中国首创RNA编辑技术首用于罕见病临床
6月10日，昌平实验室与北京大学魏文胜教授团队宣布，其研发的RNA编辑技术LEAPER在杜氏肌营养不良症（简称“DMD”）这一严重遗传性罕见病治疗上取得国际领先突破。这是我国自主研发的RNA编辑技术首次迈入临床研究阶段，也是全球首次将RNA编辑技术应用于DMD治疗。相关技术与应用成果于同日在国际权威期刊《细胞》上同步发表。 据悉，DMD由基因突变引发，临床表现为进行性肌肉萎缩及运动功能衰退。患者多幼年发病，逐步丧失行走能力，多数因呼吸或心脏衰竭而早逝。我国DMD患者规模居全球前列，现有疗法仅能有限延缓病情
再生元基因疗法Otarmeni获美国药监局批准并敲定定价方案
再生元制药公司研发的基因疗法Otarmeni已获得美国食品药品监督管理局的批准，该疗法成为首个用于治疗罕见遗传性听力损失的药物。根据与政府方面达成的定价协议，符合资格的美国患者将可以免费获得此药物，该协议也一并降低了一部分药品的总体费用。 责任编辑：张俊 SF065 新浪财经声明：此消息系转载自合作媒体，新浪财经登载此文出于传递更多信息之目的，文章内容仅供参考，不构成投资建议。 郑重声明：1.根据《证券法》规定，禁止编造、传播虚假信息或者误导性信息，扰乱证券市场；2.用户在本社区发表的所有资料、言论等仅代