AI制药：梦想照进现实还是泡沫破裂？

药品获美国食药监局（FDA）认可的过程，常似购置高价彩票，回报渺茫，往往需耗数年光阴

一款新药历经全部临床试验，平均耗时十年，投入逾十亿美元，且约九成最终无法抵达终点

症结之一在于疗法发现路径。直至近期，科学家仍沿用假设先行、继而海量测试以锁定抑制致病蛋白的化学物质的传统模式

随后，还需更多测试以验证药物是否更强效、更安全、更持久——此乃高风险且耗时的历程。当下，药企寄望借助人智，令研发提速且更具可预测性

Anthropic称，人智将使依患者DNA定制疗法更易实现，从而根除多数癌症。药企巨头似乎也认同这份乐观

今年首四月，礼来、赛诺菲、诺和诺德等业界巨擘已与AI公司签署五十余项许可协议以加速新药研发——此数几近2025年全年总和

据彭博行业研究，若所有约定的临床与监管里程碑均能达成，药企将向新伙伴支付超三十亿美元

虽巨头重金押注此技，但仍需保持审慎：FDA迄今未批准任何AI设计的疗法；无人知晓这些模型能否产出获批新药

部分AI疗法在临床试验中折戟；另一些仅对现有药物做了微调。面对阿尔茨海默病等顽疾，尚未见重大突破

药物研究员指出，行业早期AI成功多集中于病因靶点明确的疾病。这本身无误，但绝非人们想象中那般震撼的AI革命

但这未阻药企在研发早期部署AI以挖掘潜力。科学家正利用庞大蛋白质数据库（细胞关键组分）训练AI模型

借助诺奖得主研发的、能生成蛋白质三维图像的AlphaFold，他们设计有望转化为疗法的分子的速度正持续提升

专注AI的生物科技公司Insilico Medicine称，其从构思药物至完成临床前研究仅耗时约九个月。通常此过程需三至五年。与其大海捞针，不如直接生成一批完美之针

纵观全行业，至少在初期，AI技术应用前景令人振奋

波士顿咨询集团（BCG）2024年对百余家AI生物公司研究发现，在临床试验第一阶段（主要评估安全性），AI设计药物成功率超80%，远高于40%至60%的历史均值

但后续AI优势似显疲态。在第二阶段试验（验证疗效）中，AI药物成功率仅约40%，与行业平均水平相当

BCG提醒勿妄下结论，因目前仅有少量AI药物进入后期临床。若数据终被证实，仅说明预测药物疗效极为棘手

根本挑战在于，人类生物学诸多方面仍是未解之谜，导致研发失败的主因——如靶点错误或忽视毒性——是AI难以完全破解的

对AI能否令研发更快、更廉、更成功，持“短期悲观、长期乐观”态度。这非绝无可能，但难度极大，需比现今掌握更多知识

部分AI药企遭遇挫折。去年，位于盐湖城的Recursion Pharmaceuticals裁员两成，并终止部分药物研发

该公司曾与赛诺菲、罗氏等巨头及英伟达等科技巨擘合作。Recursion发言人称，公司正优先研发具差异化优势的疗法。Recursion成立十三载，至今尚无药物进入后期临床

公司耗费大量光阴构建基建，包括训练AI模型的数据集。去年末，其公布一种针对罕见病（可致结直肠癌）的疗法获早期喜人结果。Khan视之为Recursion的“首个临床概念验证”

AI多年来饱受炒作过度与质疑过甚之苦。包括Recursion在内的药企“正致力拿出确凿证据，证明能造出更优良药”

一家AI公司Generate Biomedicines终止旨在保护免疫缺陷者免受新冠感染的疗法研发，理由是“市场环境变幻”及大规模试验成本高昂

尽管如此，这家成立八年的生物公司仍有望成为首家获FDA批准AI设计药物的企业。其针对重度哮喘的药物近期已进入后期临床，此为上市前最后一道关卡

试验结果预计2028年公布。该药非颠覆性创新——仅在现有哮喘药基础上改良，患者用药频率由每四周一次减为每半年一次

公司设定保守目标，确保AI研发药物在人体试验中有效。展望未来，旨在攻克更多此前被视为不可成药的领域。

有观察家视AI逼近研发出真正可用药物本身即为里程碑。“我们已发现实际分子，正处临床阶段，部分已见效，令人振奋”

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