BioMarin三期试验受挫，BMN 401难获临床获益

临床试验数据 BioMarin公司公布了针对1至12岁ENPP1缺乏症患儿的关键性III期ENERGY 3试验数据。虽然药物在52周时使患儿血浆无机焦磷酸盐水平较对照组有统计学意义的显著提高，但仅达成了一项主要终点。 但另一项主要终点——反映佝偻病严重程度变化的放射学变化总体印象评分未见好转。在佝偻病严重程度及生长Z评分等次要指标上也无积极表现。值得注意的是，BMN 401整体耐受性尚可，未出现新的安全隐患。 管理层与市场反应 BioMarin执行副总裁Greg Friberg坦言，对于BMN 401无法