AI飞轮认知框架下的长期主义实践记录
周五晚间收看了内测版AI数据必修课的直播，今日对照发布的AI数据飞轮及ADAPTED 6+1模型图示，系统梳理了我们八年有余的实践经验，依据一堂的认知体系，规划持续优化的未来蓝图。方向已然明确，任重道远但正确无误，期待付出能有收获的那一天。面对漫长时间的未知变数，最佳策略便是勇于试错、持续迭代，特此立据。微观层面（教材，最高价值场景）：1、最新治疗方案2、国内外药物研发动态3、个体真实叙事医学案例4、就医指南，涵盖挂号、交通、住宿等实用信息5、专家诊疗能力图谱，精确至医师姓名及所属科室6、医保政策及公益援
AI助力罕见病诊断与技术革新并进
波士顿儿童医院携手OpenAI研发出“副驾遗传学家”系统，融合基因数据、表型信息及全球医学文献，已成功协助确认40余例此前无法确诊的罕见病例，并发现新的基因靶点和潜在治疗路径。OpenAI承诺投入5000万美元支持该项目。核心功能：Co-pilot Geneticist系统整合基因组数据 + 表型描述 + 实时医学文献，支持医生跨越传统信息处理瓶颈突破成果：已实现40+例“此前被认为不可能的诊断”，并识别出新基因靶点及潜在治疗途径投入规模：OpenAI承诺专项投入$5000万美元；这是OpenAI迄今最大
AI 助力骨肿瘤早诊：破解罕见病误诊难题
隐匿的骨肿瘤，AI 怎样筑牢首道防线——AI 减少罕见骨肿瘤误诊漏诊的深度解析骨肿瘤，这种发病率仅十万分之一的罕见病症，却潜藏着极高的误诊与漏诊隐患。骨肉瘤初诊时仅 31% 被怀疑为骨肿瘤，尤文肉瘤这一比例更是低至 19%，误诊可能导致肿瘤扩散、截肢甚至死亡。而人工智能，正成为解决这一难题的关键利器。Widhe B, Widhe T. Initial symptoms and clinical features in osteosarcoma and Ewing sarcoma. J Bone Joint
阿斯利康ASCO 2026将发布肝癌、乳腺癌等重磅III期临床数据
阿斯利康（186.97，-2.78，-1.47%）于5月22日宣布，将在5月29日至6月2日举行的2026年美国临床肿瘤学会年会期间，发布逾85篇摘要，内容涉及10种已获批药物及13种潜在新药，其中包含25场口头报告。主要亮点包括： 关于肝癌领域，将揭晓EMERALD-3 III期试验结果。该研究评估了Imfinzi联合Imjudo、仑伐替尼及TACE疗法，用于适合栓塞治疗的不可切除肝细胞癌患者。此前数据显示，该联合方案在主要终点无进展生存期方面实现了具有统计学意义及临床价值的改善，总生存期亦呈现向好趋势
阿里健康首发诺倍仁®醋酸锌片，上线肝豆病就诊地图
新浪科技讯 5 月 21 日下午消息，由诺贝仁制药引入、国药外贸进口的原研药醋酸锌片（品牌名：诺倍仁®）在阿里健康平台全球首发。该药专治肝豆状核变性（亦称威尔逊病，俗称“铜娃娃”病），这是一种常染色体隐性遗传的铜代谢障碍疾病，并已于 2018 年 5 月被列入我国《第一批罕见病目录》。据悉，醋酸锌片此前已在日本获批上市多年，2024 年经诺贝仁制药申报获准进入中国。此次通过国药外贸进口并由阿里健康线上首发，标志着这款国际一线疗法正式惠及中国病患，也象征着我国在肝豆状核变性治疗领域的药物可及性实现了重大突破
BioMarin三期试验受挫，BMN 401难获临床获益
临床试验数据 BioMarin公司公布了针对1至12岁ENPP1缺乏症患儿的关键性III期ENERGY 3试验数据。虽然药物在52周时使患儿血浆无机焦磷酸盐水平较对照组有统计学意义的显著提高，但仅达成了一项主要终点。 但另一项主要终点——反映佝偻病严重程度变化的放射学变化总体印象评分未见好转。在佝偻病严重程度及生长Z评分等次要指标上也无积极表现。值得注意的是，BMN 401整体耐受性尚可，未出现新的安全隐患。 管理层与市场反应 BioMarin执行副总裁Greg Friberg坦言，对于BMN 401无法
2025年我国药审效能全面提升
新华社北京5月13日电（记者戴小河）国家药监局药品审评中心13日发布的《2025年度药品审评报告》显示，2025年我国药品注册申请受理、审结数量稳步增长，创新药获批数量创历史新高，临床急需用药加速上市，药品审评审批体系持续完善，有力保障群众用药需求。 报告显示，2025年药审中心共受理各类药品注册申请20149件，同比增长3%；审结各类注册申请19375件，同比增长6%，审评效率持续提升，仿制药、创新药、中药、生物制品等各类药品申报审评有序推进。 创新药成果丰硕成为年度最大亮点。全年批准1类创新药76个，
FDA掌门人黯然离职 任期短暂风波不断
美国食品药品监督管理局掌门人马蒂·马卡里（Marty Makary）于本周二正式递交辞呈，结束了其仅持续一年多的动荡任期。在此之前数周，他在电子烟审批、堕胎药审查及罕见病药物批准等核心议题上与白宫及卫生部门高层矛盾不断升级，最终促使其做出离职决定。 辞职缘由：四面受困的监管之路 FDA承担着监管美国五分之一消费支出的重任，其掌门人职位向来需要在科学立场与政治诉求之间寻找平衡点。然而，上任仅一年有余，马卡里便深陷多重争议，承受来自各方势力的压力： 在电子烟政策方面，据悉特朗普总统曾多次亲自致电严厉批评马卡里
意大利药企Chiesi斥资19亿美元吞并美企KalVista
意大利制药巨头Chiesi于周三公布，已达成协议，将以每股27美元现金收购美国罕见病制药公司KalVista Pharmaceuticals，总交易额约为19亿美元。此收购价格较KalVista此前30个交易日的成交量加权平均价高出36%。 此次收购的核心资产为KalVista的EKTERLY，该药物是首款用于遗传性血管性水肿的口服按需治疗方案，预计于2025年7月获得FDA批准。遗传性血管性水肿是一种罕见的遗传性疾病，全球发病率约为五万分之一，患者会周期性地出现严重且痛苦的水肿。在此之前，患者主要的治疗
哈佛医学院AIM博士：打造懂AI也懂临床的医学新力量
全球已知罕见病超过7000种，牵动着约3亿人的生命健康，但真正拥有获批治疗方案的仅约5%至7%。对多数患者来说，“无药可治”并非一句情绪化的叹息，而是日复一日的处境。那些被商业回报所忽略的“医疗荒地”，反而成了检验技术是否能回应真实人类需求的重要标尺。也正是在这样的时代语境下，哈佛医学院生物医学信息学系推动设立的医学人工智能博士项目随之诞生。当人工智能与医学实现更深层的结合，我们不仅可能以更低的代价、更快的节奏发现新疗法，也更有机会填补因市场逻辑而被遮蔽的生命差距。这正是哈佛AIM项目所指向的愿景——培养
再生元基因疗法Otarmeni获美国药监局批准并敲定定价方案
再生元制药公司研发的基因疗法Otarmeni已获得美国食品药品监督管理局的批准，该疗法成为首个用于治疗罕见遗传性听力损失的药物。根据与政府方面达成的定价协议，符合资格的美国患者将可以免费获得此药物，该协议也一并降低了一部分药品的总体费用。 责任编辑：张俊 SF065 新浪财经声明：此消息系转载自合作媒体，新浪财经登载此文出于传递更多信息之目的，文章内容仅供参考，不构成投资建议。 郑重声明：1.根据《证券法》规定，禁止编造、传播虚假信息或者误导性信息，扰乱证券市场；2.用户在本社区发表的所有资料、言论等仅代
神经分泌拟29亿美元收购Soleno，溢价34%
神经分泌生物科学（Neurocrine Biosciences，NBIX）计划斥资29亿美元收购Soleno Therapeutics（SLNO ）。此举意在强化其在罕见遗传病市场的版图。根据协议，Neurocrine将以每股53美元的价格进行收购，比Soleno前一个交易日的收盘价高出34%。目前双方董事会均已通过此提议，交易预计在90日内完成，资金来源为现有现金及部分可偿还债务。这显示出Neurocrine在扩充产品管线时，采取了审慎且结构化的资金运用策略。 通过此次并购，神经分泌将把Soleno每日
收购传闻刺激SLNO飙升，多股获评级上调提振
Soleno Therapeutics（SLNO）周一盘前成为市场关注焦点，受并购谈判影响，该股在盘前交易中飙升26%。据此前报道，Neurocrine Biosciences正与该公司就收购事宜进行深度磋商，交易价值或超25亿美元，每股价格预计在50美元上下。若交易成行，Neurocrine将获得Soleno用于治疗普拉德-威利综合征的药物，分析师预计该药品年销售峰值可达23亿美元。其他股票方面，市场情绪同样乐观。Twilio TWLO盘前涨约3%，杰富瑞此前将其评级上调至"买入"，目标价定为160美元
Neurocrine斥资29亿美元并购Soleno，罕见病药物版图再扩张
Neurocrine与Soleno治疗公司周一联合发布消息，Neurocrine拟斥资29亿美元现金并购专攻罕见病新药开发的Soleno治疗公司，此举意味着深耕神经系统疾病的药企将版图延伸至代谢性疾病。 Neurocrine开出的并购价格为每股53美元，相比Soleno股票先前收盘价溢价幅度约34%。 在《金融时报》抢先披露此讯后，Soleno股价在盘前交易时段飙升逾30%，之后公司股票暂停交易。 这笔交易将使Neurocrine获得Vykat XR的全部权益——该药是美国首个获批疗法，专门用于普拉德 -
国家AI医疗中试基地成果发布
国家级人工智能医疗中试基地在国家发展改革委与国家卫生健康委的指导下，由上海市多部门支持，以中山医院为核心单位，于2025年启动建设。目前，该基地已构建起涵盖算力基础、语料知识库、医疗大模型及智能体、临床多场景验证与评估的中试验证平台，为“人工智能+临床医学科研”技术的广泛应用奠定了坚实基础。此次发布的五大核心成果包括——一是打造了集计算、存储、网络与开发工具链于一体的新型算力服务平台，形成贯穿“模型研发—验证迭代—推理服务—安全治理”的算力资源底座，实现国产化适配，性能达到国际领先水平；二是推出6大医疗垂