诺思兰德股价五连跌，市值缩水超四成，首款基因药获批却遭冷落？
每经记者|林姿辰每经编辑|魏文艺 基因治疗药物终于获批，诺思兰德(18.060, -0.70, -3.73%)的投资者却难以展露笑颜。 自5月29日起的五个交易日里，诺思兰德股价从最高的33.72元一路下探至最低18.64元。截至4日收盘，公司市值相比5月28日已缩水超过40%。6月5日，股价继续下挫，当日收跌3.73%。 然而，导致股价下跌的竟然是一个好消息。 5月28日，国家药监局官网显示“批准塞多明基注射液上市”。5月29日，诺思兰德公告称，其1类新药塞多明基注射液（商品名：华索灵）近日获批，用于治
礼来投资2亿美元收购Engage Bio布局基因疗法
礼来(1013.15, -8.26, -0.81%)公司已达成协议，将以最高2.02亿美元现金收购Engite Biologics，包括预付款与潜在开发里程碑付款。该交易意在获取其非病毒DNA递送技术，推动下一代基因药物研发。 Tethosome技术：重塑DNA递送方式 Engage Bio正在研发的Tethosome平台，致力于解决非病毒DNA递送中的三大难题：效价、耐受性及重复给药。该平台融合了工程化DNA载荷、脂质纳米颗粒递送系统及mRNA编码的Tethosome专有技术，以提升靶向性和表达效果。公
再生元基因疗法Otarmeni获美国药监局批准并敲定定价方案
再生元制药公司研发的基因疗法Otarmeni已获得美国食品药品监督管理局的批准，该疗法成为首个用于治疗罕见遗传性听力损失的药物。根据与政府方面达成的定价协议，符合资格的美国患者将可以免费获得此药物，该协议也一并降低了一部分药品的总体费用。 责任编辑：张俊 SF065 新浪财经声明：此消息系转载自合作媒体，新浪财经登载此文出于传递更多信息之目的，文章内容仅供参考，不构成投资建议。 郑重声明：1.根据《证券法》规定，禁止编造、传播虚假信息或者误导性信息，扰乱证券市场；2.用户在本社区发表的所有资料、言论等仅代
特朗普与再生元敲定协议，罕见耳聋基因疗法将免费提供
白宫于周四正式对外公布，再生元制药（Regeneron）已与美国总统特朗普签署协议，旨在降低美国部分民众的药品费用。 就在本周四清晨，该公司的这一新疗法刚获监管机构核准；随后，再生元表态，将为符合条件的美国患者免费提供全球首个遗传性耳聋基因治疗方案。 再生元是近期继多家大型药企之后，又一家与特朗普政府就药品定价达成共识的企业。特朗普政府的这套协议体系主要基于最惠国待遇原则，旨在将美国的处方药价格拉低至全球发达国家中的最低水平。 作为协议的交换条件，美国将给予这些药企为期三年的关税减免，涵盖特朗普此前提议对
美国FDA放行首个遗传性耳聋基因疗法DB-OTO
美国食品药品监督管理局近期核准了再生元制药企业研制的基因疗法DB-OTO，适应症为OTOF基因突变引发的先天性重度听力障碍。此款疗法系全球范围内初次获批用于遗传性耳聋的药物方案，标志着耳科诊疗进入崭新阶段。 治疗原理与特性 DB-OTO属于基于双AAV载体的基因疗法，借助将正常的OTOF基因片段递送至耳蜗毛细胞，替换功能存在缺陷的基因，进而恢复听觉信号传导。该疗法需在全身麻醉状态下经耳蜗内注射完成，手术操作流程与人工耳蜗植入相近。 临床试验数据 本次获批依据CHORD项目1/2期临床试验结果。数据显示，1
罗氏将在欧洲启动Elevidys基因疗法晚期临床研究
罗氏公司周四发布消息，在收到欧洲药品监管机构的反馈意见后，将针对其基因疗法 Elevidys 开展一项晚期临床试验。该药物主要用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD），由罗氏与美国 Sarepta Therapeutics 公司共同研制。此前，由于该疗法涉及两例患者死亡事件而引发监管审查，这款药物于去年未能获得欧洲药品管理局（EMA）的上市批准。
AI创造基因钥匙：打开精准医疗新时代
你是否曾好奇，当医生建议你进行基因治疗时，那次注射背后隐藏着怎样的科学奥秘？通常情况下，这个过程类似于向湖面投掷石子，药物遍布全身，却只能"碰运气"地抵达目标细胞。问题在于，人体拥有万亿级别的细胞，而需要精准调控的，或许只是其中的某一种类型。听起来匪夷所思，但现实就是如此粗糙。医学界长期未解的难题传统基因疗法的核心矛盾在于：我们的药物缺乏"细胞识别码"。试想，你只想让胰腺细胞中的某个基因沉默，但药物进入血液循环后，肝脏、心脏、大脑——哪个都跑不掉。这就解释了为何那么多基因疗
FDA首批儿童致命罕见病基因疗法，火箭制药盘前走高
美国食品药品监督管理局（FDA）批准火箭制药（Rocket Pharmaceuticals）一款针对儿童罕见且通常致命的免疫缺陷疾病的基因疗法后，该公司股价在周五盘前大涨 10%。这是该病症首次获得监管机构的治疗批准。 FDA 批准的这款药物名为 Kresladi，用于治疗重症白细胞黏附缺陷症 I 型（LAD-I）。患有该病的人群，其白细胞无法正常抵达感染部位，导致患者极易发生严重感染。 此前，尚无 FDA 专门批准用于治疗该疾病的药物。若未接受干细胞移植，约 75% 的未治疗患者会在两岁前死亡。 Kre