FDA首批儿童致命罕见病基因疗法，火箭制药盘前走高

在美国食品药品监督管理局（FDA）批准火箭制药（Rocket Pharmaceuticals）一款用于治疗儿童罕见且往往致命的免疫缺陷疾病的基因疗法后，该公司股价于周五盘前一度上涨 10%。这也是这一病种首次拿到监管层面的治疗许可。

此次获 FDA 放行的药物名为 Kresladi，适应症为重症白细胞黏附缺陷症 I 型（LAD-I）。这类患者的白细胞无法有效到达感染发生部位，因此更容易遭遇严重感染。

在此之前，FDA 尚未批准任何专门针对该疾病的疗法。若不接受干细胞移植，大约 75% 未经治疗的患者会在两岁前夭折。

Kresladi 属于一次性治疗方案，其机制是提取患者自身造血干细胞，对存在缺陷的基因进行修复，再将处理后的细胞回输回患者体内。

FDA 此次是基于一项用于评估免疫细胞功能改善情况的替代终点，给予该药物加速批准。

本次审批由 FDA 生物制品部门负责人维奈・普拉萨德（Vinay Prasad）主导，他计划于 4 月底离任，且此前曾对替代终点的使用表达过质疑。

不过，普拉萨德在周四表示，FDA 在审查罕见病疗法时，“一直保持较高程度的监管灵活性”。

杰富瑞分析师安德鲁・蔡（Andrew Tsai）表示，Kresladi 的获批“降低了整个基因疗法平台的不确定性”。

他指出，虽然 Kresladi 的商业化空间并不大，但这次批准具备明显的战略价值，预计火箭制药只会采取“最低可行上市策略”。

这一批准决定获得了一项早中期临床研究结果的支持：患者在接受输注后 12 个月的生存率达到 100%，未见与治疗有关的严重不良反应，同时严重感染发生率显著下降。

责任编辑：郭明煜

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