Every Cure以老药再利用重塑罕见病治疗路径
核心要点 全球已知罕见病超过 10000 种，其中95% 尚无治愈方法。研发一种全新疗法往往需要耗资数十亿美元，耗时超过十年。而罕见病患者群体有时仅有几千人，甚至几十人，制药企业因此不愿投入如此多的时间与资金去开发一款大概率无法盈利的药物。 老药新用彻底颠覆了这一模式。它旨在为已上市药物寻找新的适用病症，而非局限于其最初研发目的。如今，已有机构开始借助人工智能让这一过程更高效。 当戴维・法伊根鲍姆博士与同事筹备创办专注于老药新用的非营利组织 Every Cure 时，面临一个关键抉择。 “做老药新用有两条
FDA首批儿童致命罕见病基因疗法，火箭制药盘前走高
美国食品药品监督管理局（FDA）批准火箭制药（Rocket Pharmaceuticals）一款针对儿童罕见且通常致命的免疫缺陷疾病的基因疗法后，该公司股价在周五盘前大涨 10%。这是该病症首次获得监管机构的治疗批准。 FDA 批准的这款药物名为 Kresladi，用于治疗重症白细胞黏附缺陷症 I 型（LAD-I）。患有该病的人群，其白细胞无法正常抵达感染部位，导致患者极易发生严重感染。 此前，尚无 FDA 专门批准用于治疗该疾病的药物。若未接受干细胞移植，约 75% 的未治疗患者会在两岁前死亡。 Kre