中国首创RNA编辑技术首用于罕见病临床

6月10日，昌平实验室与北京大学魏文胜教授团队宣布，其研发的RNA编辑技术LEAPER在杜氏肌营养不良症（简称“DMD”）这一严重遗传性罕见病治疗上取得国际领先突破。这是我国自主研发的RNA编辑技术首次迈入临床研究阶段，也是全球首次将RNA编辑技术应用于DMD治疗。相关技术与应用成果于同日在国际权威期刊《细胞》上同步发表。 据悉，DMD由基因突变引发，临床表现为进行性肌肉萎缩及运动功能衰退。患者多幼年发病，逐步丧失行走能力，多数因呼吸或心脏衰竭而早逝。我国DMD患者规模居全球前列，现有疗法仅能有限延缓病情