罗氏将在欧洲启动Elevidys基因疗法晚期临床研究
罗氏公司周四发布消息，在收到欧洲药品监管机构的反馈意见后，将针对其基因疗法 Elevidys 开展一项晚期临床试验。该药物主要用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD），由罗氏与美国 Sarepta Therapeutics 公司共同研制。此前，由于该疗法涉及两例患者死亡事件而引发监管审查，这款药物于去年未能获得欧洲药品管理局（EMA）的上市批准。
AI创造基因钥匙：打开精准医疗新时代
你是否曾好奇，当医生建议你进行基因治疗时，那次注射背后隐藏着怎样的科学奥秘？通常情况下，这个过程类似于向湖面投掷石子，药物遍布全身，却只能"碰运气"地抵达目标细胞。问题在于，人体拥有万亿级别的细胞，而需要精准调控的，或许只是其中的某一种类型。听起来匪夷所思，但现实就是如此粗糙。医学界长期未解的难题传统基因疗法的核心矛盾在于：我们的药物缺乏"细胞识别码"。试想，你只想让胰腺细胞中的某个基因沉默，但药物进入血液循环后，肝脏、心脏、大脑——哪个都跑不掉。这就解释了为何那么多基因疗
健康我来说丨干针疗法的独特优势
干针疗法究竟有何好处？听听北京市第二医院康复科主任张自茂的讲解。 作者：高菲菲 王伟 杜若蘅
健康话题丨西医是否存在与针灸相似的治疗方法？
西医中有没有与针灸相仿的治疗手段？让我们听听北京市第二医院针灸科主任张自茂的解答。 作者：高菲菲 王伟 杜若蘅
安进抗癌新药他拉妥单抗在华获批上市
安进(355.6, 5.79, 1.66%)的研发与商业合作方贝达药业周五通过官方微信公布，其肺癌治疗药物他拉妥单抗已正式获得中国国家药监局批准。 这款药品属于靶向免疫治疗药物，适应症为经化疗治疗后疾病仍持续恶化的成年难治性广泛期小细胞肺癌患者。 这家美资药企在美国市场将他拉妥单抗以Imdelltra作为品牌名进行销售。该药品是安进研发管线中的双特异性抗体类新药，其作用原理在于能同时识别癌细胞和免疫细胞，引导人体免疫系统攻击并清除癌细胞。 安进及香港上市的贝达药业均未对这款药物在华上市安排与价格策略的询问
波士顿生物科技公司Avalyn Pharma递交IPO申请，曾获1亿美元超额融资
波士顿生物技术企业Avalyn Pharma已正式递交赴美上市申请，开启公开募股进程。该企业致力于研发肺纤维化吸入疗法——该病症患者的中位生存期仅三五年左右。此次IPO获得诺和控股加持，其在发行前已持股约13%，彰显机构对其研发路径的看好。市场或将这次上市视为罕见病治疗领域的先期布局，但成败关键仍在于临床推进与落地能力。其核心在研产品为AP01，已完成特发性肺纤维化临床实验，现正通过开放标签延展试验对IPF及进行性肺纤维化展开深化评估。第二款候选药AP02针对IPF的二期临床正在推进中。值得注意的是，Av
清明时节，如何妥善处理内心情感
新华社天津4月3日电 题：清明时节，如何妥善处理内心情感 新华社记者张建新、栗雅婷 清明是自然界阳气上升、生机勃发的时刻，亦是人们追忆先人、寄托哀思的传统节日。专业人士指出，清明节令的变化会影响光照、温度及降水，进而作用于人体神经化学物质与作息规律，加之扫墓、怀念等活动场景，易唤起人们对分离的深层情感，使情绪起伏加剧。 在这个充满追思与回忆的日子里，我们应怎样合理调节自身情绪呢？ 天津市安定医院普通精神科一科副主任医师谢筠介绍，适应性的悲伤通常表现为在春雨绵绵、旧物触目或家人团聚等情境下，瞬间涌起的怀念、
AI制药迈入产业化拐点
作者：贝壳社一场静默却深刻的范式迁移，正在新药研发底层悄然发生。3月30日，英矽智能与礼来正式签署全球管线授权及联合研发协议。依据公开信息，礼来将获得一款处于临床前阶段、针对特定适应症的新型口服疗法的全球独家开发、制造及商业化权利；同时，将依托英矽智能的AI驱动平台，在多个疾病领域加速创新疗法的识别与推进。交易架构显示，英矽智能将先期获得1.15亿美元预付款；叠加后续涵盖临床开发、监管获批及上市销售等各阶段的里程碑款项，该合作潜在总价值最高可达27.5亿美元。此外，还将享有基于未来产品净销售额的梯度版税分
FDA首批儿童致命罕见病基因疗法，火箭制药盘前走高
美国食品药品监督管理局（FDA）批准火箭制药（Rocket Pharmaceuticals）一款针对儿童罕见且通常致命的免疫缺陷疾病的基因疗法后，该公司股价在周五盘前大涨 10%。这是该病症首次获得监管机构的治疗批准。 FDA 批准的这款药物名为 Kresladi，用于治疗重症白细胞黏附缺陷症 I 型（LAD-I）。患有该病的人群，其白细胞无法正常抵达感染部位，导致患者极易发生严重感染。 此前，尚无 FDA 专门批准用于治疗该疾病的药物。若未接受干细胞移植，约 75% 的未治疗患者会在两岁前死亡。 Kre