AI制药行业需要什么样的规则体系

行业洞察报告· 2026 年

过去十年间,人工智能已从药物研发流程的边缘角色,转变为核心驱动力。蛋白结构预测、生成式分子设计、抗体与环肽的全新设计、临床试验的患者分层与终点预测——这些曾依赖经验和反复实验验证的环节,现在越来越多地由算法模型预先提供假设。作为深耕AI驱动药物研发领域的企业,我们在抗体、GPCR靶点、环肽、PROTAC、药物-染料偶联物等多个研发管线的实践让我们确信:技术价值是真实存在的,但行业尚未为这种价值建立完整的规范体系。

一个缺乏规则约束的高速发展行业,迟早会因一两次代价惨重的失败而被迫建立规则。与其被动等待那一刻,不如由真正理解技术与药物双重逻辑的从业者,主动提出一套可执行、可被监管者与投资者共同接受的框架。本文正是基于我们多年跨国研发与合作的经历,提出我们认为AI制药行业当下最需要的几条准则。

制药业向来是监管最为严格的行业之一,而软件与人工智能行业则以快速迭代、容错试错为文化特征。当两者融合,真正的问题不是"要不要监管",而是现行的两套规则都无法完全适用。药品监管为湿实验和临床证据而设计,它无法回答"一个模型给出的分子假设可信度有多高";而通用AI治理框架关注偏见、隐私与透明度,却没有为"一个错误预测可能进入人体试验"这一后果设定足够的安全裕度。

我们在实际项目中反复遇到这种规则真空。以下三个特征,使AI制药区别于一般的AI应用,也使它必须有自己的专属规则:

一个推荐系统推错商品,后果在分钟级显现且可逆。一个AI模型推错一个先导化合物,后果可能在两三年后的临床阶段才暴露,届时已消耗数千万美元与大量患者参与的机会成本。错误的代价不仅巨大,而且与决策之间存在长达数年的时间差——这意味着行业不能依赖"事后纠错",必须依赖"事前规范"。

公开的化学与生物数据,系统性地偏向已被研究透彻的靶点、可成药的化学空间、以及特定人群的临床数据。一个在这种数据上训练的模型,会自信地在它"熟悉"的区域给出预测,而在罕见病靶点、新颖骨架、代表性不足的人群上悄然失准。在罕见病研究中,这一点尤为致命——而这恰恰是AI本应发挥最大价值的领域。

一个AI制药项目,往往横跨数据供应商、算法平台、CRO、临床团队、监管申报多个主体,且常常跨越国界。当一个由模型驱动的决策最终出了问题,"这是谁的责任"很容易在链条中被稀释为"不是任何单一方的责任"。规则的首要作用,就是把责任重新钉回到每一个环节。

以下七条规则,不是抽象的伦理宣言,而是我们认为可以写进企业内部SOP、写进合作协议、并最终被行业组织与监管机构采纳的可执行条款。它们按"一个AI预测从产生到进入临床"的生命周期排列。

AI在药物发现中的价值,常被简化为"在某个指标上做出突破",或"把分子库筛得更快、更大"。但真实世界里的药物从来不是任何单一指标的冠军——它是在活性、选择性、成药性、安全性、代谢稳定性、可合成性乃至成本等一组相互冲突的目标之间,求得的最优平衡。一个把亲和力推到极致、却在溶解度或毒性上失守的分子毫无价值;而单纯的高通量筛选,本质上只是在既有空间里做穷举,并不回答"如何同时满足多个彼此矛盾的约束"这一真正的难题。

因此我们主张:每一个项目在动用算力之前,都应先明确定义其目标产品特征(Target Product Profile, TPP),并据此把计算组织成一场针对性的多目标优化,而非对某个孤立指标的单点冲刺。TPP规定了这款药"最终要成为什么样"——给药途径、适应症、有效性与安全性的底线、相对竞品的差异化——它把抽象的"更好的分子"翻译成一组可计算、可权衡的具体约束。脱离TPP的计算,无论多么精巧,都可能在错误的方向上高效前进;而AI真正不可替代的价值,恰恰在于它能在这样一个高维、相互制约的目标空间里,完成人力难以穷尽的协同寻优。

任何用于药物发现关键决策的AI模型,都应附带一份标准化的"模型卡",如同药品的说明书。它至少应说明:训练数据的