美FDA态度大转弯，Regenxbio罕见病基因疗法获准加速审批

Regenxbio（RGNX.O）周一披露，美国食品药品监督管理局（FDA）已明确表态，其罕见病基因疗法的现有数据足以支撑加速审批流程，这与数月前驳回该申请的决定形成了鲜明反差。

消息公布后，Regenxbio股价应声上扬16%。

此番转向是近期监管政策频繁调整中的又一典型案例，令业界对FDA在罕见病治疗领域展现更为宽松的监管姿态充满期待。

此前一周，uniQure公司亦宣布FDA对其亨廷顿病基因疗法改弦更张——该机构原先坚持要求补充临床试验，而今却为其加速审批申请铺平了道路。另据Replimune公司5月透露，在与美方监管机构达成共识后，其计划第三次为旗下皮肤癌在研药物递交上市申请。

巴克莱分析师埃莉安娜·梅尔指出，这一政策转向连同FDA近期的其他调整，均体现出该机构灵活性的显著提升。她进一步表示，即便高层人事更迭仍在持续，FDA未来或将展现出"对医药行业更为友善"的姿态。

早前，FDA曾以临床方案设计存疑为由，驳回了Regenxbio旗下治疗亨特综合征的试验性疗法Navsunli的上市申请。因此，FDA此番最新表态对该公司而言无疑是一剂强心针。

Regenxbio研发的Navsunli系一款针对亨特综合征（又称MPSII）的一次性基因治疗方案，该病症为一种累及躯体生长与认知功能的罕见遗传病。

雷蒙德·詹姆斯分析师肖恩·麦卡彻评价称，尽管围绕Navsunli完整回复信中的依据仍存"若干疑虑"，但此次进展昭示着"一种明显更具弹性的全新监管思路，对Regenxbio及广大亨特综合征患者而言均意味着积极信号"。

该公司强调，FDA现已确认无需再招募新受试者或启动额外研究，包括此前强制要求的安慰剂对照试验。

Regenxbio拟于7月与FDA举行会议，并预期在第三季度重新递交申请材料。据悉，FDA将对重新提交的申请启动优先审评程序。

责任编辑：李桐

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