AI助力CRISPR筛选：揭示银屑病治疗新靶点
Biohub团队实施了他们认为的首次全基因组CRISPR研究，针对人类成人初级皮肤细胞，随后利用人工智能模型挖掘银屑病中被忽视的药物靶点。他们发现了一个出人意料的候选者：催产素的受体。催产素是一种与分娩相关的激素，有时被称为“爱情激素”，因为它还在社会联系中发挥作用。根据《自然通讯》的报道，当研究团队配制了含有抑制催产素受体的化合物的局部凝胶，以及另一个有希望的靶点后，这两种凝胶均能有效减轻小鼠的银屑病炎症，效果与许多患者使用的注射药物相当。“在人工智能的引导下，这种规模的CRISPR筛选为我们提供了该领
AI首药闯关III期：十年磨一剑终见曙光
英矽智能宣布，其自主研发的候选药物Rentosertib正式启动III期临床试验。这本身不算轰动——新药进III期临床的新闻，每个月都有好几条。但这条不一样。这是全球首个由人工智能全流程驱动发现的新药——从靶点识别到分子设计，每一步都由AI完成。如今，它走到了临床试验的最后阶段。十年前，AI制药还被很多人当成"科幻故事"。今天，这个故事有了真实的结局。一场被"逼出来"的革命英矽智能的创始人Alex Zhavoronkov，是个有点"疯狂"的人。20岁出头时，
AI重塑CNS药物研发：从筛分子到建坐标
自20世纪末机器学习介入药物发现，到近年生成式AI迅猛发展，AIDD始终聚焦于提升筛选效率与预测精度。然而，当AI进入CNS（中枢神经系统）药物研发领域时，却未如肿瘤、抗体或结构生物学般迎来突破性进展。我们逐渐明白，CNS领域的AIDD瓶颈，不在效率，而在范式。靠堆靶点、堆化合物的“大力出奇迹”逻辑，在此已行不通。问题或许不在AI失效，而在于传统CNS研发长期依赖一套“难以验证的科学假设”。如今AI的任务，不再是重复模拟，而是协助科学家重建整个研发体系。CNS药物研发，不是“理性科学”，而是“经验科学”回
AI如何为科研导航并揭示新药靶标
格拉德斯通的研究人员正致力于打造新型人工智能模型，以推测疾病中的异常情况及其修复途径。脑细胞随岁月如何演变？新药物对肝细胞有何影响？吸烟数十年后，肺细胞会经历哪些变化？这些关乎细胞行为的根本疑问，对疾病预防和新药研发具有切实的应用意义。为寻求答案，科学家常借助活细胞设计实验，调整细胞的DNA或环境，观察其反应。这一实验流程重塑了我们对人类生物学和医学的认知。然而，它进展缓慢、成本高昂，且难以扩展以捕捉生命的真实复杂性。毕竟，影响细胞行为的基因并非孤立运作，而是通过与我们基因组中数千个其他基因的某些交互来发
AI技术重塑抗体药物研发格局
引言自2024年研究人员首次借助人工智能技术成功构建全新抗体分子结构以来，短短十二个月内，该领域便实现了多项关键性突破，使得完全由AI参与设计的药物进入人体临床试验的目标日益临近。多家生物科技企业披露，他们已运用自研或公开的AI算法，成功生成了具备成熟抗体药物核心特征的分子产物，涵盖高亲和力、优秀的表达量以及精准的靶向性。虽然完全依托AI系统开展药物研发尚需数年时间，但业界普遍认同，AI设计的抗体药物已临近临床试验的关键节点，有望攻克传统手段难以作用的疾病靶点。-02-2024年，由诺贝尔奖获得者Davi
Cell：AI技术成功筛选出CAR-T疗法潜力新靶标
科研人员构建了一种“人机协同”的人工智能（AI）系统，该体系将领域专家的智慧深度融入，旨在探寻CAR-T细胞疗法中具有应用前景的靶抗原。本研究由宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院及艾布拉姆森癌症中心的学者牵头，其成果于今日在《细胞》期刊上公开发表。作为概念验证，研究团队研制出一种针对糖蛋白非转移性黑色素瘤蛋白B（GPNMB）的CAR-T细胞，这是该AI驱动策略筛选出的首要候选靶点，在多种癌症类别的动物模型中均展现出卓越的肿瘤杀灭效能。CAR-T细胞疗法是由宾夕法尼亚大学医学院首创的定制化免疫疗法，过去十载已颠覆
《细胞》新突破：AI 助力 CAR-T 锁定 GPNMB，多癌种小鼠模型获完全缓解
*仅供医学专业人士阅读参考CAR-T 疗法已在部分血液肿瘤领域重塑治疗格局。然而，若要将其应用拓展至更多癌种，特别是实体瘤，首要解决一个基础问题：选择何种靶点？理想的靶点应在大量肿瘤细胞上稳定表达，且能被 CAR-T 细胞有效识别；同时需在心脏、肺部、大脑等关键正常组织中低表达，以避免激活的 T 细胞误伤健康器官。以往，靶点筛选多依赖专家经验、数据库检索及人工研判，流程繁琐且易受研究者固有认知局限。近日，由宾夕法尼亚大学 Daniel J. Baker、Zoltan Arany、Carl H. June
AI驱动新药突破：全球首款AI研发药物即将进入三期临床
全球首款由人工智能识别新靶点并设计分子结构的创新药Ⅲ期临床试验即将在我国启动。近日，治疗特发性肺纤维化的Rentosertib口服药Ⅲ期临床试验中国研究者会议在北京召开，计划于7月正式启动，由北京协和医院主任医师徐作军担任首席研究者，中国工程院院士钟南山、上海市肺科医院院长陈昶担任联合牵头人。京沪穗三地顶尖专家协同攻关，彰显这款创新药的高含金量。Rentosertib由英矽智能自主研发，这家将全球科技总部设于上海的企业，依托自研Pharma.AI平台与张江科学城的生物医药研发生态，成功将AI发现的候选药物
AI驱动新药突破：全球首款AI设计药物即将进入三期临床
全球首款由人工智能识别靶点并设计分子结构的创新药Ⅲ期临床试验即将在中国启动。近日，治疗特发性肺纤维化的Rentosertib口服药Ⅲ期临床试验中国研究者会议在北京召开，计划于7月正式启动，由北京协和医院主任医师徐作军担任首席研究者，中国工程院院士钟南山、上海市肺科医院院长陈昶任联合牵头人。京沪穗三地顶尖专家协同攻关，凸显这款药物的科研价值。Rentosertib由英矽智能研发，这家总部设于上海的企业依托自研Pharma.AI平台与张江科学城的生物医药生态，成功将AI发现的候选药物推进至临床，成为全球AI制
麦科医药-B挂牌首日 股价飙升超八成
麦科医药-B（02335）正式登陆港交所，据公告披露，每股发售价18.2港元，全球发售5805.44万股，每手200股，募资净额约10.67亿港元。截至发稿时，该股大涨85.71%，最新报价33.80港元，成交金额达2.50亿港元。 据公开资料，麦科医药已构建起包含一款核心药物及六款候选药物的自主研发管线。其核心在研产品MT1013系公司独立开发、已进入III期临床的双靶点受体激动剂多肽药物，能够同时作用于CaSR与OGP受体，主要用于治疗慢性肾脏病继发甲状旁腺功能亢进（CKD-SHPT），未来还有望拓展
机制革新与AI赋能：中枢神经新药研发迎来系统性变革
在全球医药创新加速转型的浪潮中，新药开发正从“经验主导”转向“数据驱动”，从“孤立突破”迈向“系统创新”，并逐步由“传统集中式试验”过渡到“去中心化模式与真实世界证据深度融合”。尤其针对精神神经系统疾病，长期存在的未满足临床需求，结合人工智能与多组学技术的迅猛进展，使创新药研发在复杂度攀升的同时，也开启了新的突破契机。2026年6月11日至13日，由首都医科大学附属北京安定医院（国家精神疾病医学中心）主办、首都汇智医疗成果转化研究院承办的“中国CNS医疗创新峰会暨2026年生命科学技术论坛”在北京盛大举行
AI造药中国突破：18个月冲刺全球首款
一款新药，平均花10年时间、耗资10亿美元——这就是制药界的"双十定律"。现在，这个魔咒正在被打破。2026年6月，英矽智能宣布即将启动全球首个完全由AI驱动发现的创新药物Rentosertib的三期临床试验，由钟南山院士牵头，北京协和医院、上海市肺科医院等35家顶级临床中心联合参与，计划招募320名特发性肺纤维化患者。这个消息的分量，远超任何一次例行临床公告。它意味着：AI造药，第一次真正站到了最终上市的门槛前。要理解这件事有多震撼，得先知道传统新药研发是多难的事。从靶点发现到临床前研究，再到一、二、三
英矽智能与SK生物制药签署25亿美元合作协议，剑指神经免疫疾病创新药研发
生成式人工智能驱动的临床阶段生物医药科技企业英矽智能（Insilico Medicine，3696.HK）与韩国知名生物技术企业SK生物制药公司（SK Biopharmaceuticals）联合宣布，双方在BIO 2026国际大会前夕达成AI驱动的药物研发战略合作，将深耕神经免疫性疾病领域，运用AI技术发掘创新药物候选分子。神经免疫疾病涵盖神经炎症性疾病、神经退行性疾病及罕见神经系统疾病，是当代医学最具挑战性的治疗领域之一，临床需求高度未满足，相关药物研发的临床成功率历来相对偏低。根据协议条款，英矽智能将
AI驱动药物研发实战营·北京开课
在AI深刻变革各行业的今天，生物医药正经历前所未有的转型。从靶点识别到临床试验，人工智能正加速研发进程、降低失败率、提升转化成功率。你，准备好了吗？为落实国家“人工智能+”战略，推动医药产业智能化升级，中国科学院人才交流开发中心将于2026年6月底在北京举办——这不仅是一场技术分享，更是一次AI+药物研发的实战训练，汇聚中科院及国内顶尖机构的权威专家，带你直击AI制药的核心环节。本次研修班聚焦AI在药物研发中的真实落地场景，精心设计八大核心模块，贯通从数据管理、靶点发现到临床试验的全流程：✅AI赋能生物医
AI靶点发现新纪元:Nature Reviews Drug Discovery全面解析从识别到临床的创新路径
传统药物靶点发现耗时漫长且风险极高——人类约20,000个蛋白编码基因中仅有716个被成功药物靶向。进入AI时代，机器学习、大语言模型和知识图谱正从根本上改变靶点识别与评估的效率。2026年4月发表于《Nature Reviews Drug Discovery》的重磅综述《Target identification and assessment in the era of AI》系统梳理了这一领域的突破、挑战与未来方向。本文为你提炼核心干货，并解读为何该文能登顶顶刊。📊 图1｜AI赋能靶点识别全流程▶ 从