AI驱动新药突破：全球首款AI研发药物即将进入三期临床

全球首款由人工智能识别新靶点并设计分子结构的创新药Ⅲ期临床试验即将在我国启动。近日，治疗特发性肺纤维化的Rentosertib口服药Ⅲ期临床试验中国研究者会议在北京召开，计划于7月正式启动，由北京协和医院主任医师徐作军担任首席研究者，中国工程院院士钟南山、上海市肺科医院院长陈昶担任联合牵头人。京沪穗三地顶尖专家协同攻关，彰显这款创新药的高含金量。

Rentosertib由英矽智能自主研发，这家将全球科技总部设于上海的企业，依托自研Pharma.AI平台与张江科学城的生物医药研发生态，成功将AI发现的候选药物推进至临床阶段，成为全球‘AI+生物医药’领域的领跑者。

AI辅助靶点发现与分子设计

英矽智能创始人兼首席执行官亚历克斯·扎沃隆科夫博士表示，公司自7年前在上海设立药物研发中心以来快速发展，2025年底于港交所上市，成为中国‘AI制药第一股’。正在建设的浦发上城科创智谷中，一栋极具现代感的长条形建筑将成为其全球科技总部。

“张江药谷拥有密集的CRO（医药研发外包）机构、丰富人才与高度活跃的研发社群，大家专注高效交付高质量实验结果，这是我们选择扎根上海的关键原因。”扎沃隆科夫说。

扎沃隆科夫（左）和英矽智能联合首席执行官任峰在实验室工作

Rentosertib的临床前研究全程在张江药谷完成。在AI制药领域，研发需实现“干湿结合”——干实验由AI系统完成，湿实验在生物实验室验证；AI生成的候选结果经实验验证后，再反馈优化下一轮AI分析。在国际顶尖研发生态支持下，该药早期研发仅耗时18个月，而传统方法平均需4.5年。

Pharma.AI平台在干实验中表现卓越。针对特发性肺纤维化，团队利用与组织纤维化相关的组学和临床数据训练PandaOmics靶点发现平台。该平台通过深度特征合成、因果推断与通路重建，生成潜在靶点列表，并分析数百万份专利、文献、基金及临床试验数据，评估新颖性与疾病关联性，最终锁定TNIK为最具潜力的抗纤维化靶点。

针对该靶点，小分子设计平台Chemistry42运用生成式对抗网络等深度学习算法，生成并合成一批化合物。团队进行实验测试后，将数据回传平台，AI据此优化生成更优分子。经过多轮“设计—合成—测试—优化”，英矽智能最终确定临床前候选化合物。

13个AI创新药进入临床

目前，该候选化合物已成功通过Ⅱa期临床试验，即将进入Ⅲ期，向“全球首款获批上市的AI创新药”目标迈进。

“在RentosertibⅡa期研究中，我们观察到明显的剂量依赖性疗效趋势，这一积极结果引发国内外科研机构广泛关注。”徐作军教授表示，“面对更大规模、更长周期的Ⅲ期试验，我们期待在标准统一、挑战应对、跨中心数据一致性等方面深化协作，全面评估Rentosertib，最终造福肺纤维化患者。”

Pharma.AI平台

这一突破并非孤例。扎沃隆科夫介绍，英矽智能已提名30个AI驱动的临床前候选化合物，其中13个已获批进入临床，覆盖肿瘤、免疫、纤维化、中枢神经系统等多领域。从立项到提名候选化合物，最快仅用9个月，最长18个月。AI新范式显著缩短研发周期，每项目可节省数百万至数千万美元成本。

打造干湿实验全链路智能闭环

随着大模型与智能体技术兴起，AI制药加速演进。“龙虾”（OpenClaw）智能体问世后，英矽智能将其部署于浦东金桥的LifeStar2全自动化实验室，使中控系统具备自主决策能力，实验室吞吐量提升40%—50%。

这座近1300平方米的实验室由细胞培养、基因测序、高通量筛选等6个功能岛构成，通过搭载机械臂的自动导引车互联。试剂灌装、化合物取样、样本处理等全流程均由“机器人+仪器”自动完成，7×24小时不间断运行，效率相当于50人实验团队。

LifeStar2全自动化实验室

受“龙虾”启发，英矽智能于今年5月发布智能实验室操作系统LabClaw，并部署于金桥实验室。该系统整合PandaOmics靶点平台、自动化硬件、LIMS及多维分析管线，构建“AI思考—机器执行—人类监督”三位一体新范式。通过5个协作智能体与28个专业模块，实现从靶点发现、化合物筛选、自动化实验到数据分析与报告生成的全链路闭环。关键节点引入“人在回路”审批机制，确保科研严谨性与合规性。

沿循“专精模型+大模型+智能体”路径，这家扎根上海的企业正加速推动更多创新药进入临床直至上市。“我们全球科技总部位于金桥智能制造核心区，拥有顶尖产业与办公环境，三条地铁交汇。在此国际化园区，AI制药将与智能制造、人工智能等产业深度联动，实现协同共赢。”对于未来，扎沃隆科夫充满期待。