AI制药：资本热潮下的技术挑战与未来走向

步入2026年，人工智能在制药领域的应用呈现出愈发迅猛的态势。

三月中旬，罗氏公司宣布进一步扩建其全球人工智能基础设施，成功在美国和欧洲部署了2176个高性能GPU；同期，礼来公司正式启用其医药人工智能工厂LillyPod，并与英伟达达成协议，将在未来五年内斥资超过10亿美元，共同建立人工智能联合创新实验室。

两家大型跨国公司所合作的英伟达BioNeMo平台，采用了“实验室内循环”（Lab in the Loop）的模式，旨在构建数字实验室并探索个性化模型的应用。这与前几年AI工具的外包和零散应用方式截然不同，一旦该模式能够大规模推广，将有望发展成为一种贯穿始终的系统，并与实际的湿实验形成可验证的闭环。

众多人工智能领域的领军企业也正积极进军这一赛道。4月16日，OpenAI发布了GPT-Rosalind，这是一款专为药物发现和转化医学设计的推理模型。首批合作客户包括安进、莫德纳以及艾伦研究所等知名机构。

伴随着大型跨国公司的大举进入，投资界也掀起了投资热潮。

去年年末上市的英矽智能，在引发市场热烈认购后，其发展势头依然强劲，即使在创新药股价普遍低迷的背景下，近期仍不断创下新高。在融资方面，华森制药的海外AI制药平台Earendil Labs在三月末完成了高达7.87亿美元的融资；AI医疗企业深度智耀在今年短短三个月内累计融资额已达1.5亿美元。无论是融资规模还是融资速度，获得人工智能加持的医药企业都已远远领先于传统的创新药企业。

然而，与此同时，在行业不为外界所广泛关注的角落，一些潜在的问题也逐渐浮现。

其中不乏一些长期存在的老问题，例如人工智能在药物研发流程中能够提升效率的环节所占比例偏小、作用有限；制药行业固有的数据壁垒难以打破；人工智能训练的逻辑与生物科学的逻辑存在脱节，双方沟通困难；

同时，随着投资驱动的AI制药公司数量的激增，行业内鱼龙混杂的现象比两年前更为严峻。在人工智能技术的“滤镜”逐渐褪色的今天，许多药企在寻找AI制药合作伙伴时的要求，已从“发现并验证革命性靶点”降级为“可靠即可”。

一位曾在AI制药公司任职的人士透露，大多数处于融资阶段的公司所展示的成功案例，基本都集中在“已有医学证据支持的靶点”上，这类靶点本身就更容易开发出有效的药物。“有些公司会利用研究机构的数据，向那些不了解内情的投资者宣称AI制药至少能将成功率提升两倍。这些数据或许真实，但往往是在进行了严格筛选之后才得出的结果。”

另一位行业从业者指出，一些AI制药公司的宣传资料中会列出大量的候选分子，但其中大部分“缺乏挑战性，也不够吸引人”。当她在相关会议上询问AI制药企业是否能够研发KRAS、多肽、跨膜蛋白GPCR等机制复杂的药物时，得到的往往是“我们回头再研究一下”这类缺乏信心的回应。

当资本的召唤声在前，公司的本能反应是奋勇向前。但他们是否真的做好了充分的准备？

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AI模型的局限性

“如果AI的能力仅限于人类肉眼可见的层面，那将是极其受限的。”她表示。

但上述曾在AI制药公司工作过的人士认为，导致这一现象的根本原因在于模型的单一性。“目前许多AI模型只能计算分子在静态结构下的状态，而未能纳入细胞层面的动态变化等容易被忽视的因素。”他还补充道，在预测结构亲和力方面，更精确的模型应能融合物理方法，即依据分子动力学等科学原理进行更接近“真实机制”的模拟和计算。

同济大学生命科学与技术学院教授刘琦在一次行业论坛上以新冠药物Paxlovid为例，指出其研发的关键在于基于常微分方程的PKPD数学模型分析，而非深度学习的“黑箱”模型——这从侧面证明了能够提供生物学追溯路径的模型在制药过程中的重要价值。

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成本的制约

然而，将这种新型模型纳入现有框架并非易事，这相当于对当前生成模型的操作模式，即“喂数据、训练系统”构成了挑战。同时，算法团队需要吸纳更高比例的具备生物学和药化学背景的人才。

出于成本考虑，大多数初创公司难以支持进行如此大规模的改进。除了研发新模型所需的天价支出外，还需要考虑到：单一模型在规模化和速度上具有优势，而多维度模型系统不仅在算力消耗上更大，而且做出判断和决策所需的时间也更长。例如，采用物理方法，模型通常需要数周才能模拟一次相互作用。

上述从业者提到，她接触过的许多国内AI制药公司，其模型主要依赖于Alphafold这一开源模型。尽管不少大型企业也在使用，但它们自身拥有的模型组合远比初创企业丰富。在上述论坛中，南佛罗里达大学教授许东也指出，以AlphaFold为代表的模型，基于进化中的负选择机制能够很好地预测常见蛋白，但在面对BCR/抗体等处于主动进化边缘的案例时，效果则大打折扣。

“我们目前接触的AI制药公司，在预测蛋白折叠方面大致准确。也就是说，给定一个氨基酸序列，分析其如何折叠、形成何种厚度，这方面是可以实现的，也能为科学家节省大量时间。但是，两个蛋白之间的相互作用，尤其是抗体与抗原之间的互动，AI的预测精度并不高。”

这意味着：国内企业因成本限制而广泛采用的Alphafold，在面对不稳定、高自由度的系统时，往往会失效。上述AI制药员工表示，他了解的国内大多数企业，都是在Alphafold2和3的基础上进行优化，“真正自主研发引擎或使用付费产品（非开源）的，不足十分之一”。

然而，免费的午餐即将结束。被业内誉为“Alphafold4”的IsoDDe已经问世，根据《自然》杂志的报道，其在抗体-抗原结合预测方面的准确度是Alphafold3的2.3倍。其主要优势在于能够模拟CDR-H3环，这是抗体结构中最具多样性的部分。更重要的是，这款模型将不再是开源的。

因此，AI制药公司将不得不面临在成本与技术实力之间做出选择，而预算的多少将成为公司间竞争的关键筹码。当然，这也预示着未来：即使技术实力存在不足，AI制药企业也必须咬紧牙关，将融资提上日程。

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大型跨国公司的选择：盲目还是理性？

尽管AI制药在技术实力上面临诸多限制，但这并未减弱各大跨国公司投入的热情。

除了开头提到的罗氏和礼来，2026年还有许多大型跨国公司在AI制药领域进行了巨额投资：1月，阿斯利康收购Modella AI，将其整合进其生成式多模态生物大模型；2月，武田制药与Iambic Therapeutics达成一项超过17亿美元的AI抗癌新药合作协议，这是日本药企近十年来最大的一笔AI制药单项投资。

这些大型跨国公司愿意投入巨资，其原因在于它们拥有数量极其庞大的候选分子库，即使仅在临床前某个环节将筛选效率整体提升10%，也可能带来数十亿美元的价值。

跨国公司对AI制药的投入，也能在很大程度上规避当前面临的数据库不足的问题。由于临床试验中的负面结果很少被公司公开报道，AI在检索语料库时就缺乏这些关键数据供其学习。“只将成功案例喂给AI，会导致其预测成功率虚高的问题。”而在由大型跨国公司主导的定制化模型中，则有海量的失败数据可供开放式学习。

大型跨国公司能够坚定地选择AI制药，还有一个更重要的原因：即拥有充足的资金来构建完善的模型组合。上述从业者提到，目前大多数初创企业仅拥有1-2个核心模型。“尽管有些公司宣传其产品能够覆盖从靶点发现到进入合成阶段的全过程，但基本上要么是无法实现，要么就是做得非常粗糙。”在大型跨国公司看来，这类问题并不存在。

一些AI制药公司可能会根据不同环节选择不同的开源模型：例如，在结合预测方面使用Alphafold，在虚拟筛选方面使用Boltz-2。但这种拼接组合会导致系统的不一致性，也不利于标准化工作。在跨模型协作中，由于下游模型不对上游的输出数据负责，因此经常会出现“将错就错”或错误累积的情况。

正是基于以上原因，大多数大型跨国公司更倾向于选择一体化、定制化、有针对性的合作模式。目前被各大跨国公司追捧的“Lab in the Loop”理念，也是对上述问题的一种解决方案：通过实验数据的快速反馈来校正算法。过去，训练目标是提升局部模型组件的基准准确率；而未来，目标将更多地围绕着整体实验成功率来设计。

可以说，在未来：如果AI制药公司希望真正融入药物开发的 核心流程，几乎必须与大型跨国公司建立深度绑定关系。这不仅是因为大型跨国公司拥有足够的资金投入，还在于当大型跨国公司完成这一套系统闭环后，那些仅仅作为某一环节工具存在的AI模型将面临大规模淘汰。

换句话说，与大型跨国公司深度绑定，意味着完全融入这套一体化的循环系统。这也就意味着：企业必须提升自身的定制化能力。同时，建立自动化的湿实验快速测试能力，也是打动大型跨国公司的关键技术要点。