AI赋能新药研发：产业链重点企业全景解读
传统新药研发普遍面临研发周期漫长、资金投入巨大、失败概率偏高等多重挑战。
研究人员首先需要锁定与疾病相关的靶标，随后在海量化合物中筛选出对靶点具有调控作用的分子结构。初步获得有效分子后，还需持续优化其结构特征，解决药效、毒副作用、吸收代谢等一系列问题，方可推进至动物试验及人体临床研究阶段。任何环节未达标，都可能导致前期积累付诸东流。
AI切入这一领域，最先变革的是早期药物发现阶段的筛选范式。研究人员将疾病数据、蛋白构象、化合物属性及实验结果输入模型，由模型在虚拟环境中筛选潜在靶点、生成分子并预测药物特性，最终挑选少量候选分子进入实验室加以验证。
模型运算所得结果仍需回归实验室加以确认。
制药行业通常将虚拟空间的模拟与计算称为"干实验"，将细胞实验、动物实验及化学合成等实体操作称为"湿实验"。AI可一次性过滤海量分子，但预测结果的可靠性，最终仍依赖于分子的实体合成及实验验证。
若实验反馈与模型预测存在偏差，新数据将再次回流至模型进行迭代优化。AI制药的实际运行逻辑，正是计算设计、实验验证、数据回流、再设计的循环迭代。
海外大型药企已着手依据这一范式重塑研发体系。
2026年1月，英伟达与礼来联合宣布共建AI协同创新实验室，约定五年内投入资金最高达10亿美元。双方计划将英伟达BioNeMo平台及AI算力资源，与礼来的药物数据资产、研发团队及自动化实验室深度对接，加速计算机设计分子向实验阶段的转化，并让实验数据持续反哺模型迭代。
另一发展路径源自专业AI制药企业
2026年5月，谷歌DeepMind旗下Isomorphic Labs完成21亿美元B轮融资，资金用于拓展IsoDDE药物设计引擎及推进自主研发管线。公司此前已开始筹备AI设计药物进入人体临床的相关工作。
两类企业所代表的发展模式存在显著差异
礼来属于大型药企自主搭建AI研发体系，借助AI提升内部研发效能；Isomorphic Labs则专注于AIDD（AI辅助药物发现）领域，既可为药企提供研发服务与联合开发，也能自主持有药物管线。
从产业链结构观察，AI制药可划分为四个层级
上游环节供给模型训练所需的数据资源、靶点蛋白、抗体、酶、分子砌块及化合物库；中游前端运用AI开展靶点发现、分子设计与成药性预测；中游后端承担化学合成、细胞实验、动物实验、安全性评价及临床试验等任务；下游药企负责确定研发方向、推进管线进展、申报上市及药品销售。
一、上游：生物数据、试剂与分子库
AI模型若要具备药物设计能力，前提是拥有充足的高质量数据与实验材料。靶点蛋白可视为疾病研究中的"锁钥"，分子砌块与化合物库则提供形态各异的"钥匙"。上游企业的产品丰度、数据品质及实验稳定性，直接决定模型所能探索的药物空间边界。
百普赛斯专注于提供重组蛋白、抗体、试剂盒及分析检测服务，产品广泛应用于药物筛选、临床前研究及后续质量管控环节。公司已将AI技术应用于蛋白表达预测与蛋白质改造，并结合高通量实验加以验证。2025年推出的AI工程化耐盐型通用核酸酶，以及膜蛋白表达预测模型，均属计算方法与实验材料深度融合的典型应用。
近岸蛋白同样深耕蛋白与原料酶领域，产品涵盖抗体药、RNA药物、细胞与基因治疗等方向。公司已建立AI蛋白结构设计与抗体改造能力。2025年搭建了双特异性抗体"AI计算+湿实验验证"平台，并借助AI辅助定点突变改造RNA原料酶。
若蛋白是药物作用的靶标，分子砌块则是合成候选药物所必需的基础构件。
皓元医药业务覆盖分子砌块、工具化合物及化合物库，并延伸至原料药、中间体和制剂的研发生产全链条。公司构建了超过2600万个结构的虚拟化合物库。AI筛选出具有潜力的分子结构后，仍需匹配适宜原料完成实体合成，这正是分子砌块的核心价值所在。2025年公司设计开发超过2万个分子砌块和工具化合物，并更新了由8万个碎片分子组成的化合物库。
二、中游前端：AI药物发现平台
该环节的核心使命是将疾病信息转化为候选药物。平台首先识别可能调控疾病进程的靶点，随后生成能与靶点结合的分子结构，并预测药物进入人体后的吸收、分布、代谢、排泄与毒性，即ADMET五项关键指标。
成都先导的核心技术源自DNA编码化合物库（DEL）。该技术为大量化合物逐一添加DNA标签，使其与靶点充分接触，最终借助DNA信息识别可能与靶点结合的分子。
引入AI技术后，可深度解析DEL筛选数据，并基于已有分子结构设计全新分子。公司已搭建"DEL+AI+自动化"一体化分子优化平台HAILO，并通过投资摩熵智能强化医药数据处理与语义建模能力。
泓博医药的差异化优势在于计算与实验的无缝衔接。自研DiOrion平台可执行靶点分析、虚拟筛选、分子生成、活性预测与结构优化全流程，模型输出候选分子后，可直接交付公司药物化学团队进行合成与验证。截至2025年末，公司CADD/AIDD平台累计支持104个新药项目，其中8个已进入临床试验阶段。
药石科技以特色分子砌块起家，后续逐步向药物发现、工艺开发及CDMO生产领域拓展。公司拥有超过20万个分子砌块，并与合作伙伴共建570亿级虚拟化合物库。虚拟库显著拓宽计算机可检索的范围，实体分子砌块与实验平台则承担将模型优选结构实体化的任务。
美迪西业务覆盖药物发现、药学研究及临床前研究全链条。公司建设的MedRDD·AI平台与AI-ADMET模型，可先行完成分子筛选、性质预测及结构优化，再衔接药效、药代与安全性实验。2025年，公司持续推进小核酸靶点发现与智能设计平台建设，并扩展大环肽、ADC、核药等前沿研发能力。
三、中游后端：湿实验、CRO与临床开发
AI可在虚拟环境中一次性生成数以千计的分子，但终须将候选分子实体化，并在细胞、动物及人体中加以验证。候选分子数量的增长，将同步推升化学合成、药效评价、毒理研究与临床试验的工作量。
药明康德业务横跨药物发现、实验室研究、临床前测试、工艺开发及商业化生产全链条。AI生成的候选分子，可借助公司的计算化学、药物化学与实验平台完成实体合成与验证。2025年，公司合成并交付超过42万个新化合物，由药物发现阶段进入开发阶段的分子达310个。
康龙化成业务由实验室化学、生物科学延伸至安全性评价、工艺开发、生产与临床研究。公司拥有超过6700名实验室化学研究人员，并积极将AI应用于分子设计、药理机制研究、毒性预测与数据处理。对这类企业而言，AI方案的最终落地仍需依赖大规模实验团队加以验证。
药物进入人体试验前，安全性评价是至关重要的关卡。
昭衍新药专注非临床安全性评价，需在动物及其他实验模型中评估药物毒性、合理剂量及潜在风险。AI可提前预测毒性特征，但药物申报临床时，仍须完成符合规范的GLP非临床评价。公司正探索将AI预测与传统评价模型有机结合，覆盖小分子、抗体、ADC及细胞基因治疗药物。
进入人体临床阶段后，工作重心转向受试者招募、试验管理与数据统计分析。
泰格医药专注于临床CRO领域，业务涵盖临床运营、数据管理、生物统计、注册申报与药物警戒。AI在该阶段主要用于受试者筛选、数据处理、医学文件撰写及安全信号识别。2025年，公司自研泰雅AI大模型平台正式商用，并推出AI翻译、AI写作等辅助工具。
因此，AI对CRO的赋能并非取代实验人员与临床试验，而是使前端分子筛选提速，并在后端实验设计、数据处理与项目管理中融入更多自动化工具。
四、下游：药企管线与商业化
下游药企决定AI的研究方向、推进哪些分子以及临床投入规模。该环节的核心产出不是模型参数，而是候选药物能否进入临床、完成关键试验并最终获批上市。
恒瑞医药已构建小分子、多肽、抗体、ADC及核药等多元研发平台，AI逐步应用于靶点发现、大分子与多肽设计，以及小分子生成与优化。截至2025年末，公司围绕100多款在研创新药开展400多项临床试验，2025年共有7款1类创新药获批。对AI而言，这种大规模研发体系的核心价值在于提供充足的真实项目与实验数据以反复验证模型。
华东医药将AIDD平台深度嵌入创新药研发体系。平台可处理临床试验、专利及文献数据，并支持蛋白质预测、分子生成与候选分子筛选。2025年，公司AIDD平台累计生成候选分子超过100万个，自主开发14项核心计算工具，并支撑22项在研项目。
长春高新旗下金赛药业搭建了小分子、抗体、小核酸及长效蛋白等研发平台。AI主要应用于小核酸序列设计、活性预测、脱靶风险评估、大分子优化及小分子虚拟筛选。2026年5月，自研SLC6A19抑制剂GenSci144针对慢性肾病的临床试验申请获得受理。
串联整条产业链可见，AI制药真正变革的核心在于新药研发的前端环节，即靶点发现、分子设计与候选筛选的方式。
传统模式下需先设计一批分子，再逐一合成、测试，结果不佳时重新调整优化。如今可借助模型在更大范围内完成筛选与设计，优选更具潜力的候选分子后再交付实验室。
然而无论模型运算效率多高，候选分子终须经过合成与实验验证，方能转化为真正可用的药物。
上游需供给蛋白、酶与分子砌块，中游需完成分子合成、细胞与动物实验，后续还需通过人体临床考验。每一次真实实验都将产出新数据，反哺模型持续优化。
因此评估AI制药进展时，不应仅关注模型发布的数量，更应聚焦AI发现或AI优化的药物进入临床的数量，以及已进入临床的项目能否获取可靠的人体数据。
AI设计的候选药物若能持续通过临床验证，模型将获得更多真实数据用于迭代改进，药企也更愿意将研发预算投入AI平台。
届时，AI制药方算真正打通从计算设计、实验验证到临床数据回流的完整闭环。
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