以借鉴。生成式AI围绕TNIK的结合口袋从零开始设计候选分子，最终总共只合成了78个分子便确定了临床候选化合物。整个过程从发现靶点到锁定临床前候选化合物，仅耗时18个月、花费260万美元，而传统方法完成First-in-Class项目平均需要4.5年和数千万美元。

临床二期结果令人鼓舞。当前大多数药物只能延缓肺功能下降：安慰剂组一年通常下降约200至420毫升，用药组下降95至235毫升。而该项目在为期三个月的实验中，安慰剂组肺功能下降62.3毫升，用药组反而提升了98.4毫升——这意味着肺功能可能实现逆转。更关键的是，数据呈现出明确的剂量相关性：剂量越高，改善幅度越明显。由于结果突出，该项目已获准直接进入临床3期。从2019年立项到2024年完成临床2A期试验，整个过程只用了5年。

AI制药的未来竞争：从算法走向数据

任峰博士表示，未来AI制药的竞争重点将由算法转向数据。当前各家公司在算法层面的差距正在逐步缩小，谁掌握独特且高质量的数据，谁就更有机会在竞争中占据优势。

为了打通干湿实验闭环，英矽智能也在推进全自动化实验室建设——借助机器人自动完成组织样本处理、细胞培养、化合物管理、高通量筛选、高内涵成像、高通量测序等流程，相关数据再自动上传至AI平台进行分析和模型迭代。这种闭环模式有望为药物研发带来颠覆性的效率提升。

“AI将怎样重塑医药研发”

圆桌讨论重点

圆桌讨论环节以“AI将怎样重塑医药研发”为主题，由大湾区人工智能应用研究院理事、特聘专家刘劲教授主持。分子之心创始人许锦波教授与英矽智能联合CEO兼首席科学官任峰博士参与讨论，围绕AI制药的商业模式、技术前沿以及中美竞争格局等话题进行了深入交流。

AI制药的商业模式

刘劲教授：AI制药当前主要有哪些商业模式？从实际情况来看，哪一种模式的性价比更高？

任峰博士：目前AI制药大致有四类商业模式。第一类是软件销售，以薛定谔为代表，其软件在制药行业已有很高的市场渗透率，主要通过订阅或授权方式实现收入。第二类是自研管线，即公司利用AI自主推进项目直至临床，Relay Therapeutics就是较为典型的代表。第三类是战略合作和授权，承接大型药企的研发服务，通过首付款、里程碑付款和销售分成获得收入