AI驱动制药行业的效率变革

2026年6月，一款名为rentosertib的特发性肺纤维化治疗药物在《Nature Medicine》上公布了2a期临床结果。71名受试者用药后肺功能提升了98.4毫升。该药物的作用靶点（TNIK）与分子架构完全由人工智能发现和设计，从项目启动到进入临床仅耗时18个月，跳过了传统制药“大海捞针”式的冗长筛选流程。这标志着制药历史上首次有完全由AI设计的新药推进至2期并展现可观的临床数据。同月，礼来与英伟达在JPM大会（全球生物医药行业风向标）上宣布：未来五年将联合投入10亿美元，在旧金山湾区共建AI联合创新实验室，全面重塑药物研发全链条。

传统制药的缓慢根源何在？

可将新药研发比喻为在一座缺乏地图的巨型都市中寻找一个人。这座都市拥有超过3万个基因，彼此间关系错综复杂，而你需要定位的那个“致病靶点”，可能隐匿于某个角落。

传统方法是生物学家们分批进入这座都市，依赖经验、直觉和大量实验，逐个排查。有时路径正确，有时耗费十年最终发现此路不通。

这正是业内流传的双十定律：需花费10年时间、10亿美元，方能推出一款新药。实际数字更为惊人——根据塔夫茨药物研发中心的数据，一款新药从立项到上市的平均成本已攀升至26亿美元，周期为10至15年，成功率不足10%。

AI的作用相当于为每位研究员配备了一张实时更新的高精度地图。并非AI自行制造药物，而是AI将“搜索空间”从原先的大海捞针，转变为一次有方向指引的精准导航。

这其中包含三个核心环节：

第一，AI预测蛋白质构造。

药物本质上是与人体内某个受损的齿轮（蛋白质）相咬合。传统方法是研究人员先花费2至3年在实验室中逐步解析这个齿轮的立体结构。2021年Google DeepMind推出AlphaFold 2，将此事压缩至几分钟，它能依据基因序列预测蛋白质的三维折叠形态，精确度接近实验标准。2024年AlphaFold 3直接荣获诺贝尔化学奖。

第二，AI进行分子设计。

明确靶点形态后，需找到或设计一个能与之咬合的分子。传统做法依赖化学家凭经验合成数千种候选化合物逐一测试。AI可在计算机内迅速生成并筛选数百万种分子结构，直接指明哪些最具潜力。Insilico的Chemistry42平台正是如此运作，它协助设计出rentosertib。

第三，AI加速临床试验规划。

锁定候选分子后，还需在人体上验证。此部分AI目前介入较少，但已开始发挥作用：协助招募合适患者、优化试验分组、预测安全性。

三个环节叠加，从10年缩短至3年、从26亿降至8亿，是业界对AI制药中期的保守预估。

AI融入大型制药公司研发流程

变化一：AI设计的药物真正进入临床

变化二：大型药厂全面投入

变化三：商业模式从出售工具转向要求分成。

早期AI药物开发公司的商业模式是：向大型药厂销售软件平台收取授权费。你使用我的AI，我收费，但药物销售情况与我无关。2025至2026年的趋势是：AI药物开发公司开始要求分成。礼来向英矽智能支付的1.15亿美元首付是“买断”临床前候选药物，但这笔交易中包含了商业化后的销售分成权益。Verge Genomics在2026年初宣布转型：从自行研发药物，转变为向大型药企提供AI技术服务的平台公司。

AI医药研发究竟改变了多少？

第一，AI设计不等于AI批准。

截至目前，尚无一款纯AI发现或设计的药物获得FDA正式批准。2026年底可能出现第一款，但完成3期与获批上市之间还隔着监管的最后一道关卡。FDA目前仍在制定针对AI药物的专门审批框架，这中间必然存在巨大不确定性。

第二，AI擅长优化，不擅长创造。

这是最被低估的问题之一。AlphaFold解决了结构预测难题，AI能从已知靶点出发快速设计候选分子。但全新靶点、全新生物学机制，仍高度依赖人类科学家的洞察力。AI目前是找钥匙的能手，但哪里有锁这个问题，仍需研究人员来解答。

第三，数据既是壁垒，也是瓶颈。

AlphaFold的数据库正面临一个尴尬现实：可用于训练的真实生物学数据，即将耗尽。Nature在2025年已发文警示：AlphaFold们在依赖存量，模型规模不断扩大，但训练数据的增速无法匹配。这迫使大型药厂开始构建自己的专属数据集。礼来建设超级计算机、Recursion制作表型图谱，本质上都是在争夺数据。

基础模型公司对制药产业的影响

AI过去主要在文献检索筛选靶点等环节为研发者提供辅助，但进入下一阶段，基础模型公司获取了更多制药产业的数据，模型或许不可避免能自主提出假设参与科学决策。甚至在利润足够丰厚的情况下，基础模型公司可能亲自涉足药物研发。

对于药企而言，一旦与某一模型公司深度捆绑，长期提供自身研发数据和经验，模型深度融入医药研发，切换模型的成本将大幅提升，存在模型公司侵蚀药企利润空间的风险。无论最终AI医药研发走到哪一阶段，对当今制药行业的影响已初现端倪。