美国FDA放行首个遗传性耳聋基因疗法DB-OTO
美国食品药品监督管理局近期核准了再生元制药企业研制的基因疗法DB-OTO，适应症为OTOF基因突变引发的先天性重度听力障碍。此款疗法系全球范围内初次获批用于遗传性耳聋的药物方案，标志着耳科诊疗进入崭新阶段。 治疗原理与特性 DB-OTO属于基于双AAV载体的基因疗法，借助将正常的OTOF基因片段递送至耳蜗毛细胞，替换功能存在缺陷的基因，进而恢复听觉信号传导。该疗法需在全身麻醉状态下经耳蜗内注射完成，手术操作流程与人工耳蜗植入相近。 临床试验数据 本次获批依据CHORD项目1/2期临床试验结果。数据显示，1
Gen AI制药入临床？药监局警示模型黑箱与数据偏见
生成式人工智能（Gen AI）是一种利用历史数据创造新内容的智能技术，在药物研发注册领域，Gen AI通过机器学习或深度学习模型，基于海量研发数据生成创新输出，涵盖药物分子设计、临床试验方案、药效评估、毒性预测、注册文档编写及结构化数据生成等多个维度[1]。近年来，Gen AI技术突飞猛进，全面渗透至制药研发、生产与销售链条，推动行业从“试错密集型”向“计算驱动型”转变。波士顿咨询集团（BCG）的报告指出，自2010年以来，采用AI作为核心策略的20家公司已将约15个管线项目推进至临床试验阶段[2]。Gr
康方生物早盘升幅超3% AACR 2026年会发布卡度尼利联合方案胰腺癌II期积极成果
康方生物(150.7, 4.00, 2.73%)（09926）早盘升幅超3%，截至发稿，股价上升3.34%，现报151.60港元，成交额8.84亿港元。 据康方生物官微消息，近日，在2026年美国癌症研究协会（AACR）年会上，公司独立自主研发的全球首创 PD-1/CTLA-4 双特异性抗体卡度尼利联合化疗一线治疗晚期胰腺癌（PDAC）的II期临床研究（COMPASSION-26）数据重磅发布。研究结果显示，卡度尼利联合方案在晚期胰腺癌患者中展现出良好的抗肿瘤活性与生存获益，尤其在局部晚期不可手术患者中的
基石药业-B股价早盘飙升近5% CS2009三抗药物将在2026年ASCO年会公布临床关键数据
基石药业-B(10.18, 0.37, 3.77%)（02616）早盘高开近5%，截至发稿，股价上涨4.99%，现报10.3港元，成交额321.36万港元。4月22日，基石药业-B发布公告，公司自主研发的PD-1/VEGF/CTLA-4三特异性抗体CS2009的多项临床关键进展，将在今年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会通过两份壁报正式发布，披露内容将涵盖CS2009在非小细胞肺癌（NSCLC）伫列（一线及后线）中的I/II期临床试验数据 ，以及在晚期实体瘤患者中的I期临床延长随访结果。公告称，CS2009
AI赋能药品注册全程实践
AI技术在药品注册领域的全链条应用与落地实践01现阶段，人工智能（AI）技术正快速融入医药产业各环节，特别是在药品注册环节，已从理论探讨走向实际应用，成为解决行业难题、提高注册效能、确保合规品质的关键引擎。我国医药产业正值创新升级重要节点，2023年药监部门接收药品注册申请约2万件，注册工作面临文件繁多、审批耗时久、合规标准高、异构数据融合困难、跨机构协作不畅等明显挑战，传统操作方式已无法匹配产业高品质发展及国际监管接轨需求。药监局连续发布《药品监管人工智能典型应用场景清单》，清晰界定了AI在审评辅助、文
首艘076四川舰启航南海执行试训任务
近日，我国首艘076两栖攻击舰四川舰，从上海出发驶向南海相关海域，执行科研试验与训练使命，以检验舰船各类系统平台的运作性能。四川舰自下水后已多次完成试航，此次是依据装备整体建造规划安排的常规跨区试验训练，并非针对特定对象。
默沙东创新双药HIV疗法获FDA批准上市
美国FDA核准了制药巨头默沙东研发的创新型双药联用、每日仅需口服一次的HIV-1感染治疗药物doravirine/islatravir。针对已完成抗病毒治疗且体内病毒被有效控制的成年HIV感染者。 该批准主要依据两项关键性III期临床研究结果。试验数据表明，经过48周治疗，新疗法疗效与当前标准抗病毒方案及含整合酶抑制剂的三药组合相当。同时，其安全性表现与对照组无显著差异。 默沙东全球临床开发负责人指出，该疗法为HIV感染者提供了重要的全新完整治疗选择，有助于满足患者的多元化医疗需求。值得关注的是，默沙东和
云顶新耀股价上扬超4% 将在2026年AACR大会首秀EVM16临床数据
云顶新耀（01952）早盘股价攀升逾4%，截至当前交易时段，涨幅达4.08%，报价41.36港元，成交金额3740.32万港元。根据云顶新耀官方微信公众号发布的资讯，该公司计划于2026年美国癌症研究协会年会披露其自主研发的mRNA个性化肿瘤治疗疫苗EVM16的首次人体临床试验数据，涵盖单药疗法及联合PD-1抑制剂（替雷利珠单抗）治疗晚期实体瘤的方案。此项临床研究由北京大学肿瘤医院和复旦大学附属肿瘤医院共同启动，并于2025年3月完成首名受试者用药。试验数据表明，EVM16在晚期实体瘤受试者中表现出优异的
国家人工智能创新试验区深度解读
点击蓝字 | 关注我们想要弄清人工智能试验区是什么 首先得明白它的定位 这可是国家专门划定的"试验田" 目的是让各地在人工智能技术 政策 社会应用等领域先行先试 为全国探索出可复制 可推广的发展路径 试验区通常依托地方建设 核心使命在于推动AI与经济社会发展深度融合 提升区域创新能力 最终打造人工智能创新发展的标杆典范Ruralvitalization2022.0701那么试验区究竟如何建设 其实遵循三步走战略 第一阶段是技术示范 即在技术层面实现突破 研发新型算法与模型 并在医疗 交通 教育等行业进行应
人工智能助力癌症药物研发的变革之路
文章回顾了AI如何将药物发现从缓慢且昂贵的传统流程转变为早期临床应用。以AI设计的TNIK抑制剂试验为例，证明了这一转变的可行性。文章指出，精准肿瘤学若能结合AI驱动的多组学分析、联邦学习和自适应试验设计，将获益良多，但前提是有效性、公平性、可解释性及监管一致性需得到加强。AI已不再是药物开发的辅助角色。本文展示了其如何构建更快速、智能且个性化的癌症治疗方案，同时也指出了当前仍存在的科学与监管障碍。近期发表在《BJC报告》上的一篇观点文章中，作者探讨了AI如何重塑药物发现，并将其应用于精准肿瘤学领域。背景
2026年4月20日沪深股市重要公告与交易动态
【停牌】 002542中化岩土(2.050, 0.00, 0.00%)（维权） 300123亚光科技(6.420, 0.00, 0.00%) 300807天迈科技(56.020, 0.00, 0.00%) 600958东方证券(9.340, 0.00, 0.00%) 603007*ST花王(6.860, 0.00, 0.00%) 688270臻镭科技(175.160, 0.00, 0.00%)（维权） 688511*ST天微(22.450, 0.00, 0.00%) 【复牌】 600358 国旅联合(6.
斯坦福AI构建“虚拟药企”，多智能体引领药物研发新范式
药物研发本质上是一个跨尺度、多模态信息整合的难题，涵盖从分子到细胞乃至临床人群的广泛领域，涉及海量异构数据与复杂推理。但在现实中，数据资源、分析工具及领域知识常分散于不同团队与系统中，导致跨领域整合困难，决策过程缺乏一致性与可追溯性。为突破这一核心瓶颈，斯坦福大学联合PHD Biosciences的研究人员于2026年2月23日在bioRxiv上发表了题为“The Virtual Biotech: A Multi-Agent AI Framework for Therapeutic Discovery a
UCB重磅收购Neurona，加码癫痫再生医学
比利时药企UCB周五对外公布，正式签署收购协议，将Neurona Therapeutics纳入麾下，总交易金额最高可达11.5亿美元，意图将该公司主打的再生神经细胞疗法NRTX-1001整合进其癫痫治疗产品线。协议约定，UCB先期支付6.5亿美元，后续视里程碑达成情况追加最多5亿美元。交易预期在2026年二季度末交割，仍需通过反垄断审查等常规程序。Neurona Therapeutics是一家处于临床阶段的生物制药企业，致力于研发针对癫痫等神经系统疾病的再生细胞治疗方案。其核心产品NRTX-1001是一款
国常会聚焦自贸区建设新部署
新华社北京4月17日电（记者潘洁、谢希瑶）4月17日举行的国务院常务会议，审议了自由贸易试验区建设进展，并进行了多项关键工作安排。 会议强调，应对新挑战与新要求，需深化落实自贸试验区升级战略，革新并健全制度体系，进一步调整布局、提升效能，更有效地服务国家整体发展。 自贸试验区承担着改革开放“先行先试”的使命。商务部国际贸易经济合作研究院副院长崔卫杰指出，十多年来，自贸试验区在深化改革、扩大高水平开放、推动高质量发展等方面持续探索，超过480项制度创新成果在全国范围推广，已成为连接国内国际双循环的关键节点、
生成式AI驱动药物研发全流程变革：从效率提升到模式重构
2026年，全球药物研发领域迎来一个关键转折点。传统的“双十”定律（指花费十年时间和十亿美元才能将一款新药推向市场）正受到一股强大技术力量的冲击并加速瓦解。这股力量，便是生成式人工智能。它已脱离科幻范畴，成为重塑从靶点发现到临床试验、从监管审批到商业模式整个链条的核心动力。到2025年末，全球已有超过50款由人工智能辅助发现的候选药物进入临床阶段，其中至少有5款完全由生成式AI从零开始设计；例如英矽智能仅用18个月就完成了从靶点发现到临床前候选化合物确定的流程，相比传统模式所需的4.5年，效率提升超过60