AI驱动新药突破：全球首款AI设计药物即将进入三期临床

全球首款由人工智能识别靶点并设计分子结构的创新药Ⅲ期临床试验即将在中国启动。近日，治疗特发性肺纤维化的Rentosertib口服药Ⅲ期临床试验中国研究者会议在北京召开，计划于7月正式启动，由北京协和医院主任医师徐作军担任首席研究者，中国工程院院士钟南山、上海市肺科医院院长陈昶任联合牵头人。京沪穗三地顶尖专家协同攻关，凸显这款药物的科研价值。

Rentosertib由英矽智能研发，这家总部设于上海的企业依托自研Pharma.AI平台与张江科学城的生物医药生态，成功将AI发现的候选药物推进至临床，成为全球AI制药领域的领跑者。

AI辅助靶点发现与分子设计

英矽智能创始人兼CEO亚历克斯·扎沃隆科夫博士表示，公司七年前在上海设立研发中心后迅速成长，2025年底于港交所上市，成为中国“AI制药第一股”。正在建设的浦发上城科创智谷中，一座极具现代感的长条形建筑将作为其全球科技总部。

“张江药谷拥有密集的CRO机构、顶尖人才和高效协作的科研社群，大家专注高质量、快交付实验成果，这是我们选择落户上海的关键原因。”扎沃隆科夫说。

扎沃隆科夫（左）和英矽智能联合CEO任峰在实验室工作

Rentosertib的临床前研究全程在张江药谷完成。在AI制药领域，团队坚持“干湿结合”：干实验由AI系统完成，湿实验在生物实验室验证；AI生成的结果经实验验证后，再反馈优化下一轮设计。在国际一流研发生态支持下，该药早期开发仅耗时18个月，而传统方法平均需4.5年。

Pharma.AI平台在干实验中表现卓越。针对特发性肺纤维化，团队利用与纤维化相关的组学与临床数据训练PandaOmics靶点发现平台，通过深度特征合成、因果推断与通路重建，生成潜在靶点列表。随后，平台分析数百万份专利、论文、基金及临床试验数据，评估靶点新颖性与疾病关联性，最终锁定TNIK为最具潜力的抗纤维化靶点。

基于该靶点，小分子设计平台Chemistry42运用生成对抗网络等深度学习算法，生成并合成一批候选化合物。团队通过实验测试后，将数据回传平台，Chemistry42据此优化迭代，经多轮“设计—合成—测试—优化”，最终确定临床前候选分子。

13款AI药物进入临床阶段

目前，该候选分子已成功通过Ⅱa期临床试验，即将进入Ⅲ期，全力冲刺“全球首款获批上市的AI创新药”目标。

“在Ⅱa期研究中，我们观察到明显的剂量依赖性疗效趋势，这一积极结果引发国内外科研机构高度关注。”徐作军教授表示，“面向更大规模、更长周期的Ⅲ期试验，我们期待在标准统一、挑战应对与跨中心数据一致性方面深化协作，全面评估Rentosertib，最终造福肺纤维化患者。”

Pharma.AI平台

这一突破并非孤例。扎沃隆科夫介绍，截至目前，英矽智能已筛选出30个AI驱动的临床前候选化合物，其中13个已获批进入临床，覆盖肿瘤、免疫、纤维化、中枢神经系统等多领域。从立项到提名候选物，最快仅用9个月，最长不超过18个月。AI新范式显著缩短研发周期，单个项目可节省数百万至数千万美元成本。

构建干湿实验智能闭环

随着大模型与智能体技术兴起，AI制药加速演进。“龙虾”（OpenClaw）智能体问世后，英矽智能将其部署于浦东金桥的LifeStar2全自动化实验室，使中控系统具备自主决策能力，实验室吞吐量提升40%—50%。

这座近1300平方米的实验室由细胞培养、基因测序、高通量筛选等六大功能岛组成，通过配备机械臂的AGV小车互联。所有实验流程——试剂灌装、化合物取样、样本处理——均由“机器人+仪器”自动完成，7×24小时运行，效率相当于50人团队。

LifeStar2全自动化实验室

受“龙虾”启发，英矽智能于今年5月发布智能实验室操作系统LabClaw，并已在金桥实验室部署。该系统整合PandaOmics靶点平台、自动化硬件、LIMS与多维分析管线，构建“AI思考—机器执行—人类监督”三位一体新范式。通过5个协作智能体与28个专业模块，实现从靶点发现、化合物筛选、自动化实验到数据分析与报告生成的全链路闭环。系统在关键节点引入“人在回路”审批机制，确保科研严谨性与合规性。

沿着“专精模型+大模型+智能体”路径，这家扎根上海的企业正加速推动更多AI药物进入临床乃至上市。“我们将全球科技总部设于金桥智能制造核心区，交通便利、产业协同，三条地铁直达。在这里，AI制药将与智能制造、AI技术深度融合，实现共赢。”扎沃隆科夫对未来充满期待。