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智能化时代的药物靶点筛选与验证

引言AI技术正日益成为医药研发领域的革命性手段,其影响力贯穿从靶点挖掘到临床试验分析的各个阶段。靶点筛选是创新药物开发的起始环节,旨在寻找可调控、能实现预期疗效且具备充分安全性的生物分子。该环节对后续研发的成功率和资源投入起着关键作用。传统靶点发现仍面临重重困难,主要源于对疾病深层生物学机制的掌握不足,以及人类基因组学、疾病模型等研究手段的局限。

2026-04-24 13:50:38  |  8 阅读
特朗普与再生元敲定协议,罕见耳聋基因疗法将免费提供

特朗普与再生元敲定协议,罕见耳聋基因疗法将免费提供

白宫于周四正式对外公布,再生元制药(Regeneron)已与美国总统特朗普签署协议,旨在降低美国部分民众的药品费用。 就在本周四清晨,该公司的这一新疗法刚获监管机构核准;随后,再生元表态,将为符合条件的美国患者免费提供全球首个遗传性耳聋基因治疗方案。 再生元是近期继多家大型药企之后,又一家与特朗普政府就药品定价达成共识的企业。特朗普政府的这套协议体系主要基于最惠国待遇原则,旨在将美国的处方药价格拉低至全球发达国家中的最低水平。 作为协议的交换条件,美国将给予这些药企为期三年的关税减免,涵盖特朗普此前提议对

2026-04-24 05:23:52  |  9 阅读

美国FDA放行首个遗传性耳聋基因疗法DB-OTO

美国食品药品监督管理局近期核准了再生元制药企业研制的基因疗法DB-OTO,适应症为OTOF基因突变引发的先天性重度听力障碍。此款疗法系全球范围内初次获批用于遗传性耳聋的药物方案,标志着耳科诊疗进入崭新阶段。 治疗原理与特性 DB-OTO属于基于双AAV载体的基因疗法,借助将正常的OTOF基因片段递送至耳蜗毛细胞,替换功能存在缺陷的基因,进而恢复听觉信号传导。该疗法需在全身麻醉状态下经耳蜗内注射完成,手术操作流程与人工耳蜗植入相近。 临床试验数据 本次获批依据CHORD项目1/2期临床试验结果。数据显示,1

2026-04-24 03:37:37  |  7 阅读

礼来70亿美元收购Kelonia,布局体内CAR-T细胞疗法

礼来(895.06, -24.84, -2.70%)公司近日宣布,已与临床阶段生物技术公司Kelonia Therapeutics达成最终收购协议,交易总价值最高可达70亿美元,以加强其在癌症治疗领域的布局。 根据协议条款,礼来将支付32.5亿美元的预付款,剩余部分将取决于临床、监管及商业化里程碑的达成情况。该交易预计将于2026年下半年完成。 此次收购的核心资产是Kelonia的体内基因置入系统及其先导项目KLN-1010。该系统使用经过特殊工程化设计的慢病毒颗粒,能够在患者体内高效、选择性地进入T细胞

2026-04-21 21:59:58  |  10 阅读

人工智能驱动新材料研发:智能创制时代的机遇与挑战 | 云岫研究

人工智能与物质科学的深度融合正在重塑新材料研发的底层逻辑,这场技术变革正推动材料科学从传统的“经验试错”模式向“智能创制”新范式转变。伴随AI大模型在解析复杂结构、生成创新方案以及跨尺度推理能力方面的突破性进展,材料领域正经历从“经验驱动”向“智能驱动”的根本性转变,智能化的“临界点”已在全球科研与产业界悄然到来,并形成以数据资源、智能算法、自动化实验平台为三角支柱的发展态势。云岫资本系统梳理人工智能与材料科学的融合演进路径及技术前沿,为您剖析这一产业生态中的核心竞争优势,发掘潜在的投资机会。云岫资本智能

2026-04-21 13:36:43  |  13 阅读

AI模型精准预测人体细胞衰老轨迹

格莱斯顿研究机构推出了一款创新工具,该工具基于人类寿命数据进行训练,能够预测与衰老及相关疾病密切相关的基因表达模式。你身体的每个组织每日都在经历老化过程。数十年的时光里,你的心脏、大脑和肺部细胞会逐渐发生转变,从而提高罹患心脏病、老年痴呆以及其他年龄相关疾病的风险。长期以来,科研人员一直致力于描绘这些变化的图谱,但大多数研究仅能捕捉细胞的单一瞬间,未能展现衰老如何动态演变的宏观图景。近期,格莱斯顿研究所的科学家们与英伟达公司携手合作,成功构建了一个人工智能模型,能够追踪全身细胞随时间推移的分子特征变化。最

2026-04-20 12:49:16  |  11 阅读

南洋理工研发AI生物芯片,20分钟精准检测基因标记

新加坡南洋理工大学(NTU)的研究人员团队打造了一款创新生物芯片,通过融合人工智能技术,实现了对极微量microRNA的快速精准识别。该团队研发的新式芯片在结合人工智能算法后,能够高效检测微量微RNA,这类微小遗传标记与心脏病等多种疾病密切相关。这项新型生物传感技术已刊登在权威期刊《先进材料》上,其核心在于将特制纳米光子芯片与人工智能自动图像分析技术相融合。仅需将少量血液滴入芯片,便能迅速筛查多种microRNA生物标志物。得益于内置的AI成像功能,单次成像即可处理数千个microRNA信号。相较于目前检

2026-04-17 12:57:09  |  7 阅读

自然期刊突破:AI代理系统驱动药物基因组学指南智能化生成

在精准医疗快速发展的今天,药物基因组学(PGx)指南——包括被广泛采用的CPIC指南——已成为实现个体化用药的关键支撑。然而,长期以来,临床转化始终面临一个核心难题:现有指南的更新高度依赖人工文献梳理,不仅耗时费力、成本居高不下,而且覆盖的族群和基因-药物组合极为有限。这导致大量具有临床价值的基因变异迟迟未被纳入指南,重要的知识更新往往延迟数年。面对不断增长的医学文献,我们该如何突破人工瓶颈,让医学指南的迭代速度与科学发现保持同步?今天,我们将为大家深入解析一篇刚在自然子刊npj Digital Medi

2026-04-17 08:36:28  |  7 阅读

AI技术将重塑人类起源认知

自达尔文《物种起源》问世以来,“人由类人猿进化而来”的论断便占据了人类起源研究的主流位置,一百多年来被无数人奉为真理。然而,主流归主流,即便是在人工智能尚未登上历史舞台、现代科学技术远未发达的过去,这一理论始终也不乏饱受质疑,因为它从未真正被完整证实。达尔文的进化论,尤其是人类演化的相关结论,从诞生之初就带着先天的缺陷与主观的臆断,不过是基于极其有限的观察做出的片面主观推测。而随着人工智能技术的飞速发展,加之量子科学的深度赋能,这套流传百年的理论必将被彻底推翻,人类起源的真实面目也将彻底揭开,当事实证明人

2026-04-17 06:13:10  |  7 阅读

罗氏将在欧洲启动Elevidys基因疗法晚期临床研究

罗氏公司周四发布消息,在收到欧洲药品监管机构的反馈意见后,将针对其基因疗法 Elevidys 开展一项晚期临床试验。该药物主要用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD),由罗氏与美国 Sarepta Therapeutics 公司共同研制。此前,由于该疗法涉及两例患者死亡事件而引发监管审查,这款药物于去年未能获得欧洲药品管理局(EMA)的上市批准。

2026-04-16 21:49:03  |  12 阅读

AI创造基因钥匙:打开精准医疗新时代

你是否曾好奇,当医生建议你进行基因治疗时,那次注射背后隐藏着怎样的科学奥秘?通常情况下,这个过程类似于向湖面投掷石子,药物遍布全身,却只能"碰运气"地抵达目标细胞。问题在于,人体拥有万亿级别的细胞,而需要精准调控的,或许只是其中的某一种类型。听起来匪夷所思,但现实就是如此粗糙。医学界长期未解的难题传统基因疗法的核心矛盾在于:我们的药物缺乏"细胞识别码"。试想,你只想让胰腺细胞中的某个基因沉默,但药物进入血液循环后,肝脏、心脏、大脑——哪个都跑不掉。这就解释了为何那么多基因疗

2026-04-15 22:44:18  |  8 阅读
海普洛斯入主凌锐控股 复牌股价暴涨更名爱生命

海普洛斯入主凌锐控股 复牌股价暴涨更名爱生命

凌锐控股(0.8, 0.44, 122.22%)(00784)恢复交易后股价一度劲升150%,截至发稿时,股价上升136.11%,报0.85港元,成交金额达4061.66万港元。 凌锐控股发布公告,要约人收购合计约5.6亿股股份,占已发行股本总额70.02%,交易代价为1.33亿港元紧随交易完成后,要约人及一致行动人持有已发行股份的70.02%,要约人须提出强制性无条件现金要约,要约价每股0.2375港元,较4月14日收市价每股0.36港元折让约34%。要约人由海普洛斯控股,海普洛斯集团是一家分子诊断技术

2026-04-15 09:51:01  |  7 阅读
凌锐控股七成股权易主 海普洛斯提收购要约 4月15日复牌

凌锐控股七成股权易主 海普洛斯提收购要约 4月15日复牌

凌锐控股(0.36, 0.00, 0.00%)(00784)与要约人HAPBIOTECH INVESTMENT HOLDING LIMITED联合发布公告,于2026年4月9日,要约人成功收购约5.6亿股股份,占公司于本联合公告日期已发行股本总额的70.02%。交易代价约1.33亿港元(折合每股待售股份0.2375港元)。 紧随交易完成后及截至本联合公告日期,要约人及其一致行动人合计持有约5.6亿股股份,占已发行股份的70.02%。依据收购守则规则26.1,要约人须发起强制性无条件现金要约,收购公司全部已

2026-04-15 09:08:19  |  8 阅读

中国首届AI新材料峰会南沙盛大召开

4月9日至12日,首届中国“AI+新材料”大会在广州南沙隆重举办。活动汇聚了50多位两院院士、10多位海外院士以及4000余名“AI+新材料”领域的科研专家、企业领袖和投资精英。大会开幕式由中国材料研究学会理事长李元元院士担纲主持。开幕式上,中国材料研究学会大湾区新材料发展中心·广州南沙未来产业技术创新研究院宣告正式成立并投入运营,同时举行了该研究院与比亚迪锂电的战略合作签约,以及研究院与15家企业的合作协议签署仪式,此外还见证了梅州市政府与广东工业大学战略合作框架协议的签订。本次峰会设置了3个单元共计1

2026-04-13 11:35:32  |  7 阅读

智能化学实验照进现实

传统实验方式主要倚重人工操作与主观判断,而人工智能驱动的自动化实验将彻底改变这一现状。这条由上海科研团队打造的智能化学实验系统宛如“数字化验师”,使科研人员得以摆脱重复性劳作,将智慧聚焦到尖端创新研究。这种“身边的革新”不仅限于化学合成行业,众多新材料、医药研发等领域的实验室也已与人工智能深度融合,崭新科研纪元已经开启。摆脱手动操作与设备监控,节约七成时间与人力成本研究效率提升之际,实验室更获得了珍贵的科研智慧资源。在左智伟看来,科研中的重复性劳动显著降低,可让实验室里的青年学者将更多心思用在科学难题的思

2026-04-12 12:00:39  |  9 阅读