美国首款口服降胆固醇新药获批 颠覆传统注射疗法

美国食品药品管理局（FDA）于美东时间7月16日正式批准了默沙东公司研发的口服降胆固醇新药Lipfendra（通用名：enlicitide）。作为全球首个获批的口服PCSK9抑制剂，该药彻底改变了此类药物只能通过皮下注射给药的局面，为高胆固醇患者带来了全新的每日口服方案。

此前市面上的PCSK9抑制剂均为每两周或每月一次的注射剂，因价格昂贵且使用不便，临床普及率受限。此次获批的Lipfendra是每日一次的20毫克片剂，通过抑制PCSK9蛋白，帮助身体清除血液中的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C，即'坏'胆固醇）。两项关键Ⅲ期临床研究显示，在配合健康饮食和运动的前提下，该药可使患者LDL-C水平降低56%至59%，疗效与注射制剂相当。

医学界对此高度评价。纽约大学朗格尼健康中心心血管疾病预防中心主任杰弗里·贝格尔指出，降低坏胆固醇是预防心血管疾病的核心，口服制剂的获批将极大拓展临床个体化治疗空间。医学事务认证委员会创始人兼首席执行官威廉·索利曼表示，相比针剂，患者和医生对口服药的接受度更高，这将显著提升患者的治疗依从性。

据悉，高胆固醇是引发心梗、脑卒中等心血管疾病的关键因素，约影响四分之一成年人口。新药Lipfendra预计未来几周内将在美国各大药房上架，定价为每月315美元（约每天10.5美元），相比同类注射制剂每月约500美元的治疗成本，降幅最高达40%。不过，该药能否广泛惠及患者，仍取决于各国商业医疗保险的报销比例和准入政策。