AI如何重塑药物研发：对话 iAmbic Therapeutics CEO Tom Miller

在生物医药行业，研发一款新药从构思到临床应用往往耗时10至15年。而如今，人工智能正试图打破这一常规。

本期访谈中，iAmbic Therapeutics联合创始人兼CEO Tom Miller分享了他们如何利用AI加速药物研发，以及这项技术究竟带来了哪些改变。

1

嘉宾介绍

1

Tom Miller是 iAmbic Therapeutics 的联合创始人兼首席执行官，此前曾任加州理工学院化学教授，长期致力于计算化学与分子设计研究。

iAmbic Therapeutics 是一家专注于AI驱动药物研发的生物科技公司，致力于利用多模态AI技术设计新型分子，加速创新药从发现到临床的转化，重点解决肿瘤等重大疾病领域的未满足医疗需求。

01

AI如何设计一款新药？

主持人：很多人听说过AI用于药物研发，但它具体是如何设计分子的？

Tom Miller：在药物研发中，AI可以这样理解：首先潜在的药物分子数量是极其庞大的。可以把它想象成一个无限大的备选库，科学家的任务就是在这个库里找到少数真正有用、可以治病的分子，这其实是一个筛选和搜索的问题。

传统方法会依赖经验、试验和逐步优化，而AI的作用，是帮助我们更高效地在这个巨大空间里做出判断和选择。

AI会根据已有的数据和规律，去预测哪些分子更有可能成为有效、安全的药物，我们再把研究重点放在这些更有希望的候选上。

02

AI药物真的有效吗？

主持人：AI设计的药物如何证明在现实中有效？

Tom Miller：不能仅仅因为是人工智能设计的就认为它一定会比其他方式设计的药物更好，最终还是要做出来、测出来、验证出来。AI不会保证成功，它只是帮助我们提高成功概率，关键是把AI和药物研发经验结合起来。在 iAmbic，我们不仅有AI专家，还有经验丰富的人工智能药物发现专家，他们帮助我们真正连接这些点，为患者提供更好的药物。

03

蛋白与药物相互作用

主持人：当人们一提到大规模人工智能药物研发时，往往会想到像AlphaFold，它们能预测蛋白质结构。那为什么不能直接用这个套用到人体上？同时蛋白质结构预测为什么会非常重要？

Tom Miller：实际上，在整个研发流程中，有太多其他环节需要考虑，单单是AF是完全不够的。而预测结构之所以很重要，是因为蛋白质和药物分子的三维结构决定了它们如何结合，这是药效的基础。

我们自己的平台，比如Neuroplexer可以预测分子与蛋白的三维相互作用，Enchant可以预测其他关键性质，我们不是只看一个维度，而是同时预测数十种关键属性。

要想设计一种成功的临床药，必须同时满足多个条件，能精准命中目标蛋白、避免“脱靶”带来的毒性、能进入身体正确的部位、在体内代谢稳定以及具有良好的暴露量等等，iAmbic的做法是用AI同时优化这些因素，针对从概念到临床的整个路径进行设计，提高成功率。

04

AI的真正价值

主持人：AI如何将这个时间线从10-15年缩短到可能只有几年？

Tom Miller：行业平均从项目启动到进入临床大约需要6年，但我们首个项目只用了2年，另外两个项目也正以同样的速度推进，即将进入临床。

但比进入临床更重要的是在临床中取得成功，我们的项目不仅推进速度快，更能在权威的国际肿瘤学会议上公布数据，证明我们研发的药物正在切实地改善患者的病情。

05

AI平台通用性

主持人：是否可以谈一下刚刚提到的另外两个即将进入临床试验的项目？

Tom Miller：除了我们已经在临床中的HER2项目，我们还有一个选择性CDK2/4抑制剂，以及一个KIF-18A抑制剂，这三个项目都主要集中在肿瘤领域，覆盖乳腺癌、肺癌、胃癌、卵巢癌等等。

我们的AI平台本身是通用的，并不限于肿瘤，无论是在内部还是通过合作，我们都在其他治疗领域和许多不同的蛋白质靶点类别中开展工作。

06

AI与数据质量的相关性

主持人：AI只和数据质量有关吗？

Tom Miller：部分正确，但不完整。我们使用多模态数据，包括结构、生物、化学、物理等，可是只靠外部公开数据是不够的。在我们的总部，每周都要设计、合成并测试数百到数千种化合物，以支持我们的项目，用新数据不断迭代模型，持续推动药物项目成功。

主持人：如何在AI制药中平衡生物学复杂性与药物设计的精准度？

Tom Miller：这个问题可以归结为需要做出几个不同的选择。首先是靶点的选择，然后是设计这些特定靶点的分子。Iambic 对这两个方面都进行了深入的思考，

在靶点选择上，我们综合考量商业开发、临床需求以及竞争格局，确保我们瞄准的是最具潜力的靶点。此外，利用我们的AI平台设计出高选择性、高纯度的精准分子，来解决这些靶点问题，确保获得成功的临床候选药物。

07

AI会代替科学家吗？

主持人：人工智能究竟如何改变研究人员的角色呢？

Tom Miller：我们从来没有把AI当作代替药物发现领域研究人员的工具。药物研发本身是很复杂的，单纯依靠专家的个人能力往往不够，我们会给科研工作者提供AI工具，帮助他们优化决策，也就是说我们利用AI来增强Iambic团队现有的专业能力。