辉瑞新药获 FDA 许可，惠及儿童血友病患者

辉瑞 (25.62, -0.42, -1.61%) 于周一宣布，其研发的药物 Hympavzi 已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，旨在预防或降低儿童及部分血友病群体的出血发作频次。

这一审批标志着 Hympavzi 成为首款适用于 6 至 11 岁 B 型血友病患儿非凝血因子类疗法，且不受患者体内是否存在抑制剂的局限。

此外，监管机构的批准范围也拓展至 12 岁及以上、携带抑制剂（即一种抗体）的 A 型或 B 型血友病病患。

在此之前，Hympavzi 已获准用于 12 岁以上、体内未生成阻碍凝血蛋白合成抗体的患者群体。

该药采用自动注射笔进行皮下注射，为那些通常需频繁接受静脉输注的治疗方案提供了替代选择。

血友病属罕见病症，患者因体内凝血蛋白（即凝血因子）不足导致血液无法正常凝固，进而在受伤或术后引发自发性严重出血。

具体而言，最为普遍的 A 型血友病源于凝血因子 VIII 的缺失或水平偏低；而 B 型血友病则是由于凝血因子 IX 缺乏或含量不足所致。

在后期临床试验数据显示，Hympavzi 显著降低了伴有抑制剂的 12 岁及以上 A 型或 B 型血友病成人及青少年的年均出血率。

责任编辑：李桐

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