Stoke Therapeutics宣布Dravet药物III期试验全部入组

Stoke Therapeutics日前透露，其针对Dravet综合征的潜在治疗药物zorevunersen的全球III期EMPEROR临床试验已全部完成162名患者的招募。这一具有里程碑意义的事件，意味着该药向递交新药申请、早日让患者受益又近了一步。

此前，公司预计2026年第二季度招募约150名患者。此次实际入组的162人数量超出了预期。参与者来自美国、英国及日本等多个国家，将随机接受zorevunersen或安慰剂的治疗。

Zorevunersen是一种首创的反义寡核苷酸药物，旨在通过提升脑细胞中非突变SCN1A基因的功能性NaV1.1蛋白水平，从源头上治疗Dravet综合征。该药已获得美国FDA授予的突破性疗法认定及孤儿药资格。

公司计划于2027年中公布EMPEROR研究的顶线数据，并打算在2027年上半年提交滚动新药申请，目标是在2027年底或2028年初实现潜在上市。公司目前手握约4.11亿美元资金，足以支撑该药物研发直至最终上市。