AI技术正式登陆中国创新药临床研究领域
2023年6月5日，国内资深CRO上市企业博济医药科技股份有限公司（股票代码：300404，以下简称"博济医药"）与深圳埃格林医药有限公司（以下简称"埃格林医药"）签署战略合作框架协议，双方遵循"资源共享、互惠互利"的原则，借助人工智能（AI）技术在临床试验环节开展深度合作，在多个疾病治疗领域协同推动创新药物的高效临床开发与商业化进程。通过优势整合，发挥各自专业团队专长，运用AI技术破解临床阶段制约药物研发效率和成本的关键难题，构建创新药临床研发服务的新标杆。
医药行业不仅关乎国家经济成长，更与民众健康紧密相连。当前创新药物研发面临的主要挑战是研发投入持续攀升，研发周期不断延长，然而一款新药的平均研发成功率尚不足10%。临床试验作为新药研发中耗时最长、资金消耗最大的环节，同时也是最容易遭遇挫折的阶段。随着AI技术在医药研发中的深入应用，各大跨国制药企业开始探索如何借助AI提升新药开发的效率和成功率，越来越多的临床研究实践进一步增强了创新药临床研究人员应用AI技术的决心。目前，欧美药品监管机构（FDA、EMA）也在与医药行业广泛探讨AI在医药研发中的广阔应用前景。2022年，FDA收到了180余份包含AI/机器学习内容和分析的IND/NDA申报材料，其中大多数分析应用于临床研究环节。
作为国内知名的全链条一站式服务CRO企业，历经20余年的深厚积累，博济医药已为医药企业提供了超过2000项临床前、临床及注册相关的CRO服务，临床研究始终是博济医药的核心业务板块之一，通过专业的临床研究服务已协助客户获得新药证书80余项、药品生产批文100多件。
埃格林医药是国内运用AI技术开展临床研究的先驱企业之一，同时也是一家"双轨运营"创新药企，即：公司既拥有自主的创新药研发管线，也对外提供AI赋能的临床研究服务。埃格林将"自有新药管线"的研究"严格聚焦"于眼科、血管疾病和自身免疫性疾病领域。而在其他医药临床研究领域则对外提供临床试验设计方案服务，涵盖适应症筛选、临床终点设定及受试者甄选等方面。通过运用自主研发的"妙悟"AI技术平台，使临床试验方案更加精准高效，从而提升临床试验的成功率。随着中国医药行业的快速发展，目前国内创新药企正从早期的跟随型新药研发（following）向全新靶点药物研究转型。而这类创新药无论是First in Class（FIC）还是First in Disease（FID），其临床试验都更具复杂性，失败的风险也相应更高。AI技术的应用将显著拓展临床设计专家对疾病、药物及开发策略的认知深度和广度，进而大幅提升临床研究的成功率。
"我认为人工智能有潜力彻底革新我们开展临床试验的方式，从发现潜在新药到追踪患者病情进展。人工智能可用于设计更加高效、更加精准的临床试验。例如，AI可用于筛选适合参与试验的患者，确定药物的最佳给药剂量和时间安排，并预判哪些患者最可能从治疗中获益。人工智能可用于监测患者在临床试验期间的病情变化，及时发现任何潜在的不良反应或安全隐患。这有助于提升新药的安全性和有效性。人工智能有望使临床试验更加高效、更加可靠、更加安全。这可能推动以更低成本、更快速度开发新药，同时为患者带来更理想的治疗效果。
埃格林始终致力于打造妙悟AI平台在临床研发领域的竞争优势，并在我们的自研管线中获得良好验证，我们的两条AI新分子管线已在美国顺利获批进入二期临床。非常高兴此次能与同样聚焦临床领域的博济医药达成战略合作，通过将'妙悟AI'平台独特的临床端算法与博济医药完善的临床试验服务体系及丰富的试验经验深度融合，有助于攻克药物临床阶段的技术难题，协助客户方提升临床开发效率和成功率，我们期待更多Me-Only药物通过这种强强联合的方式得以成功开发。"
临床研究作为新药开发的核心阶段，在候选药物的动物实验展现出良好安全性和有效性的前提下，应尽量规避因临床开发路径或临床研究方案设计不当等问题导致的失败。随着人工智能技术日趋成熟，现已成为提升临床试验效率、降低成本的潜在驱动力。欧美在临床阶段对AI的应用起步较早，主要聚焦于自然语言处理（NLP）应用、改进患者分层、优化临床试验操作流程三个方面。其中不乏成功案例，如美国企业Owkin成立于2016年，该公司运用联邦学习技术训练和开发机器学习模型，专门用于提升临床试验效率，已建立了高级模型目录，能够从影像、基因组学和临床数据中识别新型生物标志物。Owkin致力于筛选具有严重疾病进展特征的患者，这些患者可能对正在研发中的治疗方案反应最佳。目前该公司累计融资达2.54亿美元，投资方包括赛诺菲、Bpifrance和Mubadala等知名机构。另一家来自剑桥的企业GNS healthcare成立于2000年，该公司的技术基于各类复杂数据创建"虚拟患者"，即精确的疾病计算机模型。GNS专注于肿瘤学、免疫学、中枢神经系统和心脏代谢疾病领域，其技术能够支持更精准的患者分层，并确定哪些患者应接受一线或二线治疗。
虽然国内AI临床研究起步相对较晚，但呈现出后来居上的发展态势。埃格林医药作为临床阶段AI创新药企，在运用人工智能赋能医药研发的同时，充分发挥团队独特的临床研究经验和国际法规优势，构建了能在"高监管"环境下高效运行的AI药物研发平台，在业内率先提出从"适应症选择"出发的研发新理念，以终为始，有效提升创新药临床研发的效率和成功率。
"博济医药是国内最早上市的几家一站式药物研发CRO公司之一，临床研究历来是我们的主营业务和核心优势领域。公司拥有二十余年的临床研究历史，在中西医各治疗领域都积累了丰富经验并建立了广泛的客户合作基础。同时，博济医药也拥有卓越的临床设计和临床执行团队。时至今日，我们在临床服务领域的众多成功案例依然广受赞誉。
在创新候选药物不断涌现的当下，我们认识到仅应用现有临床研发思路是不够的。从传统临床试验角度设计的临床方案正呈现试验人群规模越来越大、试验周期越来越长的趋势。如何使临床试验做得更加精准、使试验成功率更高，这一目标加速了AI进入临床研究的进程。在过去的一年中，我们密切关注着AI在医药临床研究领域的进展，并一直期望在这一领域有所突破。
埃格林医药所开发的'妙悟'AI平台是开创性的工作，已在多个临床方案的设计中获得良好验证，并获得了FDA和EMA的认可和批准。在创新药开发周期长、费用高、市场竞争激烈的大环境下，临床研究的优秀医学团队与人工智能平台的深度融合，将为创新药临床研究开启一扇智慧之门。在肿瘤多适应症临床开发规划、高不确定性创新靶点的临床研发策略、失败率较高的适应症临床开发决策等方面，提供基于数据的创新思维方法和决策工具。将可能更加精准地发现最优适应症和优势目标人群，优化临床开发路径和试验方案设计，从而大幅增加创新药临床开发成功概率，加速临床开发进程。这一领域必将大有可为！"
埃格林医药和博济医药在产业资源互补性和技术协同性方面高度契合。此次与博济医药建立战略合作伙伴关系，标志着埃格林医药AI研发平台获得临床类CRO上市企业的认可，以及在临床端的大规模应用。结合博济医药的一站式临床试验资源与埃格林在临床端的AI技术优势，双方协同为全球制药巨头和中小型生物科技企业提供更安全、更高效、更高价值的解决方案，共同开启中国AI赋能临床研究的新纪元。
博济医药科技股份有限公司（股票代码：300404，以下简称"博济医药"）是一家为国内外医药企业提供药品、医疗器械研发与生产全流程"一站式"外包服务（CRO+CDMO）的新型高新技术企业。公司拥有12万平方米的现代化办公、实验和生产场所，目前拥有1300多名员工。博济医药服务内容包括：新药立项研究和活性筛选、药学研究（原料、制剂）、药物评价（药效学、毒理学）、小分子创新药一体化服务、临床研究、中美双报（注册服务）、CDMO生产（MAH落地）、技术成果转化等，涵盖新药研发各个阶段。
深圳埃格林医药有限公司是一家应用AI技术赋能的"双业态"国际化创新药企。公司在深圳和美国均设有办公机构和研发团队。作为一家拥有丰富临床经验和国际法规背景的AI生物医药企业，埃格林始终坚持以开发治疗"有迫切临床需求"的眼科、自身免疫和血管疾病药物为己任。在开发上述三类药物的同时，埃格林依托其自有的人工智能平台和各类数据，在其他治疗领域为国内外各类药企提供生物系统分析、临床表型分析、适应症选择、临床试验设计等高端定制服务，大幅提升了客户方的临床药物开发效率和成功率。