机制革新与AI赋能：中枢神经新药研发迎来系统性变革

在全球医药创新加速转型的浪潮中，新药开发正从“经验主导”转向“数据驱动”，从“孤立突破”迈向“系统创新”，并逐步由“传统集中式试验”过渡到“去中心化模式与真实世界证据深度融合”。尤其针对精神神经系统疾病，长期存在的未满足临床需求，结合人工智能与多组学技术的迅猛进展，使创新药研发在复杂度攀升的同时，也开启了新的突破契机。

2026年6月11日至13日，由首都医科大学附属北京安定医院（国家精神疾病医学中心）主办、首都汇智医疗成果转化研究院承办的“中国CNS医疗创新峰会暨2026年生命科学技术论坛”在北京盛大举行。作为大会核心环节，新药研发专题论坛汇集了全球制药企业、临床研究机构及学术专家，聚焦精神分裂症、抑郁症等重大疾病的创新药进展，以及AI引领的临床试验变革与全球研发模式演变等关键议题展开深度探讨。

本次论坛由CNS峰会主席、发起人及联合创始人Amir Kalali先生与强生创新制药（JJIM）神经科学早期研发与转化医学负责人孙宏女士共同主持。两位主持人紧扣中枢神经系统药物研发的前沿动态、临床转化路径及全球协同创新机制等话题，引导现场展开高水平学术对话，推动多项前沿研究成果的集中展示，系统揭示了全球新药研发体系正在经历的结构性转变。

机制革新：

多靶点药物引领精神分裂症治疗新方向

北京中泽安辰生物医药陈晓文博士以《聚焦精神性疾病创新药研发》为题，介绍了精神分裂症创新药ZZ6398的研发进展，并分享了精神疾病药物治疗领域的新路径与新动向。

北京中泽安辰生物医药陈晓文博士

陈晓文博士指出，精神分裂症是严重精神障碍之一，患者常伴有阳性症状、阴性症状及认知功能损伤，疾病负担沉重，现有治疗手段仍以药物为主，但长期面临复发率高、依从性不足以及阴性和认知症状改善有限等难题。因此，开发兼顾疗效、安全性及多维症状改善的新型治疗药物已成为关键方向。

在药物研发层面，精神分裂症治疗机制正由传统单靶点逐步向多靶点协同调控演变，以满足临床对阳性症状和认知功能改善的更高需求。ZZ6398基于多巴胺及5-羟色胺相关受体开展设计，通过优化受体选择性，力求在改善阳性症状的同时，对阴性症状及认知功能障碍发挥更全面的治疗作用。临床前研究显示，该药物在多个精神分裂症动物模型中展现出覆盖阳性、阴性及认知症状的潜力，并在较宽剂量范围内保持稳定效果。

临床研究方面，已完成的Ⅰ期研究结果显示，ZZ6398总体安全性和耐受性良好，药代动力学特征符合预期。早期概念验证研究显示，该药物在精神分裂症患者中呈现积极疗效信号，在症状改善幅度及应答率方面表现出较好的发展潜力。目前，针对精神分裂症的Ⅱb期多中心临床研究正在推进中。

此外，基于其作用机制特点，相关研究还在探索该药物向抑郁症、双相情感障碍、自闭症谱系障碍等适应症拓展的可能性。陈晓文博士认为，随着精准靶点设计、多靶点协同调控及临床证据的不断积累，精神疾病创新药研发有望进一步突破现有治疗局限，为患者提供更加安全、有效和全面的治疗选择。

技术重塑：

AI驱动临床研发从经验迈向智能

Clinilabs公司Gary Zammit博士以《通过技术创新加速临床药物开发》为题，分享了人工智能（AI）、数字化技术及去中心化临床试验的发展趋势，并分析了相关技术在中枢神经系统药物研发中的应用前景。

Gary Zammit博士指出，AI、机器学习、脑机接口等前沿技术正加速与医学领域融合，不仅为精神神经疾病治疗带来新机遇，也正在改变药物研发模式。当前药物研发普遍面临周期长、成本高、患者招募困难及试验复杂度持续增加等挑战，而AI技术已开始在临床试验设计、统计分析、患者筛选、风险预测及运营管理等环节发挥重要作用，有助于提高研发效率、缩短开发周期。

他表示，电子健康记录和真实世界数据的广泛应用，使研究人员能够更精准地评估患者特征、优化试验设计并提升患者招募效率。同时，云平台、可穿戴设备及远程数据采集技术的发展，推动了去中心化临床试验模式的兴起，使患者能够在家庭环境中完成更多研究流程，提高研究便利性和数据连续性。

Gary Zammit博士还介绍了AI在患者症状评估、量表分析及数据质量管理中的应用，以及“数字孪生”等创新概念。通过构建患者数字模型，研究人员可模拟不同治疗方案下的疾病进展，为疗效评价和临床决策提供支持。

目前，全球监管机构正积极推动数字健康技术、AI及去中心化临床试验的规范化应用，未来临床研究将逐步向以患者为中心、持续数据采集和智能决策支持的新模式转变。随着AI与数字技术深度融入研发流程，药物开发效率、成功率及可及性有望进一步提升，为创新药研发带来新的发展机遇。

体系升级：

中国创新药从跟随走向自主突破

绿叶制药集团甘天翊博士以《创新驱动精神系统药物研发突破——抑郁症儿童研究、抗精神分裂症新药及先进药物递送系统的转化与市场价值》为题，围绕精神系统创新药研发及先进递送技术的转化应用展开，重点介绍了抑郁症、青少年抑郁症及精神分裂症领域的创新药物和长效制剂研发进展。

绿叶制药集团甘天翊博士

在抑郁症治疗方面，托鲁地文拉法辛作为三重再摄取抑制剂（SNDRI），同时调控5-羟色胺、去甲肾上腺素和多巴胺三种关键神经递质。临床研究显示，该药在改善抑郁症状、焦虑症状、快感缺失及认知功能等方面表现出较好的治疗效果，有效率超过70%，缓解率超过50%，且具有良好的安全性和耐受性，相较于部分传统抗抑郁药，对体重、代谢及性功能的不良影响较小。相关研究已进一步拓展至广泛性焦虑障碍、抑郁症防复发及青少年抑郁症领域，其中青少年抑郁症研究取得积极结果，为青少年抑郁症治疗积累了新的临床研究证据。

在抗精神分裂症新药研发方面，甘天翊博士介绍了一种TAAR1/5-HT2C受体双靶点激动剂。该药通过激活TAAR1和5-HT2C受体，调节多巴胺等单胺类神经递质信号通路发挥抗精神病作用，在控制阳性症状的同时，有望改善阴性症状和认知功能，并降低体重增加等代谢相关不良反应风险。临床前研究及Ⅰ期临床结果显示，该药具有良好的药代动力学特征、安全性和耐受性，为后续临床开发奠定了基础。

在先进药物递送系统方面，研究通过优化长效抗精神病注射剂的微球递送技术，实现单次注射后快速达到并维持有效治疗血药浓度，减少传统治疗方案中额外补针的需求，提高患者依从性，并有望降低血药浓度波动带来的不良反应风险。同时，研究还探索将给药间隔由4周延长至6周，以进一步提升长期维持治疗的便利性和患者体验。

甘天翊博士指出，精神疾病治疗正逐步从单纯控制症状向功能恢复和长期管理转变，创新机制药物与先进递送技术的结合，有望为抑郁症、精神分裂症等重大精神疾病患者带来更优治疗选择和更高临床价值。

平台布局：

精准调控拓展精神神经疾病治疗边界

纽欧申医药申华琼博士以《专注中枢神经系统疾病的创新疗法研发与应用》为题，结合精神科临床实践与药物研发经验，介绍了中枢神经系统创新药的研发思路及多项在研项目进展。

纽欧申医药申华琼博士

申华琼博士指出，中枢神经系统疾病领域仍存在大量未满足的临床需求，创新药研发应兼顾作用机制创新、成药性优化及临床应用价值。在研管线涵盖癫痫、抑郁症、精神分裂症、阿尔茨海默病相关精神行为症状及神经退行性疾病等多个方向，形成了从常见精神疾病到复杂神经系统疾病的梯度布局。

在癫痫及情绪障碍治疗方面，她重点介绍了KCNQ通道调节剂的研发进展。该药物通过提高亚型选择性和优化药代动力学特征，力求在保证疗效的同时降低脱靶效应和不良反应风险。目前，该项目已进入Ⅱ期临床研究，并正在探索抑郁症和疼痛等拓展适应症。

在精神分裂症治疗领域，她还分享了高选择性M4受体正向变构调节剂的开发策略。该药物通过调节胆碱能神经传导发挥作用，有望在改善精神症状的同时降低传统抗精神病药相关锥体外系反应及代谢异常风险，并可能改善患者认知功能和长期治疗依从性。相关研究同时拓展至阿尔茨海默病相关精神行为症状领域。

此外，申华琼博士还介绍了新型快速抗抑郁药物的研发探索。相关项目通过结构优化，力求在保持快速抗抑郁作用的同时降低致幻样效应，提高药物安全性和临床可及性。该类药物未来有望应用于难治性抑郁症、伴自杀意念或自杀风险的抑郁症以及创伤后应激障碍等疾病治疗。

她认为，随着神经科学和转化医学的发展，中枢神经系统创新药研发正从传统机制向精准调控和新靶点干预转变，为精神及神经系统疾病患者带来更多治疗选择和临床获益。

专家点评：

协同创新驱动CNS新药研发加速突破

会议最后，Amir Kalali先生、孙宏女士与北京博润阳光科技有限公司康彩练先生、华盖资本朱竞阳先生作为点评嘉宾，就中枢神经系统药物开发面临的挑战与机遇进行了深入分享与讨论。

从左到右依次为：强生创新制药（JJIM）神经科学早期研发与转化医学负责人孙宏女士、北京博润阳光科技有限公司康彩练先生、华盖资本朱竞阳先生

康彩练先生表示，中枢神经系统药物开发面临较高风险，主要集中在靶点验证、分子优化、剂量选择及患者筛选四个方面。由于脑科学机制复杂，新靶点向临床转化仍存在不确定性。药物优化可通过分子筛选、结构改造及长效递送技术等手段提升安全性与有效性，从而增强整体成药性。

在剂量设计方面，中枢神经系统药物开发更为复杂，需要综合血药浓度、脑组织暴露及药代药效关系，确定最佳治疗窗口。此外，由于精神疾病领域生物标志物仍相对有限，如何精准识别适宜患者群体，成为提升临床试验成功率的重要因素。

他进一步强调，创新药研发离不开临床研究机构、企业、CRO及资本等多方协同支持。近年来，我国在抑郁症、精神分裂症、癫痫等中枢神经系统相关领域不断取得进展，创新活力持续增强。随着国际合作深化以及人工智能等新技术的应用，产业生态正不断完善，未来有望推动更多创新疗法实现突破。

朱竞阳先生表示，本次论坛展示了中枢神经系统创新药领域的良好发展态势，并分享了三点体会。

首先，从疾病领域来看，创新药研发热点正从肿瘤、免疫等领域逐步延伸至中枢神经系统领域，越来越多创新成果开始显现，展现出精神神经疾病领域广阔的发展潜力；其次，从企业发展阶段来看，既有成熟企业持续加大布局，也有初创企业积极投入研发，反映出行业正处于快速发展的重要阶段；第三，从研发与市场布局来看，越来越多项目已从面向国内市场拓展至全球化开发，积极开展国际多中心临床研究，并探索全球商业化路径。

他同时表示，创新药发展离不开产业界、学术界、医疗机构和资本市场的共同推动。随着创新生态不断完善和国际合作持续深化，中国有望在中枢神经系统领域培育出具有全球竞争力的创新企业和重磅产品，为全球患者提供更多创新治疗方案。

Amir Kalali先生与孙宏女士表示，本次报告内容具有较高学术深度，展示了严谨的科研态度与扎实的药物研发能力，并对持续以科学问题为导向的创新实践表示认可，同时期待未来进一步加强国际合作。

总体而言，与会各方一致认为，随着科学技术进步与全球合作加深，中枢神经系统创新药领域正迎来重要发展机遇，有望为全球患者带来更多有效治疗选择。

结语：

迈向全球协同与智能驱动的新药研发新时代

本次新药研发专题论坛系统呈现了全球医药创新正在发生的深刻变革。从精神分裂症多靶点药物的机制突破，到AI驱动临床试验的范式重塑，再到中国创新药企业平台化能力的持续提升，整个行业正在加速进入一个以数据、算法与协同为核心驱动力的新阶段。

在全球创新格局重构的关键节点，新药研发不再是单一国家或单一机构的竞争，而是跨区域、跨学科、跨产业链的系统性协作。随着人工智能与生物医药的深度融合不断加速，一个更高效率、更低风险、更高成功率的创新药时代正在到来，而中国创新力量正在其中扮演愈发重要的角色。

撰写：Zelda

审校：Zelda

排版：Zelda

执行：Zelda