AI制药祛魅：首批AI设计分子进入临床验证

摘要AI制药领域吹了五年“AI将重塑药物研发”，现在到了首批AI设计分子进入临床试验的验证时刻。Isomorphic Labs（DeepMind 旗下）的首批AI设计药物正步入I/II期临床。Recursion的管线内已有数个分子获临床数据。Insilico的AI发现药物亦处于临床阶段。但与此同时，过去两年上市的AI制药公司股价表现分化巨大——市场已从“AI概念”切换到“临床数据说了算”模式。AlphaFold解决了蛋白质结构预测，但从“知晓结构”到“研发出有效且安全的药物”之间横亘着九死一生的临床验证体系。本文拆：AI到底在药物发现里做了什么、首批临床数据怎么说、以及——为什么“AI设计的药”和“AI替代药厂”之间还差着至少两个周期的验证。

2026年，AI制药领域迎来了一个微妙的转折。

喜讯是：首批AI设计的分子确已入临床。Isomorphic Labs（DeepMind 旗下）拥有多个分子在I/II期推进。Recursion有几项分子拿到了临床数据。Insilico的AI发现药物也处于临床阶段。五年前声言的“AI将重塑药物研发”，已非空谈。

忧点在于：进临床不意味着有效。尤其在制药界——从I期到FDA获批的成功率约10%。首批AI分子的临床数据披露后，市场反应直白：股价与管线数据同步震荡，AI概念已难撑起估值。

一个行业从“为想象力估值”迈向“为数据估值”，即是祛魅之时。

先做事实核查。AI制药公司的业务与AlphaFold截然不同。

AlphaFold解决的是蛋白质结构预测——输入氨基酸序列，输出其3D结构。此问题的价值在于：掌握靶点结构有助于药物分子设计。但“知晓结构”与“研发出有效且安全的药物”之间，横亘着整套临床前及临床验证体系。

AI制药公司的作为更接近于：利用AI加速“寻得潜在有效分子”的进程。

传统药物发现：药企研发团队从数万候选分子中甄选，筛选数百个做体外测试，数十个做动物实验，五至十个进临床。全过程平均耗时4-6年，耗费数亿美元。

AI制药宣称能做的是：利用AI模型预测分子有效性及低毒性，从而将“筛选数万分子”压缩至“数百个”——大幅缩减发现阶段耗时。

Isomorphic Labs的方法更为激进：不仅筛选现有分子，还设计全新分子。DeepMind的蛋白质结构预测与生成式AI结合，理论上能比传统方式更快寻得“符合多重约束”的候选分子。

但这句的关键词是“理论上”——这句行话的真正检验尚未到来。

截至2026年中期，几家头部AI制药公司的临床管线情况大致如下：

Isomorphic Labs：与Eli Lilly及Novartis的合作项目中，多个分子处于临床前及早期临床阶段。具体数据尚未大规模公开——鉴于Isomorphic的商业合作背景，数据大概率将在未来12-18个月集中释放。

Recursion Pharmaceuticals（RXRX）：数条管线已有早期临床数据，包括与Bayer合作的肿瘤及纤维化项目。Recursion的特点是拥有海量表型数据——利用AI分析数亿个细胞图像以发现药物效应。此方法的优势是数据量大，劣势是“从细胞图像到人体疗效”的转化链路尚不明确。

Insilico Medicine：其AI发现的特发性肺纤维化药物已完成II期临床试验，数据公布后市场反馈“尚可但无惊艳之处”——能安全进入下一阶段，却未显现“颠覆性疗效”信号。这或可视为AI制药当前阶段的代表性结果。

Schrödinger/XtalPi/Exscientia：同时推进不同的AI驱动管线，整体规模及临床进度处于早期。

从股市反应看，已现分化。Recursion上市后经历大幅估值回调——市场已从“AI概念”切换至“管线价值”的定价模式。当一个行业从为想象力定价转为为管线定价，泡沫会迅速消散。

许多AI制药投资故事默认的前提是：“药物发现是瓶颈，加速发现即加速全流程。”

但这前提忽略了一个问题：药物失败的主因不在发现阶段——而在临床阶段。

历史上，进入I期临床的药物最终获批的成功率约10%。AI可优化“寻得分子的效率”——但无法根除“分子在人体内无效或毒性超标”这一根本风险。AI筛选出的分子最多将临床成功率从10%提升至15-20%——虽佳但离“颠覆”尚远。

一位在辉瑞任职十余年的研发人员，在为我查资料时回道：“我们最不缺的是候选分子。最缺的是‘在人体里有效的候选分子’。”

AI可助你从10,000个分子中甄选出100个更优分子。但它无法告知这100个分子中哪一个能在3期临床胜出。此不确定性是制药行业最核心的“数据天花板”——非AI之过，乃是生物学复杂性本身即如此之高。

写完上述分析，我须坦白：非是否定AI制药价值，而是否定“AI制药即将颠覆制药行业”这一叙事。

真正有价值的方向或更为具体：

AI+药物重定位。利用AI分析既有临床数据，挖掘已知药物在适应症之外的新用途。此路数据基础更实，风险更低，周期更短。

AI+临床试验优化。利用AI分析患者数据以优化试验设计——更精准的受试者招募、更优的对照组设计、更智能的终点决策。这些方向无需AI设计完美分子——仅需AI让试验更高效。

AI+多组学数据整合。整合基因组、蛋白组、代谢组、临床数据，用AI发掘高信息量的生物标志物。此乃Isomorphic Labs真正值得关注的领域——非仅“用AI设计分子”，而是“用AI重释疾病”。

AlphaFold将科学向前推进一大步。但距“一个AI设计、全程无人干预的药物获批上市”，仍有漫长路途。非AI之败——是制药行业本身的难度级此前被我低估了。