HCA旗下CRISPR疗法在儿童患者中取得重大进展

HCA医疗集团于本周一公布消息，其参与的一项基因编辑研究已在《新英格兰医学杂志》刊登，针对5至11岁患有重度镰状细胞病及输血依赖型β地中海贫血的患儿，该疗法呈现显著成效。

此次评估聚焦于名为exa-cel的CRISPR基因编辑技术，这是一种通过改造患者自体造血干细胞以提升胎儿血红蛋白生成的细胞治疗手段。此前，该疗法已获美国FDA许可用于12岁及以上人群，而本次研究首次将疗效验证扩展至低龄儿童群体。

研究依托两项3期临床试验，共计纳入26名5至11岁患儿。在随访时长足以评估主要终点的受试者中，数据表现优异：所有8名β地中海贫血患儿均实现至少12个月无输血依赖，所有8名镰状细胞病患儿在至少12个月内未发生严重血管闭塞危象。

该研究首席作者、TriStar Centennial儿童医院Sarah Cannon移植与细胞治疗项目医疗主管Haydar Frangoul博士指出，镰状细胞病与β地中海贫血的病痛负担自幼即现，这些成果进一步凸显了基因编辑疗法的潜力，并凸显了持续开展严谨临床研究以探索这些严重血液病新疗法的必要性。

HCA医疗集团正借助其Sarah Cannon移植与细胞治疗网络，提升经FDA批准基因编辑疗法的可及度。目前，纳什维尔的TriStar Centennial儿童医院及圣安东尼奥的Methodist儿童医院已为符合资格患者提供治疗，达拉斯的Medical City儿童医院正筹备拓展相关服务。此项研究由福泰制药资助。

责任编辑：张俊 SF065

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