美国FDA放行首个遗传性耳聋基因疗法DB-OTO

美国食品药品监督管理局近期核准了再生元制药企业研制的基因疗法DB-OTO，适应症为OTOF基因突变引发的先天性重度听力障碍。此款疗法系全球范围内初次获批用于遗传性耳聋的药物方案，标志着耳科诊疗进入崭新阶段。 治疗原理与特性 DB-OTO属于基于双AAV载体的基因疗法，借助将正常的OTOF基因片段递送至耳蜗毛细胞，替换功能存在缺陷的基因，进而恢复听觉信号传导。该疗法需在全身麻醉状态下经耳蜗内注射完成，手术操作流程与人工耳蜗植入相近。 临床试验数据 本次获批依据CHORD项目1/2期临床试验结果。数据显示，1