特朗普与再生元敲定协议，罕见耳聋基因疗法将免费提供
白宫于周四正式对外公布，再生元制药（Regeneron）已与美国总统特朗普签署协议，旨在降低美国部分民众的药品费用。 就在本周四清晨，该公司的这一新疗法刚获监管机构核准；随后，再生元表态，将为符合条件的美国患者免费提供全球首个遗传性耳聋基因治疗方案。 再生元是近期继多家大型药企之后，又一家与特朗普政府就药品定价达成共识的企业。特朗普政府的这套协议体系主要基于最惠国待遇原则，旨在将美国的处方药价格拉低至全球发达国家中的最低水平。 作为协议的交换条件，美国将给予这些药企为期三年的关税减免，涵盖特朗普此前提议对
美国FDA放行首个遗传性耳聋基因疗法DB-OTO
美国食品药品监督管理局近期核准了再生元制药企业研制的基因疗法DB-OTO，适应症为OTOF基因突变引发的先天性重度听力障碍。此款疗法系全球范围内初次获批用于遗传性耳聋的药物方案，标志着耳科诊疗进入崭新阶段。 治疗原理与特性 DB-OTO属于基于双AAV载体的基因疗法，借助将正常的OTOF基因片段递送至耳蜗毛细胞，替换功能存在缺陷的基因，进而恢复听觉信号传导。该疗法需在全身麻醉状态下经耳蜗内注射完成，手术操作流程与人工耳蜗植入相近。 临床试验数据 本次获批依据CHORD项目1/2期临床试验结果。数据显示，1
礼来70亿美元收购Kelonia，布局体内CAR-T细胞疗法
礼来(895.06, -24.84, -2.70%)公司近日宣布，已与临床阶段生物技术公司Kelonia Therapeutics达成最终收购协议，交易总价值最高可达70亿美元，以加强其在癌症治疗领域的布局。 根据协议条款，礼来将支付32.5亿美元的预付款，剩余部分将取决于临床、监管及商业化里程碑的达成情况。该交易预计将于2026年下半年完成。 此次收购的核心资产是Kelonia的体内基因置入系统及其先导项目KLN-1010。该系统使用经过特殊工程化设计的慢病毒颗粒，能够在患者体内高效、选择性地进入T细胞
礼来斥资70亿美元并购抗癌药企Kelonia，加速布局CAR-T疗法
关键信息礼来制药于周一披露，拟并购生物科技企业Kelonia Therapeutics，此次交易总额最高可达70亿美元。根据协议，礼来将先行支付32.5亿美元首付款，后续资金则依据临床、注册及商业化里程碑节点兑现。整个并购预计2026年下半年收官。Kelonia正开发一种能在患者体内直接改造T细胞以攻击肿瘤的技术，即体内CAR-T疗法。现有主流方案均采用体外CAR-T模式，需先提取患者细胞，经实验室基因编辑后再输回体内。虽然步骤繁琐，但已在多发性骨髓瘤等血液肿瘤治疗中取得突破。礼来肿瘤事业部总裁兼企业战略
礼来拟超20亿美元收购抗癌生物技术公司
据内部消息，礼来（Eli Lilly）正与Kelonia Therapeutics就一笔超过20亿美元的收购案进行最后磋商。消息人士指出，若谈判顺利，这笔交易有望于本周一敲定。此外，协议中可能包含基于业绩目标的额外支付条款。 全球抗癌药市场规模高达2，400亿美元，血液癌症市场尤为可观。尚未上市的Kelonia正致力于研发针对多发性骨髓瘤的新一代治疗方案。此次收购将强化礼来在该领域的市场地位。据PitchBook统计，Kelonia累计融资近6，000万美元，上一轮公开估值在2022年4月，约为1亿美元。
UCB重磅收购Neurona，加码癫痫再生医学
比利时药企UCB周五对外公布，正式签署收购协议，将Neurona Therapeutics纳入麾下，总交易金额最高可达11.5亿美元，意图将该公司主打的再生神经细胞疗法NRTX-1001整合进其癫痫治疗产品线。协议约定，UCB先期支付6.5亿美元，后续视里程碑达成情况追加最多5亿美元。交易预期在2026年二季度末交割，仍需通过反垄断审查等常规程序。Neurona Therapeutics是一家处于临床阶段的生物制药企业，致力于研发针对癫痫等神经系统疾病的再生细胞治疗方案。其核心产品NRTX-1001是一款
罗氏将在欧洲启动Elevidys基因疗法晚期临床研究
罗氏公司周四发布消息，在收到欧洲药品监管机构的反馈意见后，将针对其基因疗法 Elevidys 开展一项晚期临床试验。该药物主要用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD），由罗氏与美国 Sarepta Therapeutics 公司共同研制。此前，由于该疗法涉及两例患者死亡事件而引发监管审查，这款药物于去年未能获得欧洲药品管理局（EMA）的上市批准。
AI创造基因钥匙：打开精准医疗新时代
你是否曾好奇，当医生建议你进行基因治疗时，那次注射背后隐藏着怎样的科学奥秘？通常情况下，这个过程类似于向湖面投掷石子，药物遍布全身，却只能"碰运气"地抵达目标细胞。问题在于，人体拥有万亿级别的细胞，而需要精准调控的，或许只是其中的某一种类型。听起来匪夷所思，但现实就是如此粗糙。医学界长期未解的难题传统基因疗法的核心矛盾在于：我们的药物缺乏"细胞识别码"。试想，你只想让胰腺细胞中的某个基因沉默，但药物进入血液循环后，肝脏、心脏、大脑——哪个都跑不掉。这就解释了为何那么多基因疗
健康我来说丨干针疗法的独特优势
干针疗法究竟有何好处？听听北京市第二医院康复科主任张自茂的讲解。 作者：高菲菲 王伟 杜若蘅
健康话题丨西医是否存在与针灸相似的治疗方法？
西医中有没有与针灸相仿的治疗手段？让我们听听北京市第二医院针灸科主任张自茂的解答。 作者：高菲菲 王伟 杜若蘅
安进抗癌新药他拉妥单抗在华获批上市
安进(355.6, 5.79, 1.66%)的研发与商业合作方贝达药业周五通过官方微信公布，其肺癌治疗药物他拉妥单抗已正式获得中国国家药监局批准。 这款药品属于靶向免疫治疗药物，适应症为经化疗治疗后疾病仍持续恶化的成年难治性广泛期小细胞肺癌患者。 这家美资药企在美国市场将他拉妥单抗以Imdelltra作为品牌名进行销售。该药品是安进研发管线中的双特异性抗体类新药，其作用原理在于能同时识别癌细胞和免疫细胞，引导人体免疫系统攻击并清除癌细胞。 安进及香港上市的贝达药业均未对这款药物在华上市安排与价格策略的询问
波士顿生物科技公司Avalyn Pharma递交IPO申请，曾获1亿美元超额融资
波士顿生物技术企业Avalyn Pharma已正式递交赴美上市申请，开启公开募股进程。该企业致力于研发肺纤维化吸入疗法——该病症患者的中位生存期仅三五年左右。此次IPO获得诺和控股加持，其在发行前已持股约13%，彰显机构对其研发路径的看好。市场或将这次上市视为罕见病治疗领域的先期布局，但成败关键仍在于临床推进与落地能力。其核心在研产品为AP01，已完成特发性肺纤维化临床实验，现正通过开放标签延展试验对IPF及进行性肺纤维化展开深化评估。第二款候选药AP02针对IPF的二期临床正在推进中。值得注意的是，Av
清明时节，如何妥善处理内心情感
新华社天津4月3日电 题：清明时节，如何妥善处理内心情感 新华社记者张建新、栗雅婷 清明是自然界阳气上升、生机勃发的时刻，亦是人们追忆先人、寄托哀思的传统节日。专业人士指出，清明节令的变化会影响光照、温度及降水，进而作用于人体神经化学物质与作息规律，加之扫墓、怀念等活动场景，易唤起人们对分离的深层情感，使情绪起伏加剧。 在这个充满追思与回忆的日子里，我们应怎样合理调节自身情绪呢？ 天津市安定医院普通精神科一科副主任医师谢筠介绍，适应性的悲伤通常表现为在春雨绵绵、旧物触目或家人团聚等情境下，瞬间涌起的怀念、
AI制药迈入产业化拐点
作者：贝壳社一场静默却深刻的范式迁移，正在新药研发底层悄然发生。3月30日，英矽智能与礼来正式签署全球管线授权及联合研发协议。依据公开信息，礼来将获得一款处于临床前阶段、针对特定适应症的新型口服疗法的全球独家开发、制造及商业化权利；同时，将依托英矽智能的AI驱动平台，在多个疾病领域加速创新疗法的识别与推进。交易架构显示，英矽智能将先期获得1.15亿美元预付款；叠加后续涵盖临床开发、监管获批及上市销售等各阶段的里程碑款项，该合作潜在总价值最高可达27.5亿美元。此外，还将享有基于未来产品净销售额的梯度版税分
FDA首批儿童致命罕见病基因疗法，火箭制药盘前走高
美国食品药品监督管理局（FDA）批准火箭制药（Rocket Pharmaceuticals）一款针对儿童罕见且通常致命的免疫缺陷疾病的基因疗法后，该公司股价在周五盘前大涨 10%。这是该病症首次获得监管机构的治疗批准。 FDA 批准的这款药物名为 Kresladi，用于治疗重症白细胞黏附缺陷症 I 型（LAD-I）。患有该病的人群，其白细胞无法正常抵达感染部位，导致患者极易发生严重感染。 此前，尚无 FDA 专门批准用于治疗该疾病的药物。若未接受干细胞移植，约 75% 的未治疗患者会在两岁前死亡。 Kre