AI首药闯关III期：十年磨一剑终见曙光
英矽智能宣布，其自主研发的候选药物Rentosertib正式启动III期临床试验。这本身不算轰动——新药进III期临床的新闻，每个月都有好几条。
但这条不一样。
这是全球首个由人工智能全流程驱动发现的新药——从靶点识别到分子设计，每一步都由AI完成。如今，它走到了临床试验的最后阶段。
十年前，AI制药还被很多人当成"科幻故事"。今天，这个故事有了真实的结局。
一场被"逼出来"的革命
英矽智能的创始人Alex Zhavoronkov，是个有点"疯狂"的人。
20岁出头时，他已经在IT行业赚到了第一桶金，实现了财富自由。24岁那年，他做了一个让很多人不解的决定：把余生献给抗衰老研究。
他先后进入约翰霍普金斯大学、莫斯科国立大学深造，在人工智能和生物医药的交叉领域积累了近十年。2014年，他创办了英矽智能。
当时的AI制药，还是个"冷门赛道"。
传统制药行业有个著名的"双十定律"：一款新药研发需要十年时间、十亿美元投入。而成功率呢？不到10%。
更糟糕的是，这个数字在过去几十年里不降反升。制药公司投入越来越多，产出的新药却越来越少。业内称之为"反摩尔定律"。
Alex的想法很简单：用AI打破这个魔咒。
他搭建了一个叫Pharma.AI的平台，用生成对抗网络、深度强化学习等技术，试图覆盖药物研发的全流程——从发现靶点，到设计分子，再到预测临床试验结果。
但这个想法在2014年听起来，确实有点科幻。
18个月干了传统药企5年的活
转折点出现在2021年。
英矽智能宣布，他们用AI平台发现了一个全新靶点——TNIK，并针对这个靶点设计了一款全新化合物，用于治疗特发性肺纤维化(IPF)。
这就是后来的Rentosertib。
整个过程花了多长时间？18个月。
传统制药企业做同样的事，通常要四到五年，甚至更久。
成本呢？不到270万美元。
传统模式下，光靶点验证这一个环节，就可能烧掉几千万美元。
更关键的是，这个靶点是全球首创的——在此之前，没有人在临床上针对TNIK开发过任何药物。
AI不是在"抄作业"，而是在"原创"。
2023年6月，Rentosertib获准进入II期临床试验。2024年，IIa期临床数据显示：患者肺功能出现改善趋势，安全性良好。
2025年12月，英矽智能在港交所上市，成为"AI制药第一股"。
2026年7月8日，III期临床正式启动。
这次试验不简单——计划招募320名患者，持续52周，主要终点是用力肺活量(FVC)的年下降率。牵头研究者是徐作军教授，联合牵头研究者包括钟南山院士。
钟南山院士的参与，本身就是一种背书。
为什么是"特发性肺纤维化"？
你可能会好奇，AI制药的第一个"战果"，为什么选择这个病？
特发性肺纤维化，简称IPF，是一种慢性、进行性、不可逆的肺部疾病。患者的肺组织会逐渐变硬、失去弹性，最终导致呼吸衰竭。
确诊后，中位生存期只有2到5年。
目前的治疗手段非常有限。一线药物主要是吡非尼酮和尼达尼布，它们能延缓肺功能下降，但无法逆转病情。很多患者因为副作用太大，不得不停药。
肺移植是唯一的"根治"手段，但适用人群有限，排异反应和术后管理也是巨大挑战。
这是一个真正的"未被满足的医疗需求"。
AI选择从这个领域切入，既是理性的商业决策——竞争格局相对清晰，也是人文关怀的体现——患者真的需要新的选择。
AI制药的"奇点"到了吗？
Rentosertib进III期临床，确实是里程碑事件。但冷静下来，我们需要问几个问题。
第一，它真的能成功吗？
III期临床是新药研发的"最后一关"，也是失败率最高的阶段。统计显示，进入III期临床的药物，最终获批的概率约为50-60%。
Rentosertib能否成为那幸运的一半，还要看真实世界的数据。
第二，它的成功可复制吗？
英矽智能的Pharma.AI平台，目前有30多个项目在推进。Rentosertib只是其中之一。
AI制药能否持续产出新药，还是"一锤子买卖"，还需要时间验证。
第三，AI到底改变了什么？
从目前的证据看，AI最核心的价值是提速降本。
传统靶点发现要2-3年，AI可以压缩到几个月。传统分子筛选要测试数万种化合物，AI可以直接"生成"最有希望的候选。
但AI并没有改变药物研发的本质——最终还是要靠临床试验来验证疗效和安全性。
AI不是"魔法棒"，而是"加速器"。
对普通人意味着什么？
如果Rentosertib最终获批，它将给IPF患者带来新的治疗选择——一种可能更有效、更安全的选择。
更大的意义在于，它证明了AI制药这条路是走得通的。
这意味着，未来我们可能会看到更多由AI发现的新药，覆盖更多疾病领域。癌症、阿尔茨海默症、罕见病……那些长期缺乏有效药物的领域，或许会迎来新的突破。
对于普通人来说，这不仅是"科技进步"四个字，而是真实的健康希望。
写在最后
英矽智能的故事，让我想起一句话：“很多创新在发生之前，看起来都像科幻小说。”
2014年，Alex Zhavoronkov创办公司时，AI制药还是个小众赛道。他等了七年，才看到第一款候选药物进入临床。
又过了五年，这款药物走到了III期。
十二年，一个轮回。
技术的进步往往比我们想象的慢，但影响的深度，却比我们想象的更远。
AI制药的"奇点"是否真的到来，还要看Rentosertib能否最终获批。但至少现在，我们看到了一个真实的开端。
这不是科幻故事，这是正在发生的现实。