AI赋能靶点识别与评估
引言人工智能正逐步成为药物研发体系中的关键力量，贯穿靶点发现、开发推进以及临床试验结果解读等多个环节。靶点识别处于新药研发的起始阶段，它的核心在于挑选出能够被有效调控、从而实现预期治疗收益，并且具备足够安全性的生物分子。该环节的质量将直接影响后续工作的成功几率，同时也决定了整体投入的成本与资源配置。然而，靶点发现依然面临诸多难题，主要来自于我们对许多疾病背后生物学层面的复杂机制仍缺乏充分认知，尤其是对来源于人类基因组学与疾病模型等
脑机接口技术突破瓶颈，多路径创新推动产业发展
一张仅4厘米见方、厚度仅为6微米的柔性薄膜附着于大脑功能区域表面的硬脑膜外，即可精准捕捉大脑神经信号。4月26日，科技日报记者在北京脑科学与类脑研究所（简称"北脑所"）参观时了解到，凭借微纳技术支撑，正处于临床试验阶段的柔性薄膜电极脑机接口产品相较于传统硅胶电极款，实现了更加轻薄舒适的佩戴体验，几乎达到无感状态。 在首都医科大学三博脑科医院，借助脑机接口技术的信号解码能力，以往需持续进行的神经调控治疗增加了实时监控甚至提前预警功能，实现了常态下平稳运行、异常时立即干预的双模式运作。 更微小的创伤、更低的能
实时临床试验数据监测：FDA新举措提速药品审批流程
美国食品药品监督管理局（FDA）最近宣告启动一项创新性实验计划，借助实时追踪临床试验数据的手段，加快药品审核程序。这是FDA局长马蒂·马卡里倡导的监管革新、增强评审效率的重要战略之一。 这一实验计划的主要期望在于改变传统"阶段性"临床试验监督管理模式，依靠更连贯的实验构架和即时性数据评估，消除多余的行政延迟和文件开支。FDA局长曾在摩根大通医疗健康会议上指出，在现今科技进步条件下，一种新药由研究到市场流通仍需10到12年时间"从伦理角度讲难以接受"。 该计划是FDA全面监管革新规划的组成部分。在坚守科学评
AI驱动药物研发：加速创新，抓住未来机遇
传统的药物研发历经十年、耗资数十亿美元，成功率却不足一成，这无疑是一笔沉重的经济账。面对不断上涨的研发成本和迫在眉睫的专利悬崖，生物医药行业正面临着降低成本、提高效率、缩短周期以及提升临床成功率的关键挑战。人工智能为此提供了解决方案。从国家《医药工业数智化转型实施方案（2025-2030年）》大力支持医药大模型创新平台的建设，到DeepSeek等本土大模型在分子设计和ADMET预测等领域取得显著进展，人工智能正从辅助工具的角色转变为研发的核心驱动力。掌握AI在药物研发全过程的应用技能，已成为一项关乎行业未
AI制药走向临床关键一步
在软硬件与模型竞逐之外，AI“从数字到原子”的技术演进正在悄然抵达关键节点。DeepMind旗下Isomorphic Labs借助AlphaFold技术（来源于2024年诺贝尔化学奖相关成果），其利用AI完成的药物设计将于2026年进入首次人体试验的启动阶段，意味着AI制药正从实验室研发迈入真正的临床环节。目前已有超过10家中国AI药企的项目推进到临床阶段；华为云盘古、字节跳动等公司也在持续加码布局AI制药。根据麦肯锡的测算，AI能够把药物发现周期压缩到传统方式的1/3，并将研发成本降至1/10。借助AI
AI与DeSci联手：24小时研发新药，传统药企面临冲击
上周，Bio Protocol平台的CEO宣布，其团队利用人工智能在约24小时内成功设计出一款针对ADHD的新型候选药物。AI科学家PeptAI通过模拟测试管道进行验证，首次实体实验室测试成本仅为500至600美元，完整验证则需1000至1500美元。相比之下，传统制药公司要达到类似决策节点，通常需投入数百万美元并耗费数年时间。药物研发初期长期被资本而非科学所主导，研究只有在符合商业优先级时才会获得资助，导致大量有价值领域无人问津。去中心化科学（DeSci）多年来努力填补资金缺口，但高昂的药物发现成本始终
Grace Therapeutics脑卒中药物遭FDA否决
美国食品药品监督管理局（FDA）近日向Grace Therapeutics公司发送了一份完整回应函，正式否决了其针对特定类型脑卒中（中风）候选药物的上市申请。 这款药物的目标适应症为急性缺血性卒中患者。FDA在文件中明确表示，基于当前提交的数据，尚不足以证明该药物的临床获益能超过其潜在风险，并要求公司在获得批准前，补充提供更多临床试验数据或生产质量控制方面的信息。 Grace Therapeutics公司随即发表声明，称正在对FDA的反馈进行仔细研究。公司表示，可能会考虑开展新的验证性临床试验，或对现有数
美国FDA放行首个遗传性耳聋基因疗法DB-OTO
美国食品药品监督管理局近期核准了再生元制药企业研制的基因疗法DB-OTO，适应症为OTOF基因突变引发的先天性重度听力障碍。此款疗法系全球范围内初次获批用于遗传性耳聋的药物方案，标志着耳科诊疗进入崭新阶段。 治疗原理与特性 DB-OTO属于基于双AAV载体的基因疗法，借助将正常的OTOF基因片段递送至耳蜗毛细胞，替换功能存在缺陷的基因，进而恢复听觉信号传导。该疗法需在全身麻醉状态下经耳蜗内注射完成，手术操作流程与人工耳蜗植入相近。 临床试验数据 本次获批依据CHORD项目1/2期临床试验结果。数据显示，1
Gen AI制药入临床？药监局警示模型黑箱与数据偏见
生成式人工智能（Gen AI）是一种利用历史数据创造新内容的智能技术，在药物研发注册领域，Gen AI通过机器学习或深度学习模型，基于海量研发数据生成创新输出，涵盖药物分子设计、临床试验方案、药效评估、毒性预测、注册文档编写及结构化数据生成等多个维度[1]。近年来，Gen AI技术突飞猛进，全面渗透至制药研发、生产与销售链条，推动行业从“试错密集型”向“计算驱动型”转变。波士顿咨询集团（BCG）的报告指出，自2010年以来，采用AI作为核心策略的20家公司已将约15个管线项目推进至临床试验阶段[2]。Gr
康方生物早盘升幅超3% AACR 2026年会发布卡度尼利联合方案胰腺癌II期积极成果
康方生物(150.7, 4.00, 2.73%)（09926）早盘升幅超3%，截至发稿，股价上升3.34%，现报151.60港元，成交额8.84亿港元。 据康方生物官微消息，近日，在2026年美国癌症研究协会（AACR）年会上，公司独立自主研发的全球首创 PD-1/CTLA-4 双特异性抗体卡度尼利联合化疗一线治疗晚期胰腺癌（PDAC）的II期临床研究（COMPASSION-26）数据重磅发布。研究结果显示，卡度尼利联合方案在晚期胰腺癌患者中展现出良好的抗肿瘤活性与生存获益，尤其在局部晚期不可手术患者中的
基石药业-B股价早盘飙升近5% CS2009三抗药物将在2026年ASCO年会公布临床关键数据
基石药业-B(10.18, 0.37, 3.77%)（02616）早盘高开近5%，截至发稿，股价上涨4.99%，现报10.3港元，成交额321.36万港元。4月22日，基石药业-B发布公告，公司自主研发的PD-1/VEGF/CTLA-4三特异性抗体CS2009的多项临床关键进展，将在今年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会通过两份壁报正式发布，披露内容将涵盖CS2009在非小细胞肺癌（NSCLC）伫列（一线及后线）中的I/II期临床试验数据 ，以及在晚期实体瘤患者中的I期临床延长随访结果。公告称，CS2009
AI赋能药品注册全程实践
AI技术在药品注册领域的全链条应用与落地实践01现阶段，人工智能（AI）技术正快速融入医药产业各环节，特别是在药品注册环节，已从理论探讨走向实际应用，成为解决行业难题、提高注册效能、确保合规品质的关键引擎。我国医药产业正值创新升级重要节点，2023年药监部门接收药品注册申请约2万件，注册工作面临文件繁多、审批耗时久、合规标准高、异构数据融合困难、跨机构协作不畅等明显挑战，传统操作方式已无法匹配产业高品质发展及国际监管接轨需求。药监局连续发布《药品监管人工智能典型应用场景清单》，清晰界定了AI在审评辅助、文
默沙东创新双药HIV疗法获FDA批准上市
美国FDA核准了制药巨头默沙东研发的创新型双药联用、每日仅需口服一次的HIV-1感染治疗药物doravirine/islatravir。针对已完成抗病毒治疗且体内病毒被有效控制的成年HIV感染者。 该批准主要依据两项关键性III期临床研究结果。试验数据表明，经过48周治疗，新疗法疗效与当前标准抗病毒方案及含整合酶抑制剂的三药组合相当。同时，其安全性表现与对照组无显著差异。 默沙东全球临床开发负责人指出，该疗法为HIV感染者提供了重要的全新完整治疗选择，有助于满足患者的多元化医疗需求。值得关注的是，默沙东和
云顶新耀股价上扬超4% 将在2026年AACR大会首秀EVM16临床数据
云顶新耀（01952）早盘股价攀升逾4%，截至当前交易时段，涨幅达4.08%，报价41.36港元，成交金额3740.32万港元。根据云顶新耀官方微信公众号发布的资讯，该公司计划于2026年美国癌症研究协会年会披露其自主研发的mRNA个性化肿瘤治疗疫苗EVM16的首次人体临床试验数据，涵盖单药疗法及联合PD-1抑制剂（替雷利珠单抗）治疗晚期实体瘤的方案。此项临床研究由北京大学肿瘤医院和复旦大学附属肿瘤医院共同启动，并于2025年3月完成首名受试者用药。试验数据表明，EVM16在晚期实体瘤受试者中表现出优异的
人工智能助力癌症药物研发的变革之路
文章回顾了AI如何将药物发现从缓慢且昂贵的传统流程转变为早期临床应用。以AI设计的TNIK抑制剂试验为例，证明了这一转变的可行性。文章指出，精准肿瘤学若能结合AI驱动的多组学分析、联邦学习和自适应试验设计，将获益良多，但前提是有效性、公平性、可解释性及监管一致性需得到加强。AI已不再是药物开发的辅助角色。本文展示了其如何构建更快速、智能且个性化的癌症治疗方案，同时也指出了当前仍存在的科学与监管障碍。近期发表在《BJC报告》上的一篇观点文章中，作者探讨了AI如何重塑药物发现，并将其应用于精准肿瘤学领域。背景