BioMarin三期试验受挫，BMN 401难获临床获益

临床试验数据

BioMarin公司公布了针对1至12岁ENPP1缺乏症患儿的关键性III期ENERGY 3试验数据。虽然药物在52周时使患儿血浆无机焦磷酸盐水平较对照组有统计学意义的显著提高，但仅达成了一项主要终点。

但另一项主要终点——反映佝偻病严重程度变化的放射学变化总体印象评分未见好转。在佝偻病严重程度及生长Z评分等次要指标上也无积极表现。值得注意的是，BMN 401整体耐受性尚可，未出现新的安全隐患。

管理层与市场反应

BioMarin执行副总裁Greg Friberg坦言，对于BMN 401无法将生化指标的改善转化为患儿临床获益感到遗憾，公司正评估后续策略。受此利空影响，BioMarin股价当日下挫约2.7%，H.C. Wainwright将目标价下调至50美元，并移除该药物模型。

关于ENPP1缺乏症与BMN 401

ENPP1缺乏症是一种由基因变异引发的罕见病，会累及血管、软组织和骨骼。婴儿期多表现为1型广泛性动脉钙化，半数患儿半年内死亡；儿童期则转为2型常染色体隐性低磷性佝偻病。BMN 401为皮下注射的潜在“first-in-class”酶替代疗法，旨在补充缺失的酶。ENERGY 3试验招募了27名患儿，于2025年1月结束，详细数据将提交至医学会议。

责任编辑：张俊 SF065

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