AI药物融合制剂新进展：英矽智能Rentosertib吸入制剂获临床IND批件

在GENESIS-IPF研究中，Rentosertib口服疗法已取得IIa期的正向结果，呈现出较好的耐受性、较为理想的药代动力学表现，并出现剂量依赖性的疗效趋势。基于此，Rentosertib吸入制剂同样获得CDE的IND批准，后续将进入临床研究阶段。

Rentosertib雾化吸入制剂的开发目标，是将药物直接输送至肺部。通过这种方式，有望在更低剂量下实现更快起效，并提升局部生物利用度，同时减少全身暴露，降低相关不良反应。

作为英矽智能AI驱动研发管线中的第13个获得IND批准的项目，Rentosertib雾化吸入制剂进一步展示了Pharma.AI平台所支撑的创新分子，从临床前推进到临床验证的可复制与可扩展能力。

由生成式人工智能驱动的生物医药公司英矽智能（Insilico Medicine，03696.HK）日前披露：其自研的全球首个由AI识别靶点并完成分子设计的创新药Rentosertib（ISM001-055）雾化吸入制剂，已获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的IND批准，接下来将启动临床阶段研究。与此同时，这也是AI驱动研发管线中第13个获得IND批准的项目，进一步凸显Pharma.AI平台在从临床前走向临床验证方面的规模化潜力。

本次IND批准将支持一项即将开展的I期临床研究，用于考察Rentosertib雾化吸入制剂的安全性、耐受性以及药代动力学（PK）特征。研究由两部分构成：第一部分为在健康受试者中实施的随机、双盲、安慰剂对照研究，设置单次递增给药（SAD）与多次递增给药（MAD）队列；第二部分为在特发性肺纤维化（IPF）患者中的非随机、开放标签评估。预计累计入组约80名受试者。

英矽智能联合首席执行官兼首席科学官任峰博士表示：“我们非常高兴Rentosertib雾化吸入制剂的IND申请获得CDE批准。此前开展的临床研究中，Rentosertib口服制剂表现出良好的耐受性、药代动力学特征，并观察到剂量依赖性的疗效信号，这进一步增强了我们对其机制理解与临床潜力的信心。我们期待Rentosertib雾化吸入制剂在健康人群与患者人群中继续获得积极的临床结果。吸入制剂的设计旨在实现肺部靶向递送，以在更低剂量下争取更高的肺部暴露与更快的起效，同时降低全身暴露并进一步优化获益风险比。与之并行，我们仍在按计划推进Rentosertib口服制剂的临床开发，预计今年下半年启动III期临床试验。”

吸入给药属于创新且相对复杂的给药路径，需将药物与给药器械进行协同设计，因此也面临较高的技术门槛。吸入制剂被认为是多种慢性呼吸系统疾病较为有效的给药手段之一：借助特定装置，使药物以蒸汽或气溶胶形式进入呼吸道，随后直接作用于靶器官。其优势包括起效更快、生物利用度更高、起效所需剂量更低、副作用更少，同时具备无创与更强靶向性。

英矽智能研发的临床前候选吸入制剂，旨在让Rentosertib更直接地作用于肺部，从而减少所需药物用量，进一步降低潜在副作用，并在病灶区域形成快速且有效的治疗效应。临床前研究显示，该雾化吸入制剂实现了较高的肺部暴露与较低的全身暴露；在动物模型中亦观察到抗纤维化与抗炎疗效。此外，Rentosertib雾化吸入制剂还呈现出较理想的药代动力学与安全性表现，并具备良好的稳定性。

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英矽智能创始人兼首席执行官Alex Zhavoronkov博士表示：“本次Rentosertib雾化吸入制剂获得CDE临床批件，再次证明英矽智能以自有AI技术驱动所构建的可持续、可规模化、可复现的药物研发创新体系。该体系不仅能高效覆盖从靶点发现到临床开发的全流程，还能够突破制剂形式与地域限制。当前，我们已成功提名30款临床前候选化合物（PCC），其中最新一款诞生于此前从未出现过创新药研发的阿联酋。同时，公司已启动3项II期临床试验，已有13个项目获得IND批件，研究方向涵盖纤维化、肿瘤、免疫以及中枢神经系统等多个领域。”

英矽智能已与礼来、衡泰生物、齐鲁制药、康哲药业、太景、ASKA制药、元羿生物、复星医药、赛诺菲等多家国际领先企业开展AI驱动药物发现合作，并在多个合作中取得关键研发节点。通过将先进生成式AI与自动化技术进行深度融合，英矽智能在实际落地中显著提升了早期新药研发效率，为人工智能驱动的药物发现提供了标杆参考。相较于传统早期药物研发常需约4.5年的周期，英矽智能在2021至2024年间已提名20余款临床前候选化合物；从立项到提名PCC的平均耗时为12至18个月；各项目的合成与测试大约涉及60至200个分子。

关于IPF

特发性肺纤维化是一种慢性且进行性的肺纤维化疾病，主要表现为肺功能逐步下降，并且具有不可逆特点。IPF影响全球约500万人群，预后相对不佳，中位生存期仅约3至4年。目前常用治疗方案包括抗纤维化药物等，能够延缓疾病进展，但仍难以停止或逆转病程。因此，社会与临床仍迫切需要更有效的治疗策略，以改善疾病结局。

关于Rentosertib

Rentosertib（ISM001-055）是一种潜在全球首创的小分子抑制剂，由英矽智能自有的生成式人工智能平台Pharma.AI赋能发现与开发。2023年2月，Rentosertib获得FDA授予的用于治疗IPF的孤儿药资格认定。2025年5月，Rentosertib经CDE公示被纳入用于治疗IPF的突破性治疗品种名单。

Rentosertib的早期药物发现与开发历时仅18个月，完成合成与测试的分子数量不足80个。在AI赋能的靶点识别与分子设计支持下，其早期发现阶段的推进速度明显快于传统研发路径。该AI驱动流程于2024年3月发表在Nature Biotechnology上。更为重要的是，Rentosertib在GENSIS-IPF IIa期临床试验中获得阳性结果，实现了全球首个AI驱动药物发现疗效的概念验证，相关研究结果于2025年6月发表于Nature Medicine。

关于英矽智能

英矽智能是一家面向全球的先锋生物科技公司，致力于将人工智能与自动化技术进行整合，以加速药物发现并推动生命科学领域的创新，帮助人类实现更长久、更健康的生活。2025年12月30日，公司已在香港联交所主板挂牌上市，股票代码为03696.HK。

依托自主研发的Pharma.AI平台以及先进的自动化生物学实验室，英矽智能正为纤维化、肿瘤学、免疫学、疼痛、肥胖与代谢紊乱等尚未满足的疾病领域提供创新药物解决方案。同时，公司持续将Pharma.AI应用拓展至多元方向，如先进材料、农业、营养产品及兽医药物等。更多信息可访问网站www.insilico.com